Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yksittäisen nousevan annoksen tutkimus LCA10-potilailla

perjantai 2. joulukuuta 2022 päivittänyt: Editas Medicine, Inc.

Avoin, yhden nousevan annoksen tutkimus EDIT-101:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi tyyppi 10 (LCA10) ja Centrosomal Protein 290 (CEP290) on degeneroitunut uudelleen Catinal Degeneration Heterotsygoottinen tai homotsygoottinen yhdiste, johon liittyy c.2991+1655A>G CEP290-geenin intronissa 26 (IVS26) ("LCA10-IVS26")

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EDIT-101:n kerta-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta, kun EDIT-101:tä annetaan subretinaalisen injektiona osallistujille, joilla on LCA10, jonka aiheutti homotsygoottinen tai heterotsygoottinen yhdistemutaatio, johon liittyy c.2991+1655A>G intronissa 26. CEP290-geenistä ("LCA10-IVS26").

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, kerta-annostutkimus EDIT-101:stä aikuisilla ja lapsilla (eli 3–17-vuotiailla) osallistujilla, joilla on LCA10-IVS26. Jopa 34 osallistujaa otetaan mukaan enintään 5 kohorttiin arvioimaan enintään kolme EDIT-101-annostasoa tässä tutkimuksessa. EDIT-101 on uusi geeninmuokkaustuote, joka on suunniteltu poistamaan CEP290-geenin mutaatio, joka johtaa verkkokalvon rappeutumiseen, joka määrittelee LCA10-IVS26:n.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

34

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies vai nainen
  • Vähintään 3 vuoden ikäinen seulonnassa CEP290:een liittyvän verkkokalvon rappeuman kanssa, jonka aiheuttaa homotsygoottinen tai yhdiste heterotsygoottinen mutaatio, johon liittyy c.2991+1655A>G CEP290-geenin IVS26:ssa.

  • Näöntarkkuus:

    • Sentinel-osallistujalla on vakava näönmenetys, jonka logMAR BCVA on ≥1,6–3,9 (20/800 tai huonompi LP:stä) tutkimussilmässä
    • Ei-sentinel-osallistujilla on oltava BCVA-arvo 1,0 - 3,0 logMAR tutkimussilmässä

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut tunnetut sairauksia aiheuttavat mutaatiot
  • Saavuttaa liikkuvuuskurssin läpäisypisteet vaikeimmalla tasolla
  • Kummassakin silmässä, aktiivinen systeeminen tai silmänsisäinen infektio tai tulehdus
  • Kummassakin silmässä aiempi steroideihin reagoiva silmänpaine, joka on kohonnut > 25 mm Hg kortikosteroidialtistuksen jälkeen
  • Kaikki rokotukset/immunisaatiot viimeisten 28 päivän aikana ennen seulontaa
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus ottaa oraalista prednisonia
  • Aiempi geeniterapia tai oligonukleotidihoito

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aikuiset Pieni annos
Kerta-annos EDIT-101:tä annetaan subretinaalisella injektioleikkauksella
Lääke: EDIT-101
Osallistujat saavat kerta-annoksen EDIT-101:tä subretinaalisella injektiolla tutkimussilmään. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan enintään 5 kohorttia 3 annoksesta.
Kokeellinen: Aikuisten keskiannos
Kerta-annos EDIT-101:tä annetaan subretinaalisella injektioleikkauksella
Lääke: EDIT-101
Osallistujat saavat kerta-annoksen EDIT-101:tä subretinaalisella injektiolla tutkimussilmään. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan enintään 5 kohorttia 3 annoksesta.
Kokeellinen: Aikuiset suuret annokset
Kerta-annos EDIT-101:tä annetaan subretinaalisella injektioleikkauksella
Lääke: EDIT-101
Osallistujat saavat kerta-annoksen EDIT-101:tä subretinaalisella injektiolla tutkimussilmään. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan enintään 5 kohorttia 3 annoksesta.
Kokeellinen: Lasten keskiannos
Kerta-annos EDIT-101:tä annetaan subretinaalisella injektioleikkauksella
Lääke: EDIT-101
Osallistujat saavat kerta-annoksen EDIT-101:tä subretinaalisella injektiolla tutkimussilmään. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan enintään 5 kohorttia 3 annoksesta.
Kokeellinen: Lasten suuri annos
Kerta-annos EDIT-101:tä annetaan subretinaalisella injektioleikkauksella
Lääke: EDIT-101
Osallistujat saavat kerta-annoksen EDIT-101:tä subretinaalisella injektiolla tutkimussilmään. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan enintään 5 kohorttia 3 annoksesta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
EDIT-101:een liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat menettelyyn liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Annosta rajoittavien toksisuuksien esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin siedetty annos määritettynä annosta rajoittavien toksisuuksien esiintymisen perusteella
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos lähtötasosta liikkuvuuskurssin pisteissä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Koehenkilöiden visuaalisen toiminnan testaaminen kävelemällä esteradan läpi. Kurssien vaikeustaso vaihtelee huoneen valotasosta ja huoneessa olevien esineiden kontrastista riippuen.
1 vuosi
Muutos lähtötasosta BCVA:n LogMAR-mittauksessa
Aikaikkuna: 1 vuosi
Testi arvioi näöntarkkuutta valon havaitsemisesta normaaliin näkökykyyn.
1 vuosi
Pupillin vasteen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 1 vuosi
Pupillin halkaisijan muutoksen mittaaminen vasteena valoärsykkeelle.
1 vuosi
Muutos perusviivasta pimeässä mukautetussa näköherkkyydessä käyttämällä Full Field Light Sensitivity Threshold (FST) -kynnystä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vaihtelevan kirkkauden omaavat valon välähdykset esitetään silmään ja kohde raportoi, että salama on nähty.
1 vuosi
Muutos perusviivasta makulan paksuudessa
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Kontrastiherkkyyden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 1 vuosi
Lea-symbolikaaviota käytetään alle 6-vuotiaille ja Pelli-Robsonin kaaviota kaikille muille aiheille. Kaavioiden kuvat tai kirjaimet ovat pienenevässä kontrastissa.
1 vuosi
Makulan herkkyyden muutos lähtötasosta mikroperimetrialla mitattuna
Aikaikkuna: 1 vuosi
Näkökenttätesti, joka mittaa makulan tietyissä osissa havaitun valon määrää.
1 vuosi
Värinäön pistemäärän muutos lähtötasosta Farnsworth 15 -pistemäärän avulla
Aikaikkuna: 1 vuosi
Farnsworth D15 testaa synnynnäisiä ja hankittuja värinäköhäiriöitä. Viisitoista värilevyä järjestetään aiheen mukaan. Pisteytys suoritetaan tallentamalla potilaan valitsema järjestys tulosarkin kopioon. Potilas, jolla on värinäön puutos, järjestää värilevyt eri järjestykseen kuin normaalin värinäön omaava henkilö.
1 vuosi
Muutos lähtötasosta QOL-pisteissä alle 8-vuotiaille lasten visuaalisten toimintojen kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos lähtötasosta QOL-pisteissä 8-vuotiaille <18-vuotiaille lasten näkövammaisuuden vaikutuksesta
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos lähtötasosta QOL-pisteissä yli 18-vuotiaille, jos BCVA on huonompi kuin 1,0 logMAR molemmissa silmissä käyttämällä näön heikkenemisen vaikutusta erittäin heikon näön osalta
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos lähtötasosta QOL-pisteissä yli 18-vuotiaille, jos BCVA on 1,0 logMAR tai parempi molemmissa silmissä näkövamman vaikutuksen perusteella
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos perusviivasta näkökentässä käyttämällä kineettistä perimetriaa
Aikaikkuna: 1 vuosi
Kineettinen ympärysmitta näyttää näkökentältä normaalien ja epänormaalin valoherkkyyden alueiden tunnistamiseksi
1 vuosi
Muutos lähtötasosta Potilaiden yleisten muutosvaikutelmien pisteessä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tässä QOL:ssa on 5 ei-numeerista vaihtoehtoa koehenkilölle valitakseen, kuinka he uskovat tilansa muuttuneen.
1 vuosi
Muutos perustasosta katseen seurannassa
Aikaikkuna: 1 vuosi
Silmien videoleikkeitä käytetään silmien asennon ja vakauden mittaamiseen ajan kuluessa.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Editas Medicine, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 23. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 23. toukokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1991-201-008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvon rappeuma

Kliiniset tutkimukset EDIT-101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa