Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enkelt stigende dosisundersøgelse hos deltagere med LCA10

2. december 2022 opdateret af: Editas Medicine, Inc.

Open-label, enkelt stigende dosisundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​EDIT-101 hos voksne og pædiatriske deltagere med Leber Congenital Amaurosis Type 10 (LCA10), med Centrosomal Protein 290 (CEP290)-relateret retinal degeneration Forbindelse Heterozygot eller Homozygot Mutation, der involverer c.2991+1655A>G i Intron 26 (IVS26) af CEP290-genet ("LCA10-IVS26")

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt eskalerende dosis af EDIT-101 administreret via subretinal injektion hos deltagere med LCA10 forårsaget af en homozygot eller sammensat heterozygot mutation, der involverer c.2991+1655A>G i intron 26 af CEP290-genet ("LCA10-IVS26").

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, enkelt stigende dosisstudie af EDIT-101 hos voksne og pædiatriske (dvs. i alderen 3 til 17) deltagere med LCA10-IVS26. Op til 34 deltagere vil blive tilmeldt op til 5 kohorter for at evaluere op til 3 dosisniveauer af EDIT-101 i denne undersøgelse. EDIT-101 er et nyt genredigeringsprodukt designet til at eliminere mutationen på CEP290-genet, der resulterer i den retinale degeneration, der definerer LCA10-IVS26.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

34

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde
  • Mindst 3 års alder ved screening med CEP290-relateret retinal degeneration forårsaget af en homozygot eller sammensat heterozygot mutation, der involverer c.2991+1655A>G i IVS26 af CEP290-genet.

  • Synsstyrke:

    • Sentinel-deltager vil have alvorligt synstab med en logMAR BCVA på ≥1,6 til 3,9 (20/800 eller værre for LP) i undersøgelsesøjet
    • Ikke-vagtpostdeltagere skal have BCVA mellem 1,0 - 3,0 logMAR i undersøgelsesøjet

Ekskluderingskriterier:

  • Andre kendte sygdomsfremkaldende mutationer
  • Opnår en beståelsesscore for mobilitetskurset på det sværeste niveau
  • I begge øjne, aktiv systemisk eller okulær/intraokulær infektion eller betændelse
  • I begge øjne, historie med steroid-responsivt intraokulært tryk med stigninger > 25 mm Hg efter kortikosteroid eksponering
  • Eventuel vaccination/immunisering inden for de sidste 28 dage før screening
  • Manglende evne eller vilje til at tage oral prednison
  • Tidligere genterapi eller oligonukleotidbehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lav dosis for voksne
Enkelt dosis EDIT-101 administreret ved subretinal injektionskirurgi
Medicin: EDIT-101
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis EDIT-101 administreret via subretinal injektion i undersøgelsens øje. Op til 5 kohorter på tværs af 3 doser vil blive tilmeldt denne undersøgelse.
Eksperimentel: Voksne Mellemdosis
Enkelt dosis EDIT-101 administreret ved subretinal injektionskirurgi
Medicin: EDIT-101
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis EDIT-101 administreret via subretinal injektion i undersøgelsens øje. Op til 5 kohorter på tværs af 3 doser vil blive tilmeldt denne undersøgelse.
Eksperimentel: Voksne høj dosis
Enkelt dosis EDIT-101 administreret ved subretinal injektionskirurgi
Medicin: EDIT-101
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis EDIT-101 administreret via subretinal injektion i undersøgelsens øje. Op til 5 kohorter på tværs af 3 doser vil blive tilmeldt denne undersøgelse.
Eksperimentel: Pædiatrisk mellemdosis
Enkelt dosis EDIT-101 administreret ved subretinal injektionskirurgi
Medicin: EDIT-101
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis EDIT-101 administreret via subretinal injektion i undersøgelsens øje. Op til 5 kohorter på tværs af 3 doser vil blive tilmeldt denne undersøgelse.
Eksperimentel: Pædiatrisk høj dosis
Enkelt dosis EDIT-101 administreret ved subretinal injektionskirurgi
Medicin: EDIT-101
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis EDIT-101 administreret via subretinal injektion i undersøgelsens øje. Op til 5 kohorter på tværs af 3 doser vil blive tilmeldt denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af uønskede hændelser relateret til EDIT-101
Tidsramme: 1 år
1 år
Antal deltagere, der oplever procedurerelaterede bivirkninger
Tidsramme: 1 år
1 år
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis som bestemt af forekomsten af ​​dosisbegrænsende toksiciteter
Tidsramme: 1 år
1 år
Ændring fra baseline i Mobilitetskursusscore
Tidsramme: 1 år
Test af forsøgspersonens visuelle funktion ved at få forsøgspersonen til at gå gennem forhindringsbaner. Baner vil have forskellige sværhedsgrader afhængigt af rummets lysniveauer og kontrasten på genstandene i rummet.
1 år
Ændring fra baseline i LogMAR-måling af BCVA
Tidsramme: 1 år
Testen vil evaluere synsstyrken i intervaller fra lysopfattelse til normalt syn.
1 år
Ændring fra baseline i pupilrespons
Tidsramme: 1 år
Måling af ændringen i pupildiameter som reaktion på en lysstimulus.
1 år
Ændring fra baseline i mørke tilpasset visuel følsomhed ved hjælp af fuldfelts lysfølsomhedstærskel (FST)
Tidsramme: 1 år
Lysglimt med varierende luminans præsenteres for øjet, og forsøgspersonen rapporterer, at blitzen blev set.
1 år
Ændring fra baseline i makulatykkelse
Tidsramme: 1 år
1 år
Ændring fra baseline i kontrastfølsomhed
Tidsramme: 1 år
Lea-symbolerne vil blive brugt til forsøgspersoner under 6 år og Pelli-Robson-skemaet for alle andre emner. Billederne eller bogstaverne på diagrammet er i faldende kontrast.
1 år
Ændring fra baseline i makulær følsomhed målt ved mikroperimetri
Tidsramme: 1 år
Synsfelttest, der måler mængden af ​​lys, der opfattes i specifikke dele af makula.
1 år
Skift fra baseline i farvesynsscore ved hjælp af Farnsworth 15-score
Tidsramme: 1 år
Farnsworth D15 tester for medfødte og erhvervede farvesynsdefekter. Femten farvediske vil blive arrangeret efter emnet. Scoring opnås ved at registrere den sekvens, patienten har valgt, på en kopi af scorearket. En patient med farvesynsmangel vil arrangere farveskiverne i en anden rækkefølge end en person med normalt farvesyn.
1 år
Ændring fra baseline i QOL-score for alder <8 år ved hjælp af børns visuelle funktionsspørgeskema
Tidsramme: 1 år
1 år
Ændring fra baseline i QOL-score for alder 8 til <18 år ved hjælp af virkningen af ​​synsnedsættelse for børn
Tidsramme: 1 år
1 år
Ændring fra baseline i QOL-score for alder >18 år, hvis BCVA er værre end 1,0 logMAR i begge øjne ved brug af Impact of Vision Impairment for Very Low Vision
Tidsramme: 1 år
1 år
Ændring fra baseline i QOL-score for alder >18 år, hvis BCVA er 1,0 logMAR eller bedre i begge øjne ved brug af virkningen af ​​synsnedsættelse
Tidsramme: 1 år
1 år
Ændring fra baseline i synsfelt ved hjælp af kinetisk perimetri
Tidsramme: 1 år
Kinetisk perimetri ser ud som synsfeltet til at identificere områder med normal og unormal lysfølsomhed
1 år
Ændring fra baseline i Patient Global Impressions of Change-score
Tidsramme: 1 år
Denne QOL har 5 ikke-numeriske valg for emnet for at vælge, hvordan de mener, at deres tilstand har ændret sig.
1 år
Ændring fra baseline i bliksporing
Tidsramme: 1 år
Videoklip af øjnene bruges til at måle øjenposition og stabilitet over tid.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

23. maj 2025

Studieafslutning (Forventet)

23. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1991-201-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner