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Studio a dose singola ascendente in partecipanti con LCA10

2 dicembre 2022 aggiornato da: Editas Medicine, Inc.

Studio a dose singola ascendente in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di EDIT-101 in partecipanti adulti e pediatrici con amaurosi congenita di Leber di tipo 10 (LCA10), con degenerazione retinica correlata alla proteina centrosomica 290 (CEP290) causata da un Mutazione eterozigote o omozigote composta che coinvolge c.2991+1655A>G nell'introne 26 (IVS26) del gene CEP290 ("LCA10-IVS26")

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola dose crescente di EDIT-101 somministrata tramite iniezione subretinale nei partecipanti con LCA10 causata da una mutazione omozigote o eterozigote composta che coinvolge c.2991 + 1655A> G nell'introne 26 del gene CEP290 ("LCA10-IVS26").

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto, a dose singola ascendente di EDIT-101 in partecipanti adulti e pediatrici (cioè di età compresa tra 3 e 17 anni) con LCA10-IVS26. Fino a 34 partecipanti saranno arruolati in un massimo di 5 coorti per valutare fino a 3 livelli di dose di EDIT-101 in questo studio. EDIT-101 è un nuovo prodotto di editing genetico progettato per eliminare la mutazione sul gene CEP290 che provoca la degenerazione retinica che definisce LCA10-IVS26.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

34

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina
  • Almeno 3 anni di età allo screening con degenerazione retinica correlata a CEP290 causata da una mutazione omozigote o eterozigote composta che coinvolge c.2991+1655A>G in IVS26 del gene CEP290.

  • Acuità visiva:

    • Il partecipante sentinella avrà una grave perdita della vista con un logMAR BCVA da ≥1,6 a 3,9 (20/800 o peggiore rispetto a LP) nell'occhio dello studio
    • I partecipanti non sentinella devono avere BCVA tra 1,0 e 3,0 logMAR nell'occhio dello studio

Criteri di esclusione:

  • Altre mutazioni patogene note
  • Raggiunge un punteggio sufficiente per il corso di mobilità al livello più difficile
  • In entrambi gli occhi, infezione o infiammazione sistemica o oculare/intraoculare attiva
  • In entrambi gli occhi, anamnesi di pressione intraoculare steroide-sensibile con aumenti > 25 mm Hg in seguito all'esposizione a corticosteroidi
  • Eventuali vaccinazioni/immunizzazioni negli ultimi 28 giorni prima dello screening
  • Incapacità o riluttanza a prendere prednisone per via orale
  • Precedente terapia genica o trattamento con oligonucleotidi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adulti a basso dosaggio
Dose singola di EDIT-101 somministrata mediante intervento di iniezione sottoretinica
Droga: MODIFICA-101
I partecipanti riceveranno una singola dose di EDIT-101 somministrata tramite iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio. In questo studio saranno arruolate fino a 5 coorti su 3 dosi.
Sperimentale: Dose media per adulti
Dose singola di EDIT-101 somministrata mediante intervento di iniezione sottoretinica
Droga: MODIFICA-101
I partecipanti riceveranno una singola dose di EDIT-101 somministrata tramite iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio. In questo studio saranno arruolate fino a 5 coorti su 3 dosi.
Sperimentale: Dose elevata per adulti
Dose singola di EDIT-101 somministrata mediante intervento di iniezione sottoretinica
Droga: MODIFICA-101
I partecipanti riceveranno una singola dose di EDIT-101 somministrata tramite iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio. In questo studio saranno arruolate fino a 5 coorti su 3 dosi.
Sperimentale: Dose media pediatrica
Dose singola di EDIT-101 somministrata mediante intervento di iniezione sottoretinica
Droga: MODIFICA-101
I partecipanti riceveranno una singola dose di EDIT-101 somministrata tramite iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio. In questo studio saranno arruolate fino a 5 coorti su 3 dosi.
Sperimentale: Alta dose pediatrica
Dose singola di EDIT-101 somministrata mediante intervento di iniezione sottoretinica
Droga: MODIFICA-101
I partecipanti riceveranno una singola dose di EDIT-101 somministrata tramite iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio. In questo studio saranno arruolate fino a 5 coorti su 3 dosi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi correlati a EDIT-101
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Numero di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi correlati alla procedura
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Incidenza di tossicità dose-limitanti
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose massima tollerata determinata dal verificarsi di tossicità dose-limitanti
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Variazione rispetto al basale nel punteggio del corso di mobilità
Lasso di tempo: 1 anno
Testare la funzione visiva del soggetto facendo camminare il soggetto attraverso percorsi ad ostacoli. I percorsi avranno diversi livelli di difficoltà a seconda dei livelli di luce della stanza e del contrasto degli oggetti nella stanza.
1 anno
Variazione rispetto al basale nella misurazione LogMAR di BCVA
Lasso di tempo: 1 anno
Il test valuterà l'acuità visiva negli intervalli dalla percezione della luce alla visione normale.
1 anno
Variazione rispetto al basale nella risposta pupillare
Lasso di tempo: 1 anno
Misurazione della variazione del diametro della pupilla in risposta a uno stimolo luminoso.
1 anno
Variazione rispetto al basale della sensibilità visiva adattata al buio utilizzando la soglia di sensibilità alla luce a campo pieno (FST)
Lasso di tempo: 1 anno
All'occhio vengono presentati lampi di luce di varia luminanza e il soggetto riferisce se il lampo è stato visto.
1 anno
Variazione rispetto al basale dello spessore della macula
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Variazione rispetto al basale della sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: 1 anno
La tabella dei simboli Lea verrà utilizzata per i soggetti di età inferiore ai 6 anni e la tabella dei simboli Pelli-Robson per tutte le altre materie. Le immagini o le lettere sui grafici sono in contrasto decrescente.
1 anno
Variazione rispetto al basale della sensibilità maculare misurata mediante microperimetria
Lasso di tempo: 1 anno
Test del campo visivo che misura la quantità di luce percepita in parti specifiche della macula.
1 anno
Variazione rispetto al basale del punteggio della visione dei colori utilizzando il punteggio Farnsworth 15
Lasso di tempo: 1 anno
Il Farnsworth D15 testa i difetti congeniti e acquisiti della visione dei colori. Quindici dischi a colori saranno disposti dal soggetto. Il punteggio viene ottenuto registrando la sequenza selezionata dal paziente su una copia del foglio di punteggio. Un paziente con un deficit della visione dei colori disporrà i dischi colorati in un ordine diverso rispetto a una persona con una normale visione dei colori.
1 anno
Variazione rispetto al basale del punteggio QOL per età <8 anni utilizzando il questionario sulla funzione visiva dei bambini
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Variazione rispetto al basale del punteggio QOL per l'età da 8 a <18 anni utilizzando l'Impact of Vision Impairment for Children
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Variazione rispetto al basale del punteggio QOL per età > 18 anni se BCVA è peggiore di 1,0 logMAR in entrambi gli occhi utilizzando l'Impatto della compromissione della vista per l'ipovisione
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Variazione rispetto al basale nel punteggio QOL per età > 18 anni se BCVA è 1,0 logMAR o migliore in entrambi gli occhi utilizzando l'Impatto della compromissione della vista
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Modifica dal basale nel campo visivo utilizzando la perimetria cinetica
Lasso di tempo: 1 anno
La perimetria cinetica sembra il campo visivo per identificare le regioni di sensibilità normale e anomala alla luce
1 anno
Variazione rispetto al basale nel punteggio delle impressioni globali di cambiamento del paziente
Lasso di tempo: 1 anno
Questa QOL ha 5 scelte non numeriche per il soggetto per selezionare come crede che la sua condizione sia cambiata.
1 anno
Modifica rispetto alla linea di base nel rilevamento dello sguardo
Lasso di tempo: 1 anno
I videoclip degli occhi vengono utilizzati per misurare la posizione e la stabilità degli occhi nel tempo.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 settembre 2019

Completamento primario (Anticipato)

23 maggio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

23 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1991-201-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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