Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование однократной возрастающей дозы у участников с LCA10

2 декабря 2022 г. обновлено: Editas Medicine, Inc.

Открытое исследование однократной восходящей дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности EDIT-101 у взрослых и детей с врожденным амаврозом Лебера типа 10 (LCA10) и дегенерацией сетчатки, связанной с центросомным белком 290 (CEP290), вызванной Сложная гетерозиготная или гомозиготная мутация с участием c.2991+1655A>G в интроне 26 (IVS26) гена CEP290 («LCA10-IVS26»)

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности однократных возрастающих доз EDIT-101, вводимых посредством субретинальной инъекции, у участников с LCA10, вызванным гомозиготной или сложной гетерозиготной мутацией, включающей c.2991+1655A>G в интроне 26. гена CEP290 ("LCA10-IVS26").

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование однократной восходящей дозы EDIT-101 у взрослых и детей (т. е. в возрасте от 3 до 17 лет) с LCA10-IVS26. До 34 участников будут включены в 5 когорт для оценки до 3 уровней дозы EDIT-101 в этом исследовании. EDIT-101 — это новый продукт для редактирования генов, предназначенный для устранения мутации в гене CEP290, которая приводит к дегенерации сетчатки, характерной для LCA10-IVS26.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

34

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина
  • Возраст не менее 3 лет при скрининге дегенерации сетчатки, связанной с CEP290, вызванной гомозиготной или сложной гетерозиготной мутацией, включающей c.2991+1655A>G в IVS26 гена CEP290.

  • Острота зрения:

    • Участник Sentinel будет иметь серьезную потерю зрения с logMAR BCVA от ≥1,6 до 3,9 (20/800 или хуже до LP) в исследуемом глазу.
    • Недозорные участники должны иметь BCVA от 1,0 до 3,0 logMAR в исследуемом глазу.

Критерий исключения:

  • Другие известные болезнетворные мутации
  • Набирает проходной балл за курс мобильности на самом сложном уровне
  • В любом глазу активная системная или глазная/внутриглазная инфекция или воспаление
  • На любом глазу в анамнезе стероидозависимое внутриглазное давление с повышением > 25 мм рт. ст. после воздействия кортикостероидов.
  • Любая вакцинация/иммунизация за последние 28 дней до скрининга
  • Неспособность или нежелание принимать преднизолон перорально
  • Предшествующая генная терапия или лечение олигонуклеотидами

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Взрослые Низкая доза
Однократная доза EDIT-101, вводимая с помощью субретинальной инъекции
Лекарство: РЕДАКТИРОВАТЬ-101
Участники получат одну дозу EDIT-101, вводимую путем субретинальной инъекции в исследуемый глаз. В это исследование будет включено до 5 когорт по 3 дозам.
Экспериментальный: Средняя доза для взрослых
Однократная доза EDIT-101, вводимая с помощью субретинальной инъекции
Лекарство: РЕДАКТИРОВАТЬ-101
Участники получат одну дозу EDIT-101, вводимую путем субретинальной инъекции в исследуемый глаз. В это исследование будет включено до 5 когорт по 3 дозам.
Экспериментальный: Взрослые, высокая доза
Однократная доза EDIT-101, вводимая с помощью субретинальной инъекции
Лекарство: РЕДАКТИРОВАТЬ-101
Участники получат одну дозу EDIT-101, вводимую путем субретинальной инъекции в исследуемый глаз. В это исследование будет включено до 5 когорт по 3 дозам.
Экспериментальный: Детская средняя доза
Однократная доза EDIT-101, вводимая с помощью субретинальной инъекции
Лекарство: РЕДАКТИРОВАТЬ-101
Участники получат одну дозу EDIT-101, вводимую путем субретинальной инъекции в исследуемый глаз. В это исследование будет включено до 5 когорт по 3 дозам.
Экспериментальный: Педиатрическая высокая доза
Однократная доза EDIT-101, вводимая с помощью субретинальной инъекции
Лекарство: РЕДАКТИРОВАТЬ-101
Участники получат одну дозу EDIT-101, вводимую путем субретинальной инъекции в исследуемый глаз. В это исследование будет включено до 5 когорт по 3 дозам.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, связанных с EDIT-101
Временное ограничение: 1 год
1 год
Количество участников, столкнувшихся с нежелательными явлениями, связанными с процедурами
Временное ограничение: 1 год
1 год
Частота дозолимитирующей токсичности
Временное ограничение: 1 год
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимально переносимая доза, определяемая возникновением токсичности, ограничивающей дозу
Временное ограничение: 1 год
1 год
Изменение по сравнению с базовым уровнем оценки курса «Мобильность»
Временное ограничение: 1 год
Проверка зрительных функций испытуемых путем прохождения полосы препятствий. Курсы будут иметь разные уровни сложности в зависимости от уровня освещенности комнаты и контрастности объектов в комнате.
1 год
Изменение по сравнению с исходным уровнем в измерении LogMAR BCVA
Временное ограничение: 1 год
Тест оценивает остроту зрения в диапазоне от светоощущения до нормального зрения.
1 год
Изменение реакции зрачка по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 1 год
Измерение изменения диаметра зрачка в ответ на световой раздражитель.
1 год
Изменение зрительной чувствительности, адаптированной к темноте, по сравнению с исходным уровнем с использованием порога светочувствительности полного поля (FST)
Временное ограничение: 1 год
Глазу предъявляются вспышки света различной яркости, и испытуемый сообщает, что вспышку видели.
1 год
Изменение толщины макулы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 1 год
1 год
Изменение по сравнению с исходным уровнем контрастной чувствительности
Временное ограничение: 1 год
Таблица символов Леа будет использоваться для испытуемых младше 6 лет, а диаграмма Пелли-Робсона - для всех остальных испытуемых. Изображения или буквы на диаграммах имеют уменьшающийся контраст.
1 год
Изменение макулярной чувствительности по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью микропериметрии
Временное ограничение: 1 год
Тест поля зрения измеряет количество света, воспринимаемого в определенных частях макулы.
1 год
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки цветового зрения с использованием шкалы Фарнсворта 15
Временное ограничение: 1 год
Farnsworth D15 тестирует врожденные и приобретенные дефекты цветового зрения. Пятнадцать цветных дисков будут расставлены субъектом. Подсчет очков осуществляется путем записи последовательности, выбранной пациентом, на копии оценочного листа. Пациент с нарушением цветового зрения будет располагать цветные диски в другом порядке, чем человек с нормальным цветовым зрением.
1 год
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки качества жизни для детей в возрасте до 8 лет с использованием Детского опросника зрительных функций
Временное ограничение: 1 год
1 год
Изменение показателя качества жизни в возрасте от 8 до 18 лет по сравнению с исходным уровнем с использованием исследования «Влияние нарушения зрения на детей»
Временное ограничение: 1 год
1 год
Изменение показателя качества жизни по сравнению с исходным уровнем для возраста >18 лет, если МКОЗ хуже 1,0 logMAR для обоих глаз с использованием влияния нарушения зрения при очень слабом зрении
Временное ограничение: 1 год
1 год
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки качества жизни для возраста >18 лет, если МКОЗ составляет 1,0 logMAR или лучше для обоих глаз с использованием влияния нарушения зрения
Временное ограничение: 1 год
1 год
Изменение поля зрения по сравнению с исходным уровнем с помощью кинетической периметрии
Временное ограничение: 1 год
Кинетическая периметрия выглядит как поле зрения для выявления областей нормальной и аномальной чувствительности к свету.
1 год
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки пациента Global Impressions of Change
Временное ограничение: 1 год
В этом QOL есть 5 нечисловых вариантов, чтобы субъект мог выбрать, как, по его мнению, изменилось его состояние.
1 год
Изменение по сравнению с исходным уровнем в отслеживании взгляда
Временное ограничение: 1 год
Видеоклипы глаз используются для измерения положения глаз и стабильности во времени.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Editas Medicine, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

23 мая 2025 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

23 мая 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 декабря 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 декабря 2022 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1991-201-008

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться