Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egyszeri növekvő dózisú vizsgálat az LCA10-es résztvevők körében

2022. december 2. frissítette: Editas Medicine, Inc.

Nyílt, egyszeri növekvő dózisú vizsgálat az EDIT-101 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére felnőtt és gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél Leber Congenital Amaurosis 10-es típusú (LCA10) és Centrosomal Protein 290 (CEP290) által újrahasznosított Catinal degenerációval Heterozigóta vagy homozigóta vegyület, amely c.2991+1655A>G-t tartalmaz a CEP290 gén 26. intronjában (IVS26) ("LCA10-IVS26")

A tanulmány célja, hogy értékelje az EDIT-101 egyszeri növekvő dózisainak biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát szubretinális injekció formájában beadva az LCA10-ben szenvedő betegeknél, akiket homozigóta vagy összetett heterozigóta mutáció okozott, amely a 26-os intron c.2991+1655A>G-jét érinti. a CEP290 gén ("LCA10-IVS26").

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az EDIT-101 nyílt elrendezésű, egyszeri növekvő dózisú vizsgálata LCA10-IVS26-ban szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati ​​(azaz 3-17 éves) résztvevők körében. Legfeljebb 34 résztvevőt vonnak be legfeljebb 5 kohorszba, hogy értékeljék az EDIT-101 legfeljebb 3 dózisszintjét ebben a vizsgálatban. Az EDIT-101 egy új génszerkesztő termék, amelyet a CEP290 gén azon mutációjának megszüntetésére terveztek, amely az LCA10-IVS26-ot meghatározó retina degenerációt eredményez.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

34

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő
  • Legalább 3 éves kor a szűréskor CEP290-hez kapcsolódó retina degenerációval, amelyet a CEP290 gén IVS26-jában lévő c.2991+1655A>G homozigóta vagy összetett heterozigóta mutáció okoz.

  • Látásélesség:

    • A Sentinel résztvevőjének súlyos látásvesztése lesz, a logMAR BCVA ≥1,6-3,9 (20/800 vagy rosszabb az LP-hez képest) a vizsgált szemében
    • A nem őrszem résztvevők BCVA-jának 1,0 és 3,0 logMAR között kell lennie a vizsgált szemében

Kizárási kritériumok:

  • Egyéb ismert betegséget okozó mutációk
  • Átmenő pontszámot ér el a mobilitási tanfolyamon a legnehezebb szinten
  • Bármelyik szemben, aktív szisztémás vagy okuláris/intraokuláris fertőzés vagy gyulladás
  • Bármelyik szemben a kórtörténetben szteroid-érzékeny intraokuláris nyomás, amely több mint 25 Hgmm-rel emelkedik a kortikoszteroid expozíciót követően
  • Bármilyen oltás/immunizálás a szűrést megelőző utolsó 28 napban
  • Képtelenség vagy nem hajlandó szájon át szedni a prednizont
  • Előzetes génterápia vagy oligonukleotid kezelés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Felnőttek alacsony dózisú
Egyszeri adag EDIT-101 szubretinális injekciós műtéttel beadva
Drog: EDIT-101
A résztvevők egyetlen adag EDIT-101-et kapnak szubretinális injekcióval a vizsgált szembe. Ebben a vizsgálatban legfeljebb 5 csoportot vonnak be 3 adagból.
Kísérleti: Felnőtteknek közepes adag
Egyszeri adag EDIT-101 szubretinális injekciós műtéttel beadva
Drog: EDIT-101
A résztvevők egyetlen adag EDIT-101-et kapnak szubretinális injekcióval a vizsgált szembe. Ebben a vizsgálatban legfeljebb 5 csoportot vonnak be 3 adagból.
Kísérleti: Felnőttek nagy dózisú
Egyszeri adag EDIT-101 szubretinális injekciós műtéttel beadva
Drog: EDIT-101
A résztvevők egyetlen adag EDIT-101-et kapnak szubretinális injekcióval a vizsgált szembe. Ebben a vizsgálatban legfeljebb 5 csoportot vonnak be 3 adagból.
Kísérleti: Gyermekkori középső dózis
Egyszeri adag EDIT-101 szubretinális injekciós műtéttel beadva
Drog: EDIT-101
A résztvevők egyetlen adag EDIT-101-et kapnak szubretinális injekcióval a vizsgált szembe. Ebben a vizsgálatban legfeljebb 5 csoportot vonnak be 3 adagból.
Kísérleti: Gyermekgyógyászati ​​nagy dózisú
Egyszeri adag EDIT-101 szubretinális injekciós műtéttel beadva
Drog: EDIT-101
A résztvevők egyetlen adag EDIT-101-et kapnak szubretinális injekcióval a vizsgált szembe. Ebben a vizsgálatban legfeljebb 5 csoportot vonnak be 3 adagból.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az EDIT-101-hez kapcsolódó nemkívánatos események gyakorisága
Időkeret: 1 év
1 év
Az eljárással összefüggő nemkívánatos eseményeket tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: 1 év
1 év
Dóziskorlátozó toxicitások előfordulása
Időkeret: 1 év
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Maximális tolerálható dózis a dóziskorlátozó toxicitás előfordulása alapján
Időkeret: 1 év
1 év
Változás az alapvonalhoz képest a mobilitási tanfolyam pontszámában
Időkeret: 1 év
Az alanyok vizuális funkciójának tesztelése akadálypályákon való sétálással. A pályák különböző nehézségi fokúak lesznek a helyiség megvilágítási szintjétől és a helyiségben lévő tárgyak kontrasztjától függően.
1 év
Változás az alapvonalhoz képest a BCVA LogMAR mérésében
Időkeret: 1 év
A teszt a látásélességet a fényérzékeléstől a normál látásig terjedő tartományokban értékeli.
1 év
Változás az alapvonalhoz képest a pupilla válaszában
Időkeret: 1 év
A pupilla átmérőjének változásának mérése fényinger hatására.
1 év
Változás az alapvonalhoz képest sötétben adaptált vizuális érzékenység esetén a teljes fényérzékenységi küszöb (FST) használatával
Időkeret: 1 év
Változó fényerejű fényvillanások jelennek meg a szem számára, és az alany jelentések szerint a vakut látták.
1 év
Változás az alapvonalhoz képest a makula vastagságában
Időkeret: 1 év
1 év
A kontrasztérzékenység változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1 év
A Lea szimbólumtáblázatot a 6 éven aluli alanyoknál, a Pelli-Robson diagramot pedig az összes többi tantárgynál használjuk. A diagramokon látható képek vagy betűk kontrasztja csökken.
1 év
A makula érzékenységének változása az alapvonalhoz képest mikroperimetriával mérve
Időkeret: 1 év
Vizuális térteszt, amely a makula meghatározott részein észlelt fény mennyiségét méri.
1 év
Változás az alapvonalhoz képest a színlátás pontszámában a Farnsworth 15 pontszám használatával
Időkeret: 1 év
A Farnsworth D15 veleszületett és szerzett színlátási rendellenességeket vizsgál. Tizenöt színes lemezt rendez az alany. A pontozás úgy történik, hogy a beteg által kiválasztott sorrendet rögzítik a pontozólap másolatára. A színlátászavarban szenvedő beteg a színkorongokat más sorrendbe rendezi, mint a normál színlátású személy.
1 év
Változás a kiindulási állapothoz képest a QOL-pontszámban 8 év alatti életkor esetén a Children's Visual Function Questionnaire segítségével
Időkeret: 1 év
1 év
Változás a QOL pontszám kiindulási értékéhez képest 8 éves kor alatt 18 év alattira a gyermekek látásromlása hatásának figyelembevételével
Időkeret: 1 év
1 év
Változás a kiindulási értékhez képest a QOL pontszámban 18 év feletti életkor esetén, ha a BCVA mindkét szemben rosszabb, mint 1,0 logMAR, a látásromlás hatása nagyon alacsony látás esetén
Időkeret: 1 év
1 év
Változás a kiindulási állapothoz képest a QOL pontszámban 18 év feletti életkor esetén, ha a BCVA 1,0 logMAR vagy jobb mindkét szemben a látásromlás hatása alapján
Időkeret: 1 év
1 év
Változás az alapvonalhoz képest a látómezőben kinetikus perimetria segítségével
Időkeret: 1 év
A kinetikus perimetria látómezőnek tűnik a normál és abnormális fényérzékenységű régiók azonosítására
1 év
Változás az alapvonalhoz képest a Patient Global Impressions of Change pontszámban
Időkeret: 1 év
Ez a QOL 5 nem numerikus választási lehetőséget kínál az alany számára, hogy kiválassza, hogy szerinte hogyan változott az állapota.
1 év
Változás az alapvonalhoz képest a tekintetkövetésben
Időkeret: 1 év
A szemek videoklipjei a szem helyzetének és stabilitásának mérésére szolgálnak.
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Editas Medicine, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. szeptember 26.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. május 23.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. május 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 11.

Első közzététel (Tényleges)

2019. március 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. december 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 2.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1991-201-008

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a EDIT-101

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Netherlands

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel