Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transfusion av navelsträngsblod vid progeriasyndrom

2 november 2020 uppdaterad av: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Säkerhet och effekt av navelsträngsblodtransfusion hos patienter med Hutchinson-Gilfords progeriasyndrom

Detta är en pilotstudie om säkerhet och effekt av navelsträngsblodbehandling för patienter med Hutchinson Gilford Progeria syndrom (HGPS). Detta är en 1-årig studie med 3 IV-infusioner (4 månader från varje infusion) av navelsträngsblodenheter med oral Sirolimus för att se säkerheten och effekten.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en pilotstudie om säkerhet och effekt av navelsträngsblodbehandling för patienter med Hutchinson Gilford Progeria syndrom (HGPS). HGPS är en sällsynt genetisk sjukdom där påverkad LMNA-gen som kodar för lamin A-protein leder till för tidigt åldrande och tidig död.

Tonåringar med HGPS löper hög risk för åderförkalkning och ischemisk stroke, och dessa är de viktigaste orsakerna till dödligheten i HGPS. För närvarande finns det inget säkert botemedel mot denna sällsynta genetiska sjukdom. Bland de potentiella läkemedlen som undersöks sänkte Lornafarnib (farnesyltransferashämmare) pulsvågshastigheten (cfPWV) och sänkte även dödligheten.

Stamcellsterapi har bevisat sin effektivitet i progeriamusmodell. Vi försöker studera säkerheten och effekten av navelsträngsblodbehandling hos humana HGPS-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Korea, Republiken av
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 13496
        • Bundang CHA Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Detta är en pilotstudie med 2 patienter med HGPS.

Inklusionskriterier:

  • de som var kliniskt och genetiskt diagnostiserade som Hutchinson-Gilford progeria syndrom

Exklusions kriterier:

  • de som visar bestämda blödningar eller ischemi på hjärn-MRT
  • de som är drabbade av systemisk infektion under studieinskrivningsperioden
  • de som inte kan ge sitt samtycke till studien; de som inte följer med någon vårdnadshavare
  • de som var inskrivna i andra kliniska prövningar inom de senaste 30 dagarna

  • de som inte är lämpliga enligt laboratoriekriterier

    1. vars ALT/AST > 2 gånger normalgränsen
    2. vars serumkreatinin > 1,5 gånger normalgränsen
    3. vars totala bilirubin är > 2 gånger normalgränsen
    4. vars totala WBC-antal < 3000/mm3
    5. vars trombocytantal < normal nedre gräns
  • de som får diagnosen andra maligniteter
  • de som är drabbade av andra allvarliga medicinska (kardiopulmonella, gastrointestinala, endokrinologiska, etc.) tillstånd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: UCB injektionsgrupp
Denna pilotstudie omfattar endast 2 försökspersoner som är inskrivna på inbjudan. Båda ämnena ingår i denna enda arm.
Läkemedel: Enhet för navelsträngsblod
3 infusioner av navelsträngsblod (UCB) enhet (TNC > 2,0ⅹ107 celler/kg) med 4 månaders mellanrum och ta oral Sirolimus (1 mg/m2/dag) i 7 dagar (från 3 dagar före UCB-infusion till 3 dagar efter UCB-infusion )
Andra namn:
  • Oral Sirolimus

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen Carotis-femoral pulsvågshastighet vid 48 veckor
Tidsram: 48 veckor efter UCB-infusion
mätt med carotis doppler ultraljud
48 veckor efter UCB-infusion
Ändring från baseline serum HDL-kolesterol vid 48 veckor
Tidsram: 48 veckor efter UCB-infusion
tagit på rutinlabb
48 veckor efter UCB-infusion
Ändring från baslinjevikten vid 48 veckor
Tidsram: 48 veckor efter UCB-infusion
mätt med bioimpedansanalys
48 veckor efter UCB-infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ankel-brachial index
Tidsram: baslinje, 48 veckor efter UCB-infusion
mäts med automatisk blodtrycksmätare
baslinje, 48 veckor efter UCB-infusion
Kroppsfett andel
Tidsram: baslinje, 48 veckor efter UCB-infusion
tagna genom bioimpedansanalys
baslinje, 48 veckor efter UCB-infusion
Rörelseomfång
Tidsram: baslinje, 48 veckor efter UCB-infusion
mäts manuellt
baslinje, 48 veckor efter UCB-infusion
höjd
Tidsram: baslinje, 48 veckor efter UCB-infusion
mätt med bioimpedansanalys
baslinje, 48 veckor efter UCB-infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Min Young Kim, MD, PhD, CHA University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 mars 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 mars 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2019

Första postat (Faktisk)

12 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2018-12-031

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera