Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie jedné vzestupné dávky u účastníků s LCA10

2. prosince 2022 aktualizováno: Editas Medicine, Inc.

Otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti EDIT-101 u dospělých a dětských účastníků s Leberovou kongenitální amaurózou typu 10 (LCA10), s centrosomálním proteinem 290 (CEP290) způsobeným retinální degenerací Heterozygotní nebo homozygotní mutace sloučeniny zahrnující c.2991+1655A>G v intronu 26 (IVS26) genu CEP290 ("LCA10-IVS26")

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost jednotlivých eskalujících dávek EDIT-101 podávaných subretinální injekcí u účastníků s LCA10 způsobenou homozygotní nebo složenou heterozygotní mutací zahrnující c.2991+1655A>G v intronu 26 genu CEP290 ("LCA10-IVS26").

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou EDIT-101 u dospělých a pediatrických (tj. ve věku 3 až 17 let) účastníků s LCA10-IVS26. Až 34 účastníků bude zařazeno do až 5 kohort pro vyhodnocení až 3 úrovní dávek EDIT-101 v této studii. EDIT-101 je nový produkt pro úpravu genů navržený k odstranění mutace na genu CEP290, která vede k degeneraci sítnice, která definuje LCA10-IVS26.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

34

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena
  • Minimálně 3 roky věku při screeningu s CEP290 související degenerací sítnice způsobenou homozygotní nebo složenou heterozygotní mutací zahrnující c.2991+1655A>G v IVS26 genu CEP290.

  • Zraková ostrost:

    • Účastník Sentinelu bude mít vážnou ztrátu zraku s logMAR BCVA ≥1,6 až 3,9 (20/800 nebo horší k LP) ve studovaném oku
    • Nesentinelové účastníci musí mít BCVA mezi 1,0 – 3,0 logMAR ve studovaném oku

Kritéria vyloučení:

  • Další známé mutace způsobující onemocnění
  • Dosáhne skóre pro absolvování kurzu mobility na nejobtížnější úrovni
  • V každém oku aktivní systémová nebo oční/nitrooční infekce nebo zánět
  • V každém oku anamnéza nitroočního tlaku reagujícího na steroidy se zvýšením > 25 mm Hg po expozici kortikosteroidům
  • Jakékoli očkování/imunizace v posledních 28 dnech před screeningem
  • Neschopnost nebo neochota užívat perorálně prednison
  • Předchozí genová terapie nebo léčba oligonukleotidy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka pro dospělé
Jedna dávka EDIT-101 podaná subretinální injekční chirurgií
Lék: EDIT-101
Účastníci dostanou jednu dávku EDIT-101 podanou subretinální injekcí do studovaného oka. Do této studie bude zařazeno až 5 kohort ve 3 dávkách.
Experimentální: Střední dávka pro dospělé
Jedna dávka EDIT-101 podaná subretinální injekční chirurgií
Lék: EDIT-101
Účastníci dostanou jednu dávku EDIT-101 podanou subretinální injekcí do studovaného oka. Do této studie bude zařazeno až 5 kohort ve 3 dávkách.
Experimentální: Vysoká dávka pro dospělé
Jedna dávka EDIT-101 podaná subretinální injekční chirurgií
Lék: EDIT-101
Účastníci dostanou jednu dávku EDIT-101 podanou subretinální injekcí do studovaného oka. Do této studie bude zařazeno až 5 kohort ve 3 dávkách.
Experimentální: Pediatrická střední dávka
Jedna dávka EDIT-101 podaná subretinální injekční chirurgií
Lék: EDIT-101
Účastníci dostanou jednu dávku EDIT-101 podanou subretinální injekcí do studovaného oka. Do této studie bude zařazeno až 5 kohort ve 3 dávkách.
Experimentální: Pediatrická vysoká dávka
Jedna dávka EDIT-101 podaná subretinální injekční chirurgií
Lék: EDIT-101
Účastníci dostanou jednu dávku EDIT-101 podanou subretinální injekcí do studovaného oka. Do této studie bude zařazeno až 5 kohort ve 3 dávkách.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence nežádoucích příhod souvisejících s EDIT-101
Časové okno: 1 rok
1 rok
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody související s procedurou
Časové okno: 1 rok
1 rok
Výskyt toxicit omezujících dávku
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka určená výskytem toxicit limitujících dávku
Časové okno: 1 rok
1 rok
Změna od základní hodnoty ve skóre kurzu mobility
Časové okno: 1 rok
Testování zrakové funkce subjektu tím, že subjekt projde překážkovou dráhou. Kurzy budou mít různé úrovně obtížnosti v závislosti na úrovni osvětlení v místnosti a kontrastu předmětů v místnosti.
1 rok
Změna od výchozí hodnoty v měření LogMAR BCVA
Časové okno: 1 rok
Test vyhodnotí zrakovou ostrost v rozsahu od vnímání světla po normální vidění.
1 rok
Změna od výchozí hodnoty v reakci zornice
Časové okno: 1 rok
Měření změny průměru zornice v reakci na světelný podnět.
1 rok
Změna od základní linie u přizpůsobené vizuální citlivosti tmě pomocí prahu citlivosti na světlo v plném poli (FST)
Časové okno: 1 rok
Oku se zobrazují záblesky světla s různou svítivostí a subjekt hlásí, že záblesk byl viděn.
1 rok
Změna tloušťky makuly od základní linie
Časové okno: 1 rok
1 rok
Změna kontrastní citlivosti od základní linie
Časové okno: 1 rok
Tabulka symbolů Lea bude použita pro subjekty mladší 6 let a tabulka Pelli-Robson pro všechny ostatní subjekty. Obrázky nebo písmena na grafech jsou v klesajícím kontrastu.
1 rok
Změna makulární citlivosti oproti výchozí hodnotě měřené mikroperimetrií
Časové okno: 1 rok
Test zorného pole měřící množství světla vnímaného ve specifických částech makuly.
1 rok
Změna skóre barevného vidění od výchozí hodnoty pomocí skóre Farnsworth 15
Časové okno: 1 rok
Test Farnsworth D15 na vrozené a získané vady barevného vidění. Patnáct barevných disků uspořádá subjekt. Bodování se provádí záznamem sekvence zvolené pacientem na kopii bodovacího listu. Pacient s nedostatkem barvocitu uspořádá barevné disky v jiném pořadí než člověk s normálním barvocitem.
1 rok
Změna od výchozí hodnoty ve skóre QOL pro věk <8 let pomocí dotazníku dětských vizuálních funkcí
Časové okno: 1 rok
1 rok
Změna od výchozí hodnoty ve skóre QOL pro věk 8 až <18 let pomocí dopadu poškození zraku u dětí
Časové okno: 1 rok
1 rok
Změna skóre QOL od výchozí hodnoty pro věk >18 let, pokud je BCVA horší než 1,0 logMAR u obou očí pomocí dopadu zhoršení zraku pro velmi slabé vidění
Časové okno: 1 rok
1 rok
Změna od výchozí hodnoty skóre QOL pro věk >18 let, pokud je BCVA 1,0 logMAR nebo lepší u obou očí pomocí dopadu zhoršení zraku
Časové okno: 1 rok
1 rok
Změna od základní linie v zorném poli pomocí kinetické perimetrie
Časové okno: 1 rok
Kinetická perimetrie vypadá jako zorné pole k identifikaci oblastí normální a abnormální citlivosti na světlo
1 rok
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Globálních dojmů změny pacientů
Časové okno: 1 rok
Tato QOL má 5 nenumerických možností pro subjekt, aby si vybral, jak si myslí, že se jeho stav změnil.
1 rok
Změna od základní linie ve sledování pohledu
Časové okno: 1 rok
Videoklipy očí se používají k měření polohy očí a stability v průběhu času.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Editas Medicine, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. září 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

23. května 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

23. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1991-201-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit