Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Dose Ascendente Única em Participantes com LCA10

2 de dezembro de 2022 atualizado por: Editas Medicine, Inc.

Estudo Aberto de Dose Ascendente Única para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do EDIT-101 em Participantes Adultos e Pediátricos com Amaurose Congênita Leber Tipo 10 (LCA10), com Degeneração Retiniana Relacionada à Proteína Centrossomal 290 (CEP290) Causada por Composto Mutação Heterozigótica ou Homozigótica Envolvendo c.2991+1655A>G no Intron 26 (IVS26) do Gene CEP290 ("LCA10-IVS26")

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única dose crescente de EDIT-101 administrada por injeção sub-retiniana em participantes com LCA10 causada por uma mutação homozigótica ou heterozigótica composta envolvendo c.2991+1655A>G no intron 26 do gene CEP290 ("LCA10-IVS26").

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto de dose única ascendente de EDIT-101 em participantes adultos e pediátricos (ou seja, com idades entre 3 e 17 anos) com LCA10-IVS26. Até 34 participantes serão inscritos em até 5 coortes para avaliar até 3 níveis de dose de EDIT-101 neste estudo. EDIT-101 é um novo produto de edição de genes projetado para eliminar a mutação no gene CEP290 que resulta na degeneração da retina que define o LCA10-IVS26.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

34

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Macho ou fêmea
  • Pelo menos 3 anos de idade na triagem com degeneração retiniana relacionada ao CEP290 causada por uma mutação homozigótica ou heterozigótica composta envolvendo c.2991+1655A>G no IVS26 do gene CEP290.

  • Acuidade visual:

    • O participante sentinela terá perda de visão grave com logMAR BCVA de ≥1,6 a 3,9 (20/800 ou pior para LP) no olho do estudo
    • Os participantes não sentinela devem ter BCVA entre 1,0 - 3,0 logMAR no olho do estudo

Critério de exclusão:

  • Outras mutações causadoras de doenças conhecidas
  • Atinge a nota de aprovação no curso de mobilidade no nível mais difícil
  • Em qualquer um dos olhos, infecção ou inflamação sistêmica ou ocular/intraocular ativa
  • Em ambos os olhos, história de pressão intraocular responsiva a esteróides com aumentos > 25 mm Hg após exposição a corticosteróides
  • Qualquer vacinação/imunização nos últimos 28 dias antes da triagem
  • Incapacidade ou falta de vontade de tomar prednisona oral
  • Terapia genética prévia ou tratamento com oligonucleotídeos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Adultos Baixa Dose
Dose única de EDIT-101 administrada por cirurgia de injeção sub-retiniana
Medicamento: EDIT-101
Os participantes receberão uma dose única de EDIT-101 administrada por injeção sub-retiniana no olho do estudo. Até 5 coortes em 3 doses serão incluídas neste estudo.
Experimental: Adultos Dose Média
Dose única de EDIT-101 administrada por cirurgia de injeção sub-retiniana
Medicamento: EDIT-101
Os participantes receberão uma dose única de EDIT-101 administrada por injeção sub-retiniana no olho do estudo. Até 5 coortes em 3 doses serão incluídas neste estudo.
Experimental: Adultos Alta Dose
Dose única de EDIT-101 administrada por cirurgia de injeção sub-retiniana
Medicamento: EDIT-101
Os participantes receberão uma dose única de EDIT-101 administrada por injeção sub-retiniana no olho do estudo. Até 5 coortes em 3 doses serão incluídas neste estudo.
Experimental: Dose Média Pediátrica
Dose única de EDIT-101 administrada por cirurgia de injeção sub-retiniana
Medicamento: EDIT-101
Os participantes receberão uma dose única de EDIT-101 administrada por injeção sub-retiniana no olho do estudo. Até 5 coortes em 3 doses serão incluídas neste estudo.
Experimental: Dose alta pediátrica
Dose única de EDIT-101 administrada por cirurgia de injeção sub-retiniana
Medicamento: EDIT-101
Os participantes receberão uma dose única de EDIT-101 administrada por injeção sub-retiniana no olho do estudo. Até 5 coortes em 3 doses serão incluídas neste estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência de eventos adversos relacionados ao EDIT-101
Prazo: 1 ano
1 ano
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao procedimento
Prazo: 1 ano
1 ano
Incidência de toxicidades limitantes de dose
Prazo: 1 ano
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dose máxima tolerada conforme determinado pela ocorrência de toxicidades limitantes da dose
Prazo: 1 ano
1 ano
Mudança da linha de base na pontuação do curso de Mobilidade
Prazo: 1 ano
Testando a função visual do sujeito, fazendo-o caminhar por pistas de obstáculos. Os percursos terão diferentes níveis de dificuldade, dependendo dos níveis de luz da sala e do contraste dos objetos na sala.
1 ano
Mudança da linha de base na medição LogMAR de BCVA
Prazo: 1 ano
O teste avaliará a acuidade visual em faixas desde a percepção da luz até a visão normal.
1 ano
Mudança da linha de base na resposta pupilar
Prazo: 1 ano
Medir a mudança no diâmetro da pupila em resposta a um estímulo de luz.
1 ano
Alteração da linha de base na sensibilidade visual adaptada ao escuro usando o Limite de sensibilidade à luz de campo total (FST)
Prazo: 1 ano
Flashes de luz de luminância variável são apresentados ao olho e o sujeito relata que o flash foi visto.
1 ano
Mudança da linha de base na espessura da mácula
Prazo: 1 ano
1 ano
Alteração da linha de base na sensibilidade ao contraste
Prazo: 1 ano
A tabela de símbolos de Lea será usada para indivíduos com menos de 6 anos de idade e a tabela de Pelli-Robson para todos os outros indivíduos. As imagens ou letras nos gráficos estão em contraste decrescente.
1 ano
Mudança da linha de base na sensibilidade macular medida por microperimetria
Prazo: 1 ano
Teste de campo visual que mede a quantidade de luz percebida em partes específicas da mácula.
1 ano
Mudança da linha de base na pontuação da visão de cores usando a pontuação Farnsworth 15
Prazo: 1 ano
Os testes Farnsworth D15 para defeitos de visão de cores congênitos e adquiridos. Quinze discos de cores serão organizados pelo sujeito. A pontuação é realizada registrando a sequência selecionada pelo paciente em uma cópia da folha de pontuação. Um paciente com deficiência de visão de cores organizará os discos de cores em uma ordem diferente de uma pessoa com visão de cores normal.
1 ano
Mudança da linha de base no escore de qualidade de vida para idade <8 anos usando o Children's Visual Function Questionnaire
Prazo: 1 ano
1 ano
Mudança da linha de base no escore de qualidade de vida para a idade de 8 a <18 anos usando o Impact of Vision Impairment for Children
Prazo: 1 ano
1 ano
Mudança da linha de base no escore de qualidade de vida para idade > 18 anos se BCVA for pior que 1,0 logMAR em ambos os olhos usando o Impact of Vision Impairment for Very Low Vision
Prazo: 1 ano
1 ano
Mudança da linha de base no escore de QV para idade > 18 anos se BCVA for 1,0 logMAR ou melhor em ambos os olhos usando o Impact of Vision Impairment
Prazo: 1 ano
1 ano
Mudança da linha de base no campo visual usando a perimetria cinética
Prazo: 1 ano
A perimetria cinética se parece com o campo visual para identificar regiões de sensibilidade normal e anormal à luz
1 ano
Mudança da linha de base na pontuação de impressões globais de mudança do paciente
Prazo: 1 ano
Este QOL tem 5 opções não numéricas para o sujeito selecionar como ele acredita que sua condição mudou.
1 ano
Mudança da linha de base no rastreamento do olhar
Prazo: 1 ano
Clipes de vídeo dos olhos são usados ​​para medir a posição e a estabilidade dos olhos ao longo do tempo.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Editas Medicine, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

23 de maio de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

23 de maio de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

13 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1991-201-008

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever