Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pojedynczej dawki rosnącej u uczestników z LCA10

2 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Editas Medicine, Inc.

Otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności EDIT-101 u dorosłych i dzieci z wrodzoną ślepotą Lebera typu 10 (LCA10), z zwyrodnieniem siatkówki związanym z centrosomalnym białkiem 290 (CEP290) spowodowanym przez Złożona heterozygotyczna lub homozygotyczna mutacja obejmująca c.2991+1655A>G w intronie 26 (IVS26) genu CEP290 („LCA10-IVS26”)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczych zwiększających się dawek EDIT-101 podawanych poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe uczestnikom z LCA10 spowodowanym mutacją homozygotyczną lub złożoną heterozygotyczną obejmującą c.2991+1655A>G w intronie 26 genu CEP290 („LCA10-IVS26”).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką EDIT-101 u dorosłych i dzieci (tj. w wieku od 3 do 17 lat) z LCA10-IVS26. Do 34 uczestników zostanie włączonych do maksymalnie 5 kohort w celu oceny do 3 poziomów dawek EDIT-101 w tym badaniu. EDIT-101 to nowy produkt do edycji genów zaprojektowany w celu wyeliminowania mutacji w genie CEP290, która powoduje zwyrodnienie siatkówki, które definiuje LCA10-IVS26.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

34

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna czy kobieta
  • Wiek co najmniej 3 lat w momencie badania przesiewowego ze zwyrodnieniem siatkówki związanym z CEP290 spowodowanym mutacją homozygotyczną lub złożoną heterozygotyczną obejmującą c.2991+1655A>G w IVS26 genu CEP290.

  • Ostrość widzenia:

    • Uczestnik Sentinel będzie miał poważną utratę wzroku z logMAR BCVA ≥1,6 do 3,9 (20/800 lub gorzej do LP) w badanym oku
    • Uczestnicy niebędący wartościowymi muszą mieć BCVA w badanym oku między 1,0 a 3,0 logMAR

Kryteria wyłączenia:

  • Inne znane mutacje powodujące choroby
  • Uzyskanie pozytywnej oceny z kursu mobilności na najtrudniejszym poziomie
  • W każdym oku aktywne ogólnoustrojowe lub oczne/wewnątrzgałkowe zakażenie lub zapalenie
  • W każdym oku ciśnienie wewnątrzgałkowe reagujące na steroidy w wywiadzie ze wzrostem > 25 mm Hg po ekspozycji na kortykosteroidy
  • Jakiekolwiek szczepienie/szczepienie w ciągu ostatnich 28 dni przed badaniem przesiewowym
  • Niezdolność lub niechęć do przyjmowania doustnego prednizonu
  • Wcześniejsza terapia genowa lub leczenie oligonukleotydami

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dorośli Niska dawka
Pojedyncza dawka EDIT-101 podana przez operację wstrzyknięcia podsiatkówkowego
Lek: EDYCJA-101
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę EDIT-101 podawaną poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe do badanego oka. Do tego badania zostanie włączonych do 5 kohort z 3 dawkami.
Eksperymentalny: Średnia dawka dla dorosłych
Pojedyncza dawka EDIT-101 podana przez operację wstrzyknięcia podsiatkówkowego
Lek: EDYCJA-101
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę EDIT-101 podawaną poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe do badanego oka. Do tego badania zostanie włączonych do 5 kohort z 3 dawkami.
Eksperymentalny: Dorośli Wysoka dawka
Pojedyncza dawka EDIT-101 podana przez operację wstrzyknięcia podsiatkówkowego
Lek: EDYCJA-101
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę EDIT-101 podawaną poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe do badanego oka. Do tego badania zostanie włączonych do 5 kohort z 3 dawkami.
Eksperymentalny: Średnia dawka pediatryczna
Pojedyncza dawka EDIT-101 podana przez operację wstrzyknięcia podsiatkówkowego
Lek: EDYCJA-101
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę EDIT-101 podawaną poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe do badanego oka. Do tego badania zostanie włączonych do 5 kohort z 3 dawkami.
Eksperymentalny: Wysoka dawka pediatryczna
Pojedyncza dawka EDIT-101 podana przez operację wstrzyknięcia podsiatkówkowego
Lek: EDYCJA-101
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę EDIT-101 podawaną poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe do badanego oka. Do tego badania zostanie włączonych do 5 kohort z 3 dawkami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych związanych z EDIT-101
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z procedurą
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Występowanie toksyczności ograniczającej dawkę
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka określona na podstawie występowania działań toksycznych ograniczających dawkę
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku kursu mobilności
Ramy czasowe: 1 rok
Testowanie funkcji wzrokowych badanych poprzez przechodzenie przez tory przeszkód. Kursy będą miały różne poziomy trudności w zależności od poziomu oświetlenia w pomieszczeniu i kontrastu obiektów w pokoju.
1 rok
Zmiana od wartości początkowej w pomiarze LogMAR BCVA
Ramy czasowe: 1 rok
Test oceni ostrość wzroku w zakresach od percepcji światła do normalnego widzenia.
1 rok
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w odpowiedzi źrenicy
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar zmiany średnicy źrenicy w odpowiedzi na bodziec świetlny.
1 rok
Zmiana od linii podstawowej w czułości wizualnej dostosowanej do ciemności przy użyciu progu czułości na światło pełnego pola (FST)
Ramy czasowe: 1 rok
Błyski światła o różnej luminancji są prezentowane oku, a osoba badana zgłasza, że ​​była widziana.
1 rok
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w grubości plamki żółtej
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Zmiana od linii podstawowej w czułości kontrastu
Ramy czasowe: 1 rok
Wykres symboli Lea będzie używany dla osób w wieku poniżej 6 lat, a wykres Pelli-Robson dla wszystkich innych przedmiotów. Obrazy lub litery na wykresach mają malejący kontrast.
1 rok
Zmiana od wartości początkowej wrażliwości plamki żółtej mierzona za pomocą mikroperymetrii
Ramy czasowe: 1 rok
Badanie pola widzenia mierzące ilość światła postrzeganego w określonych częściach plamki żółtej.
1 rok
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ocenie widzenia barw przy użyciu wyniku Farnswortha 15
Ramy czasowe: 1 rok
Farnsworth D15 testuje wrodzone i nabyte wady widzenia barw. Piętnaście kolorowych dysków zostanie ułożonych według tematu. Ocenę przeprowadza się przez zapisanie sekwencji wybranej przez pacjenta na kopii arkusza ocen. Pacjent z zaburzeniami widzenia kolorów ułoży kolorowe dyski w innej kolejności niż osoba z normalnym widzeniem kolorów.
1 rok
Zmiana wyniku QOL w stosunku do wartości wyjściowej dla wieku <8 lat przy użyciu kwestionariusza funkcji wzrokowych dla dzieci
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Zmiana punktacji QOL od wartości wyjściowej dla wieku od 8 do <18 lat przy użyciu Wpływu upośledzenia wzroku u dzieci
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Zmiana wyniku QOL w stosunku do wartości wyjściowej dla wieku >18 lat, jeśli BCVA jest gorsza niż 1,0 logMAR w obu oczach przy użyciu wpływu upośledzenia wzroku dla bardzo słabego wzroku
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Zmiana wyniku QOL w stosunku do wartości wyjściowej dla wieku >18 lat, jeśli BCVA wynosi 1,0 logMAR lub więcej w obu oczach, korzystając z wpływu upośledzenia wzroku
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Zmiana od linii podstawowej w polu widzenia przy użyciu perymetrii kinetycznej
Ramy czasowe: 1 rok
Perymetria kinetyczna wygląda jak pole widzenia do identyfikacji obszarów normalnej i nieprawidłowej wrażliwości na światło
1 rok
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku Global Impressions of Change (Patient Global Impressions of Change).
Ramy czasowe: 1 rok
Ta QOL ma 5 nieliczbowych wyborów dla pacjenta, aby wybrać, w jaki sposób jego zdaniem zmienił się jego stan.
1 rok
Zmiana w stosunku do linii bazowej w śledzeniu wzroku
Ramy czasowe: 1 rok
Klipy wideo oczu służą do pomiaru pozycji oka i stabilności w czasie.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 września 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

23 maja 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

23 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1991-201-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj