Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude à dose unique croissante chez les participants avec LCA10

2 décembre 2022 mis à jour par: Editas Medicine, Inc.

Étude ouverte à dose unique croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'EDIT-101 chez des participants adultes et pédiatriques atteints d'amaurose congénitale de Leber de type 10 (LCA10), avec une dégénérescence rétinienne liée à la protéine centrosomale 290 (CEP290) causée par un Mutation hétérozygote ou homozygote composée impliquant c.2991+1655A>G dans l'intron 26 (IVS26) du gène CEP290 ("LCA10-IVS26")

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une dose unique croissante d'EDIT-101 administrée par injection sous-rétinienne chez des participants atteints de LCA10 causée par une mutation homozygote ou hétérozygote composée impliquant c.2991 + 1655A> G dans l'intron 26 du gène CEP290 ("LCA10-IVS26").

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte à dose unique croissante d'EDIT-101 chez des participants adultes et pédiatriques (c'est-à-dire âgés de 3 à 17 ans) atteints de LCA10-IVS26. Jusqu'à 34 participants seront inscrits dans jusqu'à 5 cohortes pour évaluer jusqu'à 3 niveaux de dose d'EDIT-101 dans cette étude. EDIT-101 est un nouveau produit d'édition de gènes conçu pour éliminer la mutation sur le gène CEP290 qui entraîne la dégénérescence rétinienne qui définit LCA10-IVS26.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

34

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • W.K. Kellogg Eye Center - University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Casey Eye Institute - OSHU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Masculin ou féminin
  • Au moins 3 ans au moment du dépistage avec une dégénérescence rétinienne liée à CEP290 causée par une mutation homozygote ou hétérozygote composée impliquant c.2991 + 1655A> G dans IVS26 du gène CEP290.

  • Acuité visuelle:

    • Le participant sentinelle aura une perte de vision sévère avec un logMAR BCVA de ≥1,6 à 3,9 (20/800 ou pire à LP) dans l'œil de l'étude
    • Les participants non sentinelles doivent avoir une BCVA entre 1,0 et 3,0 logMAR dans l'œil de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Autres mutations pathogènes connues
  • Obtient une note de passage pour le cours de mobilité au niveau le plus difficile
  • Dans l'un ou l'autre œil, infection ou inflammation systémique ou oculaire/intraoculaire active
  • Dans l'un ou l'autre œil, antécédents de pression intraoculaire sensible aux stéroïdes avec des augmentations > 25 mm Hg après une exposition aux corticostéroïdes
  • Toute vaccination/immunisation au cours des 28 derniers jours avant le dépistage
  • Incapacité ou refus de prendre de la prednisone par voie orale
  • Thérapie génique antérieure ou traitement oligonucléotidique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Adultes à faible dose
Dose unique d'EDIT-101 administrée par chirurgie d'injection sous-rétinienne
Médicament: EDIT-101
Les participants recevront une dose unique d'EDIT-101 administrée par injection sous-rétinienne dans l'œil de l'étude. Jusqu'à 5 cohortes à travers 3 doses seront inscrites dans cette étude.
Expérimental: Adultes Dose Moyenne
Dose unique d'EDIT-101 administrée par chirurgie d'injection sous-rétinienne
Médicament: EDIT-101
Les participants recevront une dose unique d'EDIT-101 administrée par injection sous-rétinienne dans l'œil de l'étude. Jusqu'à 5 cohortes à travers 3 doses seront inscrites dans cette étude.
Expérimental: Adultes à forte dose
Dose unique d'EDIT-101 administrée par chirurgie d'injection sous-rétinienne
Médicament: EDIT-101
Les participants recevront une dose unique d'EDIT-101 administrée par injection sous-rétinienne dans l'œil de l'étude. Jusqu'à 5 cohortes à travers 3 doses seront inscrites dans cette étude.
Expérimental: Dose moyenne pédiatrique
Dose unique d'EDIT-101 administrée par chirurgie d'injection sous-rétinienne
Médicament: EDIT-101
Les participants recevront une dose unique d'EDIT-101 administrée par injection sous-rétinienne dans l'œil de l'étude. Jusqu'à 5 cohortes à travers 3 doses seront inscrites dans cette étude.
Expérimental: Haute dose pédiatrique
Dose unique d'EDIT-101 administrée par chirurgie d'injection sous-rétinienne
Médicament: EDIT-101
Les participants recevront une dose unique d'EDIT-101 administrée par injection sous-rétinienne dans l'œil de l'étude. Jusqu'à 5 cohortes à travers 3 doses seront inscrites dans cette étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Fréquence des événements indésirables liés à EDIT-101
Délai: 1 an
1 an
Nombre de participants subissant des événements indésirables liés à la procédure
Délai: 1 an
1 an
Incidence des toxicités limitant la dose
Délai: 1 an
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose maximale tolérée déterminée par l'apparition de toxicités limitant la dose
Délai: 1 an
1 an
Changement par rapport à la ligne de base du score du cours Mobilité
Délai: 1 an
Tester la fonction visuelle du sujet en faisant marcher le sujet à travers des parcours d'obstacles. Les cours auront différents niveaux de difficulté en fonction des niveaux d'éclairage de la pièce et du contraste des objets dans la pièce.
1 an
Changement par rapport à la ligne de base dans la mesure LogMAR de la BCVA
Délai: 1 an
Le test évaluera l'acuité visuelle dans des gammes allant de la perception de la lumière à la vision normale.
1 an
Changement par rapport au départ dans la réponse pupillaire
Délai: 1 an
Mesurer le changement de diamètre de la pupille en réponse à un stimulus lumineux.
1 an
Changement par rapport à la ligne de base de la sensibilité visuelle adaptée à l'obscurité à l'aide du seuil de sensibilité à la lumière plein champ (FST)
Délai: 1 an
Des éclairs de lumière de luminance variable sont présentés à l'œil et le sujet signale que l'éclair a été vu.
1 an
Changement par rapport à la ligne de base de l'épaisseur de la macula
Délai: 1 an
1 an
Changement par rapport à la ligne de base de la sensibilité au contraste
Délai: 1 an
Le tableau des symboles Lea sera utilisé pour les sujets de moins de 6 ans et le tableau Pelli-Robson pour tous les autres sujets. Les images ou les lettres sur les cartes sont en contraste décroissant.
1 an
Changement par rapport au départ de la sensibilité maculaire mesurée par micropérimétrie
Délai: 1 an
Test du champ visuel mesurant la quantité de lumière perçue dans des parties spécifiques de la macula.
1 an
Changement par rapport à la ligne de base du score de vision des couleurs en utilisant le score de Farnsworth 15
Délai: 1 an
Le Farnsworth D15 teste les défauts congénitaux et acquis de la vision des couleurs. Quinze disques de couleur seront classés par sujet. La notation est accomplie en enregistrant la séquence sélectionnée par le patient sur une copie de la feuille de pointage. Un patient ayant une déficience de la vision des couleurs organisera les disques de couleur dans un ordre différent de celui d'une personne ayant une vision des couleurs normale.
1 an
Changement par rapport au départ du score QOL pour l'âge <8 ans à l'aide du questionnaire sur la fonction visuelle des enfants
Délai: 1 an
1 an
Changement par rapport au niveau de référence du score de qualité de vie pour l'âge de 8 ans à moins de 18 ans à l'aide de l'impact de la déficience visuelle pour les enfants
Délai: 1 an
1 an
Changement par rapport à la ligne de base du score QOL pour l'âge> 18 ans si la MAVC est inférieure à 1,0 logMAR dans les deux yeux en utilisant l'impact de la déficience visuelle pour la très basse vision
Délai: 1 an
1 an
Changement par rapport à la ligne de base du score QOL pour l'âge> 18 ans si la MAVC est de 1,0 logMAR ou mieux dans les deux yeux en utilisant l'impact de la déficience visuelle
Délai: 1 an
1 an
Changement par rapport à la ligne de base dans le champ visuel à l'aide de la périmétrie cinétique
Délai: 1 an
La périmétrie cinétique ressemble au champ visuel pour identifier les régions de sensibilité normale et anormale à la lumière
1 an
Changement par rapport au départ dans le score des impressions globales de changement du patient
Délai: 1 an
Cette QOL a 5 choix non numériques pour que le sujet sélectionne comment il pense que son état a changé.
1 an
Changement par rapport à la ligne de base dans le suivi du regard
Délai: 1 an
Des clips vidéo des yeux sont utilisés pour mesurer la position et la stabilité des yeux dans le temps.
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Editas Medicine, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 septembre 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

23 mai 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

23 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2019

Première publication (Réel)

13 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1991-201-008

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur EDIT-101

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Cameroon

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner