Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Enkelt stigende dosestudie hos deltakere med LCA10

2. desember 2022 oppdatert av: Editas Medicine, Inc.

Åpen, enkelt stigende dosestudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til EDIT-101 hos voksne og pediatriske deltakere med Leber Congenital Amaurosis Type 10 (LCA10), med Centrosomalt Protein 290 (CEP290)-relatert retinal degenerasjon Forbindelse heterozygot eller homozygot mutasjon som involverer c.2991+1655A>G i Intron 26 (IVS26) av CEP290-genet ("LCA10-IVS26")

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av en enkelt økende dose av EDIT-101 administrert via subretinal injeksjon hos deltakere med LCA10 forårsaket av en homozygot eller sammensatt heterozygot mutasjon som involverer c.2991+1655A>G i intron 26 av CEP290-genet ("LCA10-IVS26").

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, enkelt stigende dosestudie av EDIT-101 hos voksne og pediatriske (dvs. i alderen 3 til 17) deltakere med LCA10-IVS26. Opptil 34 deltakere vil bli registrert i opptil 5 kohorter for å evaluere opptil 3 dosenivåer av EDIT-101 i denne studien. EDIT-101 er et nytt genredigeringsprodukt designet for å eliminere mutasjonen på CEP290-genet som resulterer i retinal degenerasjon som definerer LCA10-IVS26.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

34

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne
  • Minst 3 års alder ved screening med CEP290-relatert retinal degenerasjon forårsaket av en homozygot eller sammensatt heterozygot mutasjon som involverer c.2991+1655A>G i IVS26 av CEP290-genet.

  • Synsskarphet:

    • Sentinel-deltaker vil ha alvorlig synstap med en logMAR BCVA på ≥1,6 til 3,9 (20/800 eller verre for LP) i studieøyet
    • Ikke-vaktholdsdeltakere må ha BCVA mellom 1,0 - 3,0 logMAR i studieøyet

Ekskluderingskriterier:

  • Andre kjente sykdomsfremkallende mutasjoner
  • Oppnår bestått poengsum for mobilitetskurset på det vanskeligste nivået
  • I begge øyne, aktiv systemisk eller okulær/intraokulær infeksjon eller betennelse
  • I begge øyne, historie med steroid-responsivt intraokulært trykk med økninger > 25 mm Hg etter kortikosteroideksponering
  • Eventuell vaksinasjon/immunisering siste 28 dager før screening
  • Manglende evne eller vilje til å ta oral prednison
  • Tidligere genterapi eller oligonukleotidbehandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lav dose for voksne
Enkeltdose av EDIT-101 administrert ved subretinal injeksjonskirurgi
Legemiddel: EDIT-101
Deltakerne vil motta en enkelt dose av EDIT-101 administrert via subretinal injeksjon i studieøyet. Opptil 5 kohorter på tvers av 3 doser vil bli registrert i denne studien.
Eksperimentell: Voksne middels dose
Enkeltdose av EDIT-101 administrert ved subretinal injeksjonskirurgi
Legemiddel: EDIT-101
Deltakerne vil motta en enkelt dose av EDIT-101 administrert via subretinal injeksjon i studieøyet. Opptil 5 kohorter på tvers av 3 doser vil bli registrert i denne studien.
Eksperimentell: Høy dose for voksne
Enkeltdose av EDIT-101 administrert ved subretinal injeksjonskirurgi
Legemiddel: EDIT-101
Deltakerne vil motta en enkelt dose av EDIT-101 administrert via subretinal injeksjon i studieøyet. Opptil 5 kohorter på tvers av 3 doser vil bli registrert i denne studien.
Eksperimentell: Pediatrisk mellomdose
Enkeltdose av EDIT-101 administrert ved subretinal injeksjonskirurgi
Legemiddel: EDIT-101
Deltakerne vil motta en enkelt dose av EDIT-101 administrert via subretinal injeksjon i studieøyet. Opptil 5 kohorter på tvers av 3 doser vil bli registrert i denne studien.
Eksperimentell: Pediatrisk høy dose
Enkeltdose av EDIT-101 administrert ved subretinal injeksjonskirurgi
Legemiddel: EDIT-101
Deltakerne vil motta en enkelt dose av EDIT-101 administrert via subretinal injeksjon i studieøyet. Opptil 5 kohorter på tvers av 3 doser vil bli registrert i denne studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighet av uønskede hendelser relatert til EDIT-101
Tidsramme: 1 år
1 år
Antall deltakere som opplever prosedyrerelaterte uønskede hendelser
Tidsramme: 1 år
1 år
Forekomst av dosebegrensende toksisiteter
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose som bestemt av forekomsten av dosebegrensende toksisiteter
Tidsramme: 1 år
1 år
Endring fra baseline i Mobilitetskursscore
Tidsramme: 1 år
Teste forsøkspersonens visuelle funksjon ved å la forsøkspersonen gå gjennom hinderløyper. Banene vil ha ulike vanskelighetsgrader avhengig av lysnivået i rommet og kontrasten til objektene i rommet.
1 år
Endring fra baseline i LogMAR-måling av BCVA
Tidsramme: 1 år
Testen vil evaluere synsskarphet i områder fra lysoppfatning til normalt syn.
1 år
Endring fra baseline i pupillerespons
Tidsramme: 1 år
Måling av endringen i pupilldiameter som respons på en lysstimulus.
1 år
Endring fra baseline i mørke tilpasset visuell følsomhet ved bruk av full felt lysfølsomhetsterskel (FST)
Tidsramme: 1 år
Lysglimt med varierende luminans vises for øyet, og motivet rapporterer at blitsen ble sett.
1 år
Endring fra baseline i makulatykkelse
Tidsramme: 1 år
1 år
Endring fra baseline i kontrastfølsomhet
Tidsramme: 1 år
Lea-symboldiagrammet vil bli brukt for personer under 6 år og Pelli-Robson-diagrammet for alle andre fag. Bildene eller bokstavene på diagrammene er i avtagende kontrast.
1 år
Endring fra baseline i makulær sensitivitet målt ved mikroperimetri
Tidsramme: 1 år
Synsfelttest som måler mengden lys som oppfattes i bestemte deler av makulaen.
1 år
Endre fra baseline i fargesynspoeng ved å bruke Farnsworth 15-poengsum
Tidsramme: 1 år
Farnsworth D15 tester for medfødte og ervervede fargesynsfeil. Femten fargeplater vil bli arrangert etter motivet. Poengsetting oppnås ved å registrere sekvensen valgt av pasienten på en kopi av resultatarket. En pasient med fargesynssvikt vil ordne fargeskivene i en annen rekkefølge enn en person med normalt fargesyn.
1 år
Endring fra baseline i QOL-poengsum for alder <8 år ved bruk av Children's Visual Function Questionnaire
Tidsramme: 1 år
1 år
Endring fra baseline i QOL-score for alder 8 til <18 år ved bruk av Impact of Vision Impairment for Children
Tidsramme: 1 år
1 år
Endring fra baseline i QOL-score for alder >18 år hvis BCVA er dårligere enn 1,0 logMAR i begge øyne ved bruk av Impact of Vision Impairment for Very Low Vision
Tidsramme: 1 år
1 år
Endring fra baseline i QOL-score for alder >18 år hvis BCVA er 1,0 logMAR eller bedre i begge øyne ved bruk av Impact of Vision Impairment
Tidsramme: 1 år
1 år
Endring fra baseline i synsfelt ved hjelp av kinetisk perimetri
Tidsramme: 1 år
Kinetisk perimetri ser ut som synsfeltet for å identifisere områder med normal og unormal lysfølsomhet
1 år
Endring fra baseline i Patient Global Impressions of Change-score
Tidsramme: 1 år
Denne QOL har 5 ikke-numeriske valg for emnet for å velge hvordan de tror tilstanden deres har endret seg.
1 år
Endring fra baseline i blikksporing
Tidsramme: 1 år
Videoklipp av øynene brukes til å måle øyeposisjon og stabilitet over tid.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2019

Primær fullføring (Forventet)

23. mai 2025

Studiet fullført (Forventet)

23. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. desember 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1991-201-008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere