Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio del registro sul trattamento con Revcovi in ​​pazienti con ADA-SCID

26 aprile 2023 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studio di registro a braccio singolo, in aperto, multicentrico, sul trattamento con Revcovi (Elapegademase-lvlr) in pazienti con ADA-SCID che richiedono una terapia enzimatica sostitutiva

Questo registro è condotto in pazienti con immunodeficienza combinata grave adenosina deaminasi (ADA-SCID) trattati con Revcovi™ per raccogliere dati clinici e biochimici periodici sulla sicurezza e l'aggiustamento della dose.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con ADA-SCID che richiedono un trattamento con Revcovi come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) saranno seguiti fino a quando l'ultimo paziente arruolato avrà raggiunto un minimo di 24 mesi di trattamento con Revcovi o fino a quando non sarà sottoposto a HSCT o HSCGT, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

I pazienti sottoposti a HSCT o HSC-GT saranno seguiti un mese dopo l'ultima dose di Revcovi e di nuovo a sei mesi per valutare gli eventi avversi (AE) e la sopravvivenza. Per tutta la durata dello studio, i pazienti saranno valutati continuamente per gli eventi avversi.

I pazienti/genitori/caregiver si autosomministrano una o più dosi intramuscolari settimanali (IM) di Revcovi e saranno seguiti secondo il programma suggerito di valutazioni per l'attività minima di dAXP e ADA. Il dosaggio e il monitoraggio del trattamento saranno individualizzati per fornitore e caratteristiche del paziente in conformità con gli standard di cura di ciascun centro di studio.

Ai pazienti nello studio Revcovi™ di fase 3 (STP-2279-002) verrà data l'opportunità di iscriversi a questo studio di registro e procedere alla visita del mese di trattamento 6 secondo il programma suggerito di valutazioni per i pazienti in transizione con Adagen.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

32

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1752
        • University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF - University of California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • University of South Florida Allergy Immunology Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Childrens Hospital of New Orleans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • UBMD Pediatrics Outpatient Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Seattle Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Esistono quattro tipi di pazienti con ADA-SCID che possono essere idonei al trattamento con Revcovi, tra cui:

  • Pazienti attualmente sottoposti a ERT cronica con Adagen
  • Neonati diagnosticati tramite screening neonatale e/o test definitivo per il deficit di ADA
  • Pazienti che si preparano per HSCT o HSC-GT
  • Pazienti che rifiutano, non sono idonei o non rispondono a HSCT o HSC-GT

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti attualmente sottoposti a ERT cronica con Adagen® e passati/in transizione a Revcovi;
  • Neonati diagnosticati tramite screening neonatale e test definitivo per il deficit di ADA prescritto Revcovi;
  • Pazienti che ricevono Revcovi mentre si preparano al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o alla terapia genica con cellule staminali ematopoietiche (HSCGT)
  • Pazienti che rifiutano, non sono idonei o non rispondono a HSCT o HSC-GT e riprendono/avviano Revcovi.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il paziente inadatto allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
ERT con ADA
Pazienti con diagnosi di ADA-SCID trattati con ERT con Revcovi o in transizione a Revcovi da Adagen
Biologico: elapegademase-lvlr

Pazienti in transizione da Adagen: per i pazienti che attualmente ricevono Adagen a ≤ 30 U/kg/settimana o una dose di Adagen sconosciuta, il dosaggio suggerito di Revcovi è 0,2 mg/kg/settimana IM. Per i pazienti che attualmente ricevono Adagen a > 30 U/kg/settimana, il dosaggio equivalente suggerito di Revcovi (mg/kg/settimana) è il dosaggio di Adagen in U/kg/settimana diviso per 150.

A discrezione dello sperimentatore, la dose settimanale totale può essere suddivisa e somministrata in più iniezioni IM, aumentata di 0,033 mg/kg/settimana se l'attività minima di ADA è < 30 mmol/h/L, dAXP è > 0,02 mmol/L e/ o la ricostituzione immunitaria è inadeguata.

Pazienti naïve ad Adagen: il dosaggio iniziale suggerito di Revcovi è di 0,2 mg/kg due volte alla settimana IM in base al peso corporeo ideale, per un minimo di 12-24 settimane fino al raggiungimento della ricostituzione immunitaria. A discrezione dello sperimentatore, il dosaggio può essere gradualmente aumentato per mantenere un'attività minima di ADA > 30 mmol/h/L, dAXP < 0,02 mmol/L e/o per mantenere un'adeguata ricostituzione immunitaria.

Altri nomi:
  • Revcovi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività dei nucleotidi deossiadenosinici (dAXP).
Lasso di tempo: Mese 24
Attività dAXP totale degli eritrociti
Mese 24
L'attività dell'ADA
Lasso di tempo: Mese 24
Attraverso l'attività ADA plasmatica
Mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato immunitario (SSA/PI)
Lasso di tempo: Mese 24

Conta assoluta dei linfociti e analisi dei sottoinsiemi B, T e NK.

Concentrazioni di immunoglobuline (Ig) (IgG, IgA e IgM).

Misurazione della risposta immunitaria a discrezione dello sperimentatore.
Mese 24
Stato clinico
Lasso di tempo: Mese 24
Infezioni (clinicamente o microbiologicamente documentate) Incidenza e durata dei ricoveri Crescita per pazienti < 18 anni Sopravvivenza globale fino alla fine dello studio
Mese 24
Sicurezza valutata determinando eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Mese 24
Valutato determinando eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), segni e sintomi clinici da esami fisici ed esami di laboratorio
Mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

18 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLI-06814AA1-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Immunodeficienza combinata grave

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Paraguay

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi