Registerstudie av Revcovi-behandling hos patienter med ADA-SCID
11 september 2024 uppdaterad av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Enkelarm, öppen etikett, multicenter, registerstudie av behandling med Revcovi (Elapegademase-lvlr) hos ADA-SCID-patienter som kräver enzymersättningsterapi
Detta register genomförs på patienter med adenosindeaminas allvarlig kombinerad immunbrist (ADA-SCID) som behandlats med Revcovi™ för att samla in periodiska kliniska och biokemiska data om säkerhet och dosjustering.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Patienter med ADA-SCID som behöver behandling med Revcovi som enzymersättningsterapi (ERT) kommer att följas tills den sista inskrivna patienten har uppnått minst 24 månaders Revcovi-behandling eller tills de genomgår HSCT eller HSCGT, beroende på vilket som inträffar först.
Patienter som genomgår HSCT eller HSC-GT kommer att följas en månad efter sista Revcovi-dosen och igen efter sex månader för att bedöma biverkningar (AE) och överlevnad. Under hela studiens varaktighet kommer patienter att utvärderas kontinuerligt för biverkningar.
Patienter/föräldrar/vårdgivare kommer att administrera veckovis intramuskulära (IM) dos(er) av Revcovi och kommer att följas enligt det föreslagna schemat för bedömningar för dalgång av dAXP- och ADA-aktivitet. Behandlingsdosering och övervakning kommer att individualiseras per leverantör och patientegenskaper i enlighet med varje studieplatss vårdstandarder.
Patienter i Fas 3 Revcovi™-studien (STP-2279-002) kommer att ges möjlighet att registrera sig i denna registerstudie och gå vidare till behandlingsmånad 6-besöket enligt det föreslagna schemat för bedömningar för Adagen-övergångspatienter.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
32
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1752
- University of California Los Angeles
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- UCSF - University of California
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
- Seattle Children's
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 sekund till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Det finns fyra typer av patienter med ADA-SCID som kan vara berättigade till behandling med Revcovi, inklusive:
- Patienter som för närvarande får kronisk ERT med Adagen
- Spädbarn diagnostiserats via nyföddscreening och/eller definitiv testning för ADA-brist
- Patienter som förbereder sig för HSCT eller HSC-GT
- Patienter som tackar nej, inte är berättigade eller inte svarar på HSCT eller HSC-GT
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som för närvarande får kronisk ERT med Adagen® och övergår/övergår till Revcovi;
- Spädbarn som diagnostiserats via nyföddscreening och definitiv testning för ADA-brist ordinerade Revcovi;
- Patienter som får Revcovi när de förbereder sig för hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) eller hematopoetisk stamcellsgenterapi (HSCGT)
- Patienter som tackar nej, inte är berättigade eller inte svarar på HSCT eller HSC-GT och återupptar/startar Revcovi.
Exklusions kriterier:
- Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, gör patienten olämplig för studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Övrig
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med ADA-SCID i behov av ERT-behandling
Alla deltagare kommer att få Revcovi. För analysändamål kommer det att finnas tre grupper som skiljer sig åt med avseende på ERT-historik:
|
Revcovi administreras intramuskulärt (i.m.).
Veckodosen beräknas i mg/kg kroppsvikt och kan justeras under studiens gång baserat på ADA-aktivitet och dAXP-koncentration samt på klinisk bedömning av den behandlande läkaren.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner som uppfyller toxicitetströskeln för deoxyadenosinnukleotid (dAXP) koncentration vid den senaste mätningen
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling upp till månad 24
|
En brist på ADA-enzymet resulterar i en uppbyggnad av dAXP-nukleotider, som är toxiska för lymfocyter och leder till nedsatt immunförsvar.
En avgiftad nivå av dAXP-koncentration definieras som ett dalvärde på 0,02 millimol per liter (mmol/L) eller lägre.
Data presenteras som antalet försökspersoner som uppfyllde måltröskeln vid den slutliga mätningen, oavsett om det ägde rum vid månad 24 eller tidigare.
|
Från inskrivning till avslutad behandling upp till månad 24
|
|
Antal försökspersoner som når den optimala tröskeln för ADA-aktivitet vid den senaste mätningen
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling upp till månad 24
|
En optimal nivå av ADA-plasmaaktivitet definieras som ett dalvärde på 30 millimol per timme per liter (mmol/h/L) eller mer.
Data presenteras som antalet försökspersoner som uppfyllde måltröskeln vid den slutliga mätningen, oavsett om det ägde rum vid månad 24 eller tidigare.
|
Från inskrivning till avslutad behandling upp till månad 24
|
|
Säkerhet för Revcovi
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling upp till månad 24
|
Antalet försökspersoner som rapporterar biverkningar (AE).
På grund av arten av ADA-SCID dokumenterades endast biverkningar som bedömdes vara åtminstone möjligen relaterade till behandling med Revcovi.
|
Från inskrivning till avslutad behandling upp till månad 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Immunstatus (SSA/PI)
Tidsram: Månad 24
|
Absolut lymfocytantal och undergrupp B-, T- och NK-analys. Immunoglobulin (Ig) koncentrationer (IgG, IgA och IgM). Mätning av immunsvar efter utredarens gottfinnande. |
Månad 24
|
|
Klinisk status
Tidsram: Månad 24
|
Infektioner (kliniskt eller mikrobiologiskt dokumenterade) Incidens och varaktighet av sjukhusvistelser Tillväxt för patienter < 18 år Total överlevnad till slutet av studien
|
Månad 24
|
|
Säkerheten utvärderas genom att fastställa biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Månad 24
|
Bedöms genom att fastställa biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE), kliniska tecken och symtom från fysiska undersökningar och laboratorieundersökningar
|
Månad 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 september 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
18 januari 2023
Avslutad studie (Faktisk)
18 januari 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 mars 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 mars 2019
Första postat (Faktisk)
18 mars 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 november 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 september 2024
Senast verifierad
1 september 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Primära immunbristsjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Immunologiska bristsyndrom
- DNA-reparation-briststörningar
- Svår kombinerad immunbrist
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- Adenosindeaminashämmare
- Elapegademase
Andra studie-ID-nummer
- CLI-06814AA1-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .