ADA-SCID患者におけるRevcovi治療の登録研究
2024年9月11日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.
酵素補充療法を必要とするADA-SCID患者におけるRevcovi（エラペガデマーゼ-lvlr）治療の単一群、非盲検、多施設共同、レジストリ研究
このレジストリは、Revcovi™ で治療されたアデノシン デアミナーゼ重度複合免疫不全症 (ADA-SCID) 患者を対象に実施され、安全性と用量調整に関する定期的な臨床データと生化学データを収集します。
調査の概要
詳細な説明
酵素補充療法（ERT）として Revcovi による治療を必要とする ADA-SCID 患者は、最後に登録された患者が Revcovi 治療の最低 24 か月に達するまで、または HSCT または HSCGT を受けるまで、いずれか早い方まで追跡されます。
HSCT または HSC-GT を受けている患者は、最後の Revcovi 投与の 1 か月後と 6 か月後に追跡調査され、有害事象 (AE) と生存率が評価されます。 試験期間中、患者は継続的に AE について評価されます。
患者/保護者/介護者は、Revcovi の週 1 回の筋肉内 (IM) 用量を自己投与し、トラフ dAXP および ADA 活動の評価の推奨スケジュールに従います。 治療の投薬とモニタリングは、各治験施設の治療基準に従って、医療提供者および患者の特徴ごとに個別化されます。
第 3 相 Revcovi™ 試験 (STP-2279-002) の患者には、この登録試験に登録し、Adagen 移行患者の評価の推奨スケジュールに従って治療月 6 の訪問に進む機会が与えられます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
32
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095-1752
- University of California Los Angeles
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF - University of California
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- Childrens Hospital of New Orleans
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Hospital
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Children's Hospital
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- Le Bonheur Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- Seattle Children's
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Revcovi による治療に適格な ADA-SCID 患者には、次の 4 種類があります。
- 現在、アダジェンによる慢性ERTを受けている患者
- 新生児スクリーニングおよび/またはADA欠乏症の確定検査によって診断された乳児
- HSCTまたはHSC-GTの準備をしている患者
- 拒否、不適格、またはHSCTまたはHSC-GTに反応しない患者
説明
包含基準:
- 現在、Adagen® による慢性 ERT を受けており、Revcovi に移行/移行中の患者;
- 新生児スクリーニングおよびADA欠乏症の確定検査によって診断された乳児は、Revcoviを処方されました。
- 造血幹細胞移植（HSCT）または造血幹細胞遺伝子治療（HSCGT）の準備中にRevcoviを投与された患者
- 拒否、不適格、または HSCT または HSC-GT に反応しない患者は、Revcovi を再開/開始します。
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、患者を研究に不適切にする状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ERT治療が必要なADA-SCID患者
すべての参加者はRevcoviを受け取ります。 分析を目的として、ERT 履歴に関して異なる 3 つのグループが存在します。
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Revcovi は筋肉内 (i.m.) に投与されます。
毎週の投与量は mg/kg 体重で計算され、ADA 活性と dAXP 濃度、および治療医師による臨床評価に基づいて試験期間中に調整できます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最終測定時にデオキシアデノシンヌクレオチド（dAXP）濃度の毒性閾値を満たした被験者の数
時間枠：登録から治療終了まで 24 か月目まで
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ADA 酵素が欠損すると、リンパ球に対して有毒な dAXP ヌクレオチドが蓄積され、免疫機能の障害につながります。
dAXP 濃度の解毒レベルは、0.02 ミリモル/リットル (mmol/L) 以下のトラフ値として定義されます。
データは、24 か月目以降に行われたかどうかに関係なく、最終測定時に目標閾値を満たした被験者の数として表示されます。
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登録から治療終了まで 24 か月目まで
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最後の測定時にADA活性の最適閾値を満たした被験者の数
時間枠：登録から治療終了まで 24 か月目まで
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ADA 血漿活性の最適レベルは、1 リットルあたり 1 時間あたり 30 ミリモル (mmol/h/L) 以上のトラフ値として定義されます。
データは、24 か月目以降に行われたかどうかに関係なく、最終測定時に目標閾値を満たした被験者の数として表示されます。
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登録から治療終了まで 24 か月目まで
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レブコビの安全性
時間枠：登録から治療終了まで 24 か月目まで
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有害事象（AE）を報告した被験者の数。
ADA-SCID の性質により、少なくとも Revcovi 治療に関連している可能性があると考えられる AE のみが記録されました。
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登録から治療終了まで 24 か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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免疫状態 (SSA/PI)
時間枠：月 24
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絶対リンパ球数とサブセット B、T、および NK 分析。 免疫グロブリン (Ig) 濃度 (IgG、IgA、および IgM)。 治験責任医師の裁量による免疫応答の測定。 |
月 24
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臨床状態
時間枠：月 24
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感染症（臨床的または微生物学的に記録されたもの） 入院の発生率と期間 18歳未満の患者の成長 研究終了までの全生存期間
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月 24
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）の判定による安全性の評価
時間枠：月 24
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、身体検査および臨床検査からの臨床徴候および症状を決定することにより評価
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月 24
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月30日
一次修了 (実際)
2023年1月18日
研究の完了 (実際)
2023年1月18日
試験登録日
最初に提出
2019年3月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月13日
最初の投稿 (実際)
2019年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年11月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年9月11日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLI-06814AA1-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。