Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio del registro sul trattamento con Revcovi in ​​pazienti con ADA-SCID

11 settembre 2024 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studio di registro a braccio singolo, in aperto, multicentrico, sul trattamento con Revcovi (Elapegademase-lvlr) in pazienti con ADA-SCID che richiedono una terapia enzimatica sostitutiva

Questo registro è condotto in pazienti con immunodeficienza combinata grave adenosina deaminasi (ADA-SCID) trattati con Revcovi™ per raccogliere dati clinici e biochimici periodici sulla sicurezza e l'aggiustamento della dose.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con ADA-SCID che richiedono un trattamento con Revcovi come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) saranno seguiti fino a quando l'ultimo paziente arruolato avrà raggiunto un minimo di 24 mesi di trattamento con Revcovi o fino a quando non sarà sottoposto a HSCT o HSCGT, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

I pazienti sottoposti a HSCT o HSC-GT saranno seguiti un mese dopo l'ultima dose di Revcovi e di nuovo a sei mesi per valutare gli eventi avversi (AE) e la sopravvivenza. Per tutta la durata dello studio, i pazienti saranno valutati continuamente per gli eventi avversi.

I pazienti/genitori/caregiver si autosomministrano una o più dosi intramuscolari settimanali (IM) di Revcovi e saranno seguiti secondo il programma suggerito di valutazioni per l'attività minima di dAXP e ADA. Il dosaggio e il monitoraggio del trattamento saranno individualizzati per fornitore e caratteristiche del paziente in conformità con gli standard di cura di ciascun centro di studio.

Ai pazienti nello studio Revcovi™ di fase 3 (STP-2279-002) verrà data l'opportunità di iscriversi a questo studio di registro e procedere alla visita del mese di trattamento 6 secondo il programma suggerito di valutazioni per i pazienti in transizione con Adagen.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

32

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1752
        • University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF - University of California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • University of South Florida Allergy Immunology Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Childrens Hospital of New Orleans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • UBMD Pediatrics Outpatient Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Seattle Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Esistono quattro tipi di pazienti con ADA-SCID che possono essere idonei al trattamento con Revcovi, tra cui:

  • Pazienti attualmente sottoposti a ERT cronica con Adagen
  • Neonati diagnosticati tramite screening neonatale e/o test definitivo per il deficit di ADA
  • Pazienti che si preparano per HSCT o HSC-GT
  • Pazienti che rifiutano, non sono idonei o non rispondono a HSCT o HSC-GT

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti attualmente sottoposti a ERT cronica con Adagen® e passati/in transizione a Revcovi;
  • Neonati diagnosticati tramite screening neonatale e test definitivo per il deficit di ADA prescritto Revcovi;
  • Pazienti che ricevono Revcovi mentre si preparano al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o alla terapia genica con cellule staminali ematopoietiche (HSCGT)
  • Pazienti che rifiutano, non sono idonei o non rispondono a HSCT o HSC-GT e riprendono/avviano Revcovi.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il paziente inadatto allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con ADA-SCID che necessitano di trattamento ERT

Tutti i partecipanti riceveranno Revcovi. Ai fini dell'analisi, ci saranno tre gruppi, che differiscono rispetto alla storia ERT:

  • Adagen-naïve: soggetti che iniziano la ERT per la prima volta
  • Transizione ad Adagen: soggetti che passano da Adagen a Revcovi
  • Partecipanti a STP-2279-002: soggetti che avevano preso parte a un precedente studio di Fase III su Revcovi (studio STP-2279-002) in cui erano passati da Adagen a Revcovi. Quest'ultimo gruppo differisce dal gruppo in transizione con Adagen in quanto sarà stato trattato con Revcovi per più tempo.
Biologico: elapegademase-lvlr
Revcovi viene somministrato per via intramuscolare (i.m.). Il dosaggio settimanale è calcolato in mg/kg di peso corporeo e può essere aggiustato nel corso dello studio in base all'attività dell'ADA e alla concentrazione di dAXP, nonché alla valutazione clinica da parte del medico curante.
Altri nomi:
  • Revcovi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che soddisfano la soglia di tossicità per la concentrazione del nucleotide deossiadenosina (dAXP) durante l'ultima misurazione
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino al Mese 24
Una carenza dell'enzima ADA provoca un accumulo di nucleotidi dAXP, che sono tossici per i linfociti e portano alla compromissione della funzione immunitaria. Un livello disintossicato della concentrazione di dAXP è definito come un valore minimo di 0,02 millimoli per litro (mmol/L) o inferiore. I dati vengono presentati come il numero di soggetti che hanno raggiunto la soglia target nella misurazione finale, indipendentemente dal fatto che questa abbia avuto luogo al mese 24 o prima.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino al Mese 24
Numero di soggetti che raggiungono la soglia ottimale per l'attività ADA durante l'ultima misurazione
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino al Mese 24
Un livello ottimale di attività plasmatica dell'ADA è definito come un valore minimo di 30 millimoli all'ora per litro (mmol/h/L) o superiore. I dati vengono presentati come il numero di soggetti che hanno raggiunto la soglia target nella misurazione finale, indipendentemente dal fatto che questa abbia avuto luogo al mese 24 o prima.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino al Mese 24
Sicurezza di Revcovi
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino al Mese 24
Il numero di soggetti che hanno segnalato eventi avversi (AE). A causa della natura dell’ADA-SCID, sono stati documentati solo gli eventi avversi ritenuti almeno possibilmente correlati al trattamento con Revcovi.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino al Mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato immunitario (SSA/PI)
Lasso di tempo: Mese 24

Conta assoluta dei linfociti e analisi dei sottoinsiemi B, T e NK.

Concentrazioni di immunoglobuline (Ig) (IgG, IgA e IgM).

Misurazione della risposta immunitaria a discrezione dello sperimentatore.
Mese 24
Stato clinico
Lasso di tempo: Mese 24
Infezioni (clinicamente o microbiologicamente documentate) Incidenza e durata dei ricoveri Crescita per pazienti < 18 anni Sopravvivenza globale fino alla fine dello studio
Mese 24
Sicurezza valutata determinando eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Mese 24
Valutato determinando eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), segni e sintomi clinici da esami fisici ed esami di laboratorio
Mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

18 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLI-06814AA1-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi