Переливание пуповинной крови при синдроме прогерии
2 ноября 2020 г. обновлено: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital
Безопасность и эффективность переливания пуповинной крови у пациентов с синдромом Хатчинсона-Гилфорда прогерия
Это пилотное исследование безопасности и эффективности терапии пуповинной кровью у пациентов с синдромом Хатчинсона-Гилфорда прогерия (HGPS).
Это годичное исследование с 3 внутривенными вливаниями (с интервалом в 4 месяца после каждого вливания) единиц пуповинной крови с пероральным сиролимусом для проверки безопасности и эффективности.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это пилотное исследование безопасности и эффективности терапии пуповинной кровью у пациентов с синдромом Хатчинсона-Гилфорда прогерия (HGPS). HGPS - редкое генетическое заболевание, при котором пораженный ген LMNA, кодирующий белок ламин А, приводит к преждевременному старению и ранней смерти.
Подростки с HGPS подвержены высокому риску атеросклероза и ишемического инсульта, и они являются основной причиной смертности при HGPS. В настоящее время нет определенного лекарства от этого редкого генетического заболевания. Среди исследуемых потенциальных препаратов лорнафарниб (ингибитор фарнезилтрансферазы) снижал скорость каротидно-бедренной пульсовой волны (cfPWV), а также снижал смертность.
Терапия стволовыми клетками доказала свою эффективность на модели мышей с прогерией. Мы пытаемся изучить безопасность и эффективность терапии пуповинной кровью у пациентов с HGPS.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
2
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Корея, Республика, 13496
- Bundang Cha Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Это пилотное исследование, включающее 2 пациентов с HGPS.
Критерии включения:
- те, у кого был клинически и генетически диагностирован синдром прогерии Хатчинсона-Гилфорда
Критерий исключения:
- те, у кого на МРТ головного мозга обнаруживаются определенные кровоизлияния или ишемия
- те, кто пострадал от системной инфекции во время периода зачисления в исследование
- те, кто не в состоянии дать согласие на исследование; те, кто не сопровождает никаких опекунов
- те, кто был включен в другие клинические испытания в течение последних 30 дней
те, которые не подходят по лабораторным критериям
- чей АЛТ/АСТ более чем в 2 раза превышает нормальный предел
- чей сывороточный креатинин > 1,5 раза выше нормы
- чей общий билирубин более чем в 2 раза превышает норму
- у которых общее количество лейкоцитов < 3000/мм3
- чье количество тромбоцитов <нижнего предела нормы
- те, у кого диагностированы другие злокачественные новообразования
- те, у кого есть другие серьезные медицинские (сердечно-легочные, желудочно-кишечные, эндокринологические и т. д.) состояния
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа впрыска UCB
Это пилотное исследование включает только 2 субъектов, которые зачислены по приглашению.
Оба субъекта включены в эту единственную группу.
|
3 инфузии единицы пуповинной крови (UCB) (TNC > 2,0ⅹ107 клеток/кг) каждые 4 месяца и пероральный прием сиролимуса (1 мг/м2/день) в течение 7 дней (от 3 дней до инфузии UCB до 3 дней после инфузии UCB). )
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение скорости каротидно-бедренной пульсовой волны по сравнению с исходным уровнем через 48 недель
Временное ограничение: 48 недель после инфузии UCB
|
измеряется с помощью каротидной допплерографии
|
48 недель после инфузии UCB
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем холестерина ЛПВП в сыворотке через 48 недель
Временное ограничение: 48 недель после инфузии UCB
|
взято в обычной лаборатории
|
48 недель после инфузии UCB
|
|
Изменение исходного веса в 48 недель
Временное ограничение: 48 недель после инфузии UCB
|
измеряется с помощью анализа биоимпеданса
|
48 недель после инфузии UCB
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Лодыжечно-плечевой индекс
Временное ограничение: исходный уровень, через 48 недель после инфузии UCB
|
измеряется автоматическим манометром
|
исходный уровень, через 48 недель после инфузии UCB
|
|
Доля жира в организме
Временное ограничение: исходный уровень, через 48 недель после инфузии UCB
|
взято с помощью биоимпедансного анализа
|
исходный уровень, через 48 недель после инфузии UCB
|
|
Диапазон движения
Временное ограничение: исходный уровень, через 48 недель после инфузии UCB
|
измеряется вручную
|
исходный уровень, через 48 недель после инфузии UCB
|
|
рост
Временное ограничение: исходный уровень, через 48 недель после инфузии UCB
|
измеряется с помощью анализа биоимпеданса
|
исходный уровень, через 48 недель после инфузии UCB
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 марта 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июня 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 марта 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 марта 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 марта 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 ноября 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 ноября 2020 г.
Последняя проверка
1 ноября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Болезнь
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Ламинопатии
- Синдром
- Прогерия
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоинфекционные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Антибактериальные агенты
- Антибиотики, Противоопухолевые
- Противогрибковые агенты
- Сиролимус
Другие идентификационные номера исследования
- 2018-12-031
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .