Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Enstaka stigande dosstudie på deltagare med LCA10

2 december 2022 uppdaterad av: Editas Medicine, Inc.

Open-label, enstaka stigande dosstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av EDIT-101 hos vuxna och pediatriska deltagare med Leber Congenital Amaurosis Typ 10 (LCA10), med Centrosomalt Protein 290 (CEP290)-relaterad retinal degeneration Förening heterozygot eller homozygot mutation som involverar c.2991+1655A>G i Intron 26 (IVS26) av CEP290-genen ("LCA10-IVS26")

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av en enstaka eskalerande dos av EDIT-101 administrerad via subretinal injektion hos deltagare med LCA10 orsakad av en homozygot eller sammansatt heterozygot mutation som involverar c.2991+1655A>G i intron 26 av CEP290-genen ("LCA10-IVS26").

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen studie med stigande enkeldos av EDIT-101 på vuxna och pediatriska (dvs. i åldrarna 3 till 17) deltagare med LCA10-IVS26. Upp till 34 deltagare kommer att registreras i upp till 5 kohorter för att utvärdera upp till 3 dosnivåer av EDIT-101 i denna studie. EDIT-101 är en ny genredigeringsprodukt designad för att eliminera mutationen på CEP290-genen som resulterar i näthinnedegenerationen som definierar LCA10-IVS26.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

34

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna
  • Minst 3 års ålder vid screening med CEP290-relaterad retinal degeneration orsakad av en homozygot eller sammansatt heterozygot mutation som involverar c.2991+1655A>G i IVS26 av CEP290-genen.

  • Synskärpa:

    • Sentinel-deltagare kommer att ha allvarlig synförlust med en logMAR BCVA på ≥1,6 till 3,9 (20/800 eller sämre för LP) i studieögat
    • Icke-vaktmästare måste ha BCVA mellan 1,0 - 3,0 logMAR i studieögat

Exklusions kriterier:

  • Andra kända sjukdomsframkallande mutationer
  • Uppnår ett godkänt resultat för rörlighetskursen på den svåraste nivån
  • I båda ögonen, aktiv systemisk eller okulär/intraokulär infektion eller inflammation
  • I båda ögat, historia av steroidresponsivt intraokulärt tryck med ökningar > 25 mm Hg efter kortikosteroidexponering
  • Eventuell vaccination/immunisering under de senaste 28 dagarna före screening
  • Oförmåga eller ovilja att ta oralt prednison
  • Tidigare genterapi eller oligonukleotidbehandling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Låg dos för vuxna
Engångsdos av EDIT-101 administrerad genom subretinal injektionskirurgi
Läkemedel: EDIT-101
Deltagarna kommer att få en engångsdos av EDIT-101 administrerad via subretinal injektion i studieögat. Upp till 5 kohorter över 3 doser kommer att inkluderas i denna studie.
Experimentell: Vuxna medeldos
Engångsdos av EDIT-101 administrerad genom subretinal injektionskirurgi
Läkemedel: EDIT-101
Deltagarna kommer att få en engångsdos av EDIT-101 administrerad via subretinal injektion i studieögat. Upp till 5 kohorter över 3 doser kommer att inkluderas i denna studie.
Experimentell: Hög dos för vuxna
Engångsdos av EDIT-101 administrerad genom subretinal injektionskirurgi
Läkemedel: EDIT-101
Deltagarna kommer att få en engångsdos av EDIT-101 administrerad via subretinal injektion i studieögat. Upp till 5 kohorter över 3 doser kommer att inkluderas i denna studie.
Experimentell: Pediatrisk medeldos
Engångsdos av EDIT-101 administrerad genom subretinal injektionskirurgi
Läkemedel: EDIT-101
Deltagarna kommer att få en engångsdos av EDIT-101 administrerad via subretinal injektion i studieögat. Upp till 5 kohorter över 3 doser kommer att inkluderas i denna studie.
Experimentell: Pediatrisk hög dos
Engångsdos av EDIT-101 administrerad genom subretinal injektionskirurgi
Läkemedel: EDIT-101
Deltagarna kommer att få en engångsdos av EDIT-101 administrerad via subretinal injektion i studieögat. Upp till 5 kohorter över 3 doser kommer att inkluderas i denna studie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens av negativa händelser relaterade till EDIT-101
Tidsram: 1 år
1 år
Antal deltagare som upplever procedurrelaterade biverkningar
Tidsram: 1 år
1 år
Förekomst av dosbegränsande toxicitet
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal tolererad dos bestäms av förekomsten av dosbegränsande toxicitet
Tidsram: 1 år
1 år
Förändring från baslinjen i Mobilitetskurspoäng
Tidsram: 1 år
Testa försökspersonernas visuella funktion genom att låta försökspersonen gå igenom hinderbanor. Banorna kommer att ha olika svårighetsgrader beroende på ljusnivåerna i rummet och kontrasten på föremålen i rummet.
1 år
Ändring från baslinjen i LogMAR-mätning av BCVA
Tidsram: 1 år
Testet kommer att utvärdera synskärpan i intervall från ljusuppfattning till normal syn.
1 år
Förändring från baslinjen i pupillrespons
Tidsram: 1 år
Mätning av förändringen i pupilldiameter som svar på en ljusstimulus.
1 år
Ändring från baslinjen i mörker anpassad visuell känslighet med Full field light sensitivity threshold (FST)
Tidsram: 1 år
Ljusblixtar med varierande luminans visas för ögat och motivet rapporterar att blixten har setts.
1 år
Ändring från baslinjen i gula fläcken tjocklek
Tidsram: 1 år
1 år
Ändring från baslinjen i kontrastkänslighet
Tidsram: 1 år
Lea-symbolerna kommer att användas för ämnen under 6 år och Pelli-Robson-diagrammet för alla andra ämnen. Bilderna eller bokstäverna på diagrammen har minskande kontrast.
1 år
Förändring från baslinjen i makulär känslighet mätt med mikroperimetri
Tidsram: 1 år
Synfältstest som mäter mängden ljus som uppfattas i specifika delar av gula fläcken.
1 år
Ändra från baslinjen i färgseendepoäng med Farnsworth 15-poäng
Tidsram: 1 år
Farnsworth D15 testar för medfödda och förvärvade färgseendedefekter. Femton färgskivor kommer att arrangeras efter ämnet. Poängsättning åstadkoms genom att registrera den sekvens som valts av patienten på en kopia av poängbladet. En patient med färgseendebrist kommer att ordna färgskivorna i en annan ordning än en person med normalt färgseende.
1 år
Förändring från baslinjen i QOL-poäng för ålder <8 år med hjälp av Children's Visual Function Questionnaire
Tidsram: 1 år
1 år
Förändring från baslinjen i QOL-poäng för ålder 8 till <18 år med hjälp av effekten av synnedsättning för barn
Tidsram: 1 år
1 år
Ändring från baslinjen i QOL-poäng för ålder >18 år om BCVA är sämre än 1,0 logMAR i båda ögonen med hjälp av effekten av synnedsättning för mycket svagsyn
Tidsram: 1 år
1 år
Ändring från baslinjen i QOL-poäng för ålder >18 år om BCVA är 1,0 logMAR eller bättre i båda ögonen med hjälp av effekten av synnedsättning
Tidsram: 1 år
1 år
Förändring från baslinjen i synfältet med hjälp av kinetisk perimetri
Tidsram: 1 år
Kinetisk perimetri ser ut som synfältet för att identifiera regioner med normal och onormal känslighet för ljus
1 år
Förändring från baslinjen i Patient Global Impressions of Change-poäng
Tidsram: 1 år
Denna QOL har 5 icke-numeriska val för försökspersonen att välja hur de tror att deras tillstånd har förändrats.
1 år
Förändring från baslinjen i blickspårning
Tidsram: 1 år
Videoklipp av ögonen används för att mäta ögonposition och stabilitet över tid.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 september 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

23 maj 2025

Avslutad studie (Förväntat)

23 maj 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2019

Första postat (Faktisk)

13 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2022

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1991-201-008

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retinal degeneration

Kliniska prövningar på EDIT-101

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera