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LCA10の参加者における単回用量漸増研究

2022年12月2日 更新者：Editas Medicine, Inc.

レーバー先天性黒内障 10 型 (LCA10) を有する成人および小児の参加者における EDIT-101 の安全性、忍容性、および有効性を評価するための非盲検、単回漸増用量試験、および中心体タンパク質 290 (CEP290) に起因する網膜変性CEP290遺伝子(「LCA10-IVS26」)のイントロン26(IVS26)にc.2991+1655A>Gが関与する複合ヘテロ接合性またはホモ接合性変異

この研究の目的は、イントロン26のc.2991 + 1655A> Gを含むホモ接合または複合ヘテロ接合変異によって引き起こされたLCA10の参加者に、網膜下注射を介して投与されたEDIT-101の単回漸増用量の安全性、忍容性、および有効性を評価することです。 CEP290 遺伝子 (「LCA10-IVS26」) の。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、LCA10-IVS26 の成人および小児 (すなわち、3 歳から 17 歳) の参加者における EDIT-101 の非盲検単回漸増用量研究です。 この研究では、最大34人の参加者が最大5つのコホートに登録され、最大3つの用量レベルのEDIT-101が評価されます。 EDIT-101 は、LCA10-IVS26 を定義する網膜変性を引き起こす CEP290 遺伝子の変異を排除するように設計された新しい遺伝子編集製品です。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

34

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 男性か女性
  • -CEP290遺伝子のIVS26のc.2991 + 1655A> Gが関与するホモ接合または複合ヘテロ接合変異によって引き起こされるCEP290関連網膜変性のスクリーニングで少なくとも3歳。

  • 視力：

    • -センチネルの参加者は、研究の目で1.6〜3.9（LPに対して20/800または悪化）のlogMAR BCVAで重度の視力喪失を起こします
    • -非センチネル参加者は、研究の目で1.0 - 3.0 logMARの間のBCVAを持っている必要があります

除外基準:

  • その他の既知の疾患原因変異
  • 最も困難なレベルでモビリティ コースの合格点を達成する
  • いずれかの目で、活動性の全身または眼/眼内感染または炎症
  • いずれかの眼で、コルチコステロイド曝露後に25mmHgを超える上昇を伴うステロイド応答性眼圧の病歴
  • -スクリーニング前の過去28日間のワクチン接種/予防接種
  • 経口プレドニゾンを服用できない、または服用したくない
  • 以前の遺伝子治療またはオリゴヌクレオチド治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：成人低用量
網膜下注入手術によるEDIT-101の単回投与
薬：EDIT-101
参加者は、研究眼の網膜下注射を介して投与されるEDIT-101の単回投与を受けます。 3回の投与で最大5つのコホートがこの研究に登録されます。
実験的：成人中用量
網膜下注入手術によるEDIT-101の単回投与
薬：EDIT-101
参加者は、研究眼の網膜下注射を介して投与されるEDIT-101の単回投与を受けます。 3回の投与で最大5つのコホートがこの研究に登録されます。
実験的：大人の高用量
網膜下注入手術によるEDIT-101の単回投与
薬：EDIT-101
参加者は、研究眼の網膜下注射を介して投与されるEDIT-101の単回投与を受けます。 3回の投与で最大5つのコホートがこの研究に登録されます。
実験的：小児中用量
網膜下注入手術によるEDIT-101の単回投与
薬：EDIT-101
参加者は、研究眼の網膜下注射を介して投与されるEDIT-101の単回投与を受けます。 3回の投与で最大5つのコホートがこの研究に登録されます。
実験的：小児高用量
網膜下注入手術によるEDIT-101の単回投与
薬：EDIT-101
参加者は、研究眼の網膜下注射を介して投与されるEDIT-101の単回投与を受けます。 3回の投与で最大5つのコホートがこの研究に登録されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
EDIT-101に関連する有害事象の頻度
時間枠：1年
1年
手続き関連の有害事象を経験した参加者の数
時間枠：1年
1年
用量制限毒性の発生率
時間枠：1年
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性の発生によって決定される最大耐用量
時間枠：1年
1年
モビリティ コースのスコアのベースラインからの変化
時間枠：1年
被験者に障害物コースを歩いてもらい、被験者の視覚機能をテストします。 コースの難易度は、部屋の明るさや室内のオブジェクトのコントラストによって異なります。
1年
BCVAのLogMAR測定におけるベースラインからの変化
時間枠：1年
このテストでは、光の知覚から正常な視力までの範囲で視力を評価します。
1年
瞳孔反応のベースラインからの変化
時間枠：1年
光刺激に対する瞳孔径の変化を測定します。
1年
全視野光感度閾値 (FST) を使用した暗順応視覚感度のベースラインからの変化
時間枠：1年
さまざまな輝度の閃光が目に提示され、被験者は閃光が見られたと報告します。
1年
黄斑厚のベースラインからの変化
時間枠：1年
1年
コントラスト感度のベースラインからの変化
時間枠：1年
6 歳未満の被験者には Lea シンボル チャートが使用され、その他のすべての被験者には Pelli-Robson チャートが使用されます。 チャート上の画像または文字のコントラストが低下しています。
1年
マイクロペリメトリーで測定した黄斑感度のベースラインからの変化
時間枠：1年
黄斑の特定の部分で知覚される光の量を測定する視野検査。
1年
Farnsworth 15 スコアを使用した色覚スコアのベースラインからの変化
時間枠：1年
ファーンズワース D15 は、先天性および後天性の色覚異常を検査します。 題材別に15枚のカラーディスクを並べます。 採点は、スコアシートのコピーに患者が選択したシーケンスを記録することによって行われます。 色覚異常の患者は、正常な色覚を持つ人とは異なる順序でカラー ディスクを配置します。
1年
子供の視覚機能アンケートを使用した、8歳未満のQOLスコアのベースラインからの変化
時間枠：1年
1年
子供に対する視覚障害の影響を使用した、8 歳から 18 歳未満の QOL スコアのベースラインからの変化
時間枠：1年
1年
超低視力の視力障害の影響を使用して、両眼の BCVA が 1.0 logMAR よりも悪い場合の 18 歳以上の QOL スコアのベースラインからの変化
時間枠：1年
1年
視覚障害の影響を使用して、BCVA が両眼で 1.0 logMAR 以上の場合、年齢が 18 歳を超える場合の QOL スコアのベースラインからの変化
時間枠：1年
1年
動的視野測定を使用した視野のベースラインからの変化
時間枠：1年
動的視野測定は、光に対する正常および異常な感度の領域を特定するための視野として見えます
1年
患者全体の変化の印象スコアのベースラインからの変化
時間枠：1年
この QOL には、被験者が自分の状態がどのように変化したと信じるかを選択するための数値以外の 5 つの選択肢があります。
1年
視線追跡のベースラインからの変化
時間枠：1年
目のビデオ クリップは、時間の経過に伴う目の位置と安定性を測定するために使用されます。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Editas Medicine, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年9月26日

一次修了 (予想される)

2025年5月23日

研究の完了 (予想される)

2025年5月23日

試験登録日

最初に提出

2018年10月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年3月11日

最初の投稿 (実際)

2019年3月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年12月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年12月2日

最終確認日

2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1991-201-008

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

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