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Einzelstudie mit aufsteigender Dosis bei Teilnehmern mit LCA10

2. Dezember 2022 aktualisiert von: Editas Medicine, Inc.

Open-Label-Studie mit ansteigender Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von EDIT-101 bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern mit kongenitaler Leber-Amaurose Typ 10 (LCA10), mit Centrosomaler Protein 290 (CEP290)-bedingter Netzhautdegeneration verursacht durch a Zusammengesetzte heterozygote oder homozygote Mutation mit c.2991+1655A>G in Intron 26 (IVS26) des CEP290-Gens ("LCA10-IVS26")

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen eskalierenden Dosis von EDIT-101, die über eine subretinale Injektion bei Teilnehmern mit LCA10 verabreicht wird, die durch eine homozygote oder zusammengesetzte heterozygote Mutation mit c.2991+1655A>G in Intron 26 verursacht wird des CEP290-Gens ("LCA10-IVS26").

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Studie mit aufsteigender Einzeldosis von EDIT-101 bei erwachsenen und pädiatrischen (d. h. im Alter von 3 bis 17 Jahren) Teilnehmern mit LCA10-IVS26. Bis zu 34 Teilnehmer werden in bis zu 5 Kohorten aufgenommen, um in dieser Studie bis zu 3 Dosisstufen von EDIT-101 zu bewerten. EDIT-101 ist ein neuartiges Gen-Editing-Produkt, das entwickelt wurde, um die Mutation auf dem CEP290-Gen zu eliminieren, die zu der Netzhautdegeneration führt, die LCA10-IVS26 definiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

34

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich
  • Mindestens 3 Jahre alt beim Screening mit CEP290-bedingter Netzhautdegeneration, verursacht durch eine homozygote oder zusammengesetzte heterozygote Mutation mit c.2991+1655A>G in IVS26 des CEP290-Gens.

  • Sehschärfe:

    • Der Sentinel-Teilnehmer wird einen schweren Sehverlust mit einem logMAR-BCVA von ≥ 1,6 bis 3,9 (20/800 oder schlechter zu LP) im Studienauge haben
    • Nicht-Sentinel-Teilnehmer müssen eine BCVA zwischen 1,0 und 3,0 logMAR im Studienauge haben

Ausschlusskriterien:

  • Andere bekannte krankheitsverursachende Mutationen
  • Erreicht die zum Bestehen erforderliche Punktzahl für den Mobilitätsparcours auf der schwierigsten Stufe
  • In beiden Augen aktive systemische oder okulare/intraokulare Infektion oder Entzündung
  • In beiden Augen Anamnese eines auf Steroide ansprechenden Augeninnendrucks mit Anstiegen > 25 mm Hg nach Kortikosteroid-Exposition
  • Jede Impfung/Immunisierung in den letzten 28 Tagen vor dem Screening
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, Prednison oral einzunehmen
  • Vorherige Gentherapie oder Oligonukleotidbehandlung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erwachsene Niedrige Dosis
Einzeldosis von EDIT-101, verabreicht durch subretinale Injektionschirurgie
Arzneimittel: EDIT-101
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis EDIT-101, die über eine subretinale Injektion in das Studienauge verabreicht wird. Bis zu 5 Kohorten über 3 Dosen werden in diese Studie aufgenommen.
Experimental: Erwachsene Mittlere Dosis
Einzeldosis von EDIT-101, verabreicht durch subretinale Injektionschirurgie
Arzneimittel: EDIT-101
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis EDIT-101, die über eine subretinale Injektion in das Studienauge verabreicht wird. Bis zu 5 Kohorten über 3 Dosen werden in diese Studie aufgenommen.
Experimental: Erwachsene Hochdosiert
Einzeldosis von EDIT-101, verabreicht durch subretinale Injektionschirurgie
Arzneimittel: EDIT-101
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis EDIT-101, die über eine subretinale Injektion in das Studienauge verabreicht wird. Bis zu 5 Kohorten über 3 Dosen werden in diese Studie aufgenommen.
Experimental: Pädiatrische mittlere Dosis
Einzeldosis von EDIT-101, verabreicht durch subretinale Injektionschirurgie
Arzneimittel: EDIT-101
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis EDIT-101, die über eine subretinale Injektion in das Studienauge verabreicht wird. Bis zu 5 Kohorten über 3 Dosen werden in diese Studie aufgenommen.
Experimental: Pädiatrische Hochdosis
Einzeldosis von EDIT-101, verabreicht durch subretinale Injektionschirurgie
Arzneimittel: EDIT-101
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis EDIT-101, die über eine subretinale Injektion in das Studienauge verabreicht wird. Bis zu 5 Kohorten über 3 Dosen werden in diese Studie aufgenommen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit EDIT-101
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer, bei denen verfahrensbedingte unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Auftreten von dosislimitierenden Toxizitäten
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal tolerierte Dosis, bestimmt durch das Auftreten von dosislimitierenden Toxizitäten
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Änderung der Punktzahl des Mobilitätskurses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1 Jahr
Testen der visuellen Funktion des Subjekts, indem das Subjekt durch Hindernisparcours geht. Die Kurse haben unterschiedliche Schwierigkeitsgrade, abhängig von den Lichtverhältnissen im Raum und dem Kontrast der Objekte im Raum.
1 Jahr
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der LogMAR-Messung des BCVA
Zeitfenster: 1 Jahr
Der Test bewertet die Sehschärfe in Bereichen von der Lichtwahrnehmung bis zum normalen Sehen.
1 Jahr
Änderung der Pupillenreaktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung der Veränderung des Pupillendurchmessers als Reaktion auf einen Lichtreiz.
1 Jahr
Änderung der dunkeladaptierten visuellen Empfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der Vollfeld-Lichtempfindlichkeitsschwelle (FST)
Zeitfenster: 1 Jahr
Lichtblitze unterschiedlicher Leuchtdichte werden dem Auge dargeboten und die Testperson berichtet, ob der Blitz gesehen wurde.
1 Jahr
Änderung der Makuladicke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Änderung der Kontrastempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Lea-Symboltabelle wird für Probanden unter 6 Jahren und die Pelli-Robson-Tabelle für alle anderen Probanden verwendet. Die Bilder oder Buchstaben auf den Diagrammen haben einen abnehmenden Kontrast.
1 Jahr
Veränderung der Makulaempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Mikroperimetrie
Zeitfenster: 1 Jahr
Gesichtsfeldtest, bei dem die Lichtmenge gemessen wird, die in bestimmten Teilen der Makula wahrgenommen wird.
1 Jahr
Änderung des Farbsehen-Scores gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Farnsworth-15-Scores
Zeitfenster: 1 Jahr
Der Farnsworth D15 testet auf angeborene und erworbene Farbsehstörungen. Je nach Thema werden 15 Farbscheiben zusammengestellt. Die Bewertung erfolgt durch Aufzeichnung der vom Patienten ausgewählten Sequenz auf einer Kopie des Bewertungsbogens. Ein Patient mit einer Farbsehstörung ordnet die Farbscheiben in einer anderen Reihenfolge an als eine Person mit normalem Farbsehen.
1 Jahr
Änderung des QOL-Scores gegenüber dem Ausgangswert für ein Alter < 8 Jahren unter Verwendung des Children's Visual Function Questionnaire
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Änderung des QOL-Scores gegenüber dem Ausgangswert für das Alter von 8 bis <18 Jahren unter Verwendung der Auswirkung der Sehbehinderung für Kinder
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Änderung des QOL-Scores gegenüber dem Ausgangswert für ein Alter > 18 Jahre, wenn der BCVA in beiden Augen schlechter als 1,0 logMAR ist, unter Verwendung der Auswirkung der Sehbehinderung bei sehr geringem Sehvermögen
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Änderung des QOL-Scores gegenüber dem Ausgangswert für ein Alter > 18 Jahre, wenn der BCVA in beiden Augen 1,0 logMAR oder besser ist, unter Verwendung der Auswirkung der Sehbehinderung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Änderung des Gesichtsfelds gegenüber der Grundlinie mittels kinetischer Perimetrie
Zeitfenster: 1 Jahr
Die kinetische Perimetrie sieht aus wie das Gesichtsfeld, um Bereiche mit normaler und abnormaler Lichtempfindlichkeit zu identifizieren
1 Jahr
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Punktzahl der globalen Impressionen der Änderung des Patienten
Zeitfenster: 1 Jahr
Diese QOL hat 5 nicht-numerische Auswahlmöglichkeiten für die Testperson, um auszuwählen, wie sich ihr Zustand ihrer Meinung nach verändert hat.
1 Jahr
Änderung der Blickverfolgung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1 Jahr
Videoclips der Augen werden verwendet, um die Augenposition und -stabilität über die Zeit zu messen.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. September 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

23. Mai 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

23. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1991-201-008

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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