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Registerstudie zur Revcovi-Behandlung bei Patienten mit ADA-SCID

11. September 2024 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Einarmige, offene, multizentrische Registerstudie zur Behandlung mit Revcovi (Elapegademase-lvlr) bei ADA-SCID-Patienten, die eine Enzymersatztherapie benötigen

Dieses Register wird bei Patienten mit schwerer kombinierter Adenosindeaminase-Immunschwäche (ADA-SCID) durchgeführt, die mit Revcovi™ behandelt wurden, um regelmäßig klinische und biochemische Daten zur Sicherheit und Dosisanpassung zu sammeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit ADA-SCID, die eine Behandlung mit Revcovi als Enzymersatztherapie (ERT) benötigen, werden nachbeobachtet, bis der letzte aufgenommene Patient mindestens 24 Monate mit Revcovi behandelt wurde oder bis er sich einer HSCT oder HSCGT unterzieht, je nachdem, was zuerst eintritt.

Patienten, die sich einer HSCT oder HSC-GT unterziehen, werden einen Monat nach der letzten Revcovi-Dosis und erneut sechs Monate nachbeobachtet, um unerwünschte Ereignisse (AEs) und das Überleben zu beurteilen. Während der gesamten Dauer der Studie werden die Patienten kontinuierlich auf UEs untersucht.

Patienten/Eltern/Betreuer verabreichen sich selbst wöchentliche intramuskuläre (IM) Dosis(en) von Revcovi und werden gemäß dem vorgeschlagenen Zeitplan für die Bewertung der Talspiegel der dAXP- und ADA-Aktivität überwacht. Die Dosierung und Überwachung der Behandlung wird je nach Anbieter und Patientenmerkmalen in Übereinstimmung mit den Pflegestandards der einzelnen Studienzentren individualisiert.

Patienten in der Phase-3-Revcovi™-Studie (STP-2279-002) erhalten die Möglichkeit, sich für diese Registerstudie anzumelden und gemäß dem empfohlenen Untersuchungsplan für Patienten mit Adagen-Übergang mit dem Besuch in Behandlungsmonat 6 fortzufahren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1752
        • University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF - University of California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • University of South Florida Allergy Immunology Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Childrens Hospital of New Orleans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • UBMD Pediatrics Outpatient Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Seattle Children's

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Es gibt vier Arten von Patienten mit ADA-SCID, die für eine Behandlung mit Revcovi in ​​Frage kommen, darunter:

  • Patienten, die derzeit eine chronische ERT mit Adagen erhalten
  • Säuglinge, die durch Neugeborenen-Screening und/oder definitive Tests auf ADA-Mangel diagnostiziert wurden
  • Patienten, die sich auf HSCT oder HSC-GT vorbereiten
  • Patienten, die ablehnen, sind nicht geeignet oder sprechen nicht auf HSCT oder HSC-GT an

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die derzeit eine chronische ERT mit Adagen® erhalten und auf Revcovi umgestellt/umgestellt werden;
  • Säuglingen, die durch Neugeborenen-Screening und endgültige Tests auf ADA-Mangel diagnostiziert wurden, wurde Revcovi verschrieben;
  • Patienten, die Revcovi erhalten, während sie sich auf eine Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) oder eine Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen (HSCGT) vorbereiten
  • Patienten, die ablehnen, nicht geeignet sind oder nicht auf HSCT oder HSC-GT ansprechen und Revcovi wieder aufnehmen/beginnen.

Ausschlusskriterien:

  • Jeder Zustand, der den Patienten nach Meinung des Prüfarztes für die Studie ungeeignet macht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit ADA-SCID, die eine ERT-Behandlung benötigen

Alle Teilnehmer erhalten Revcovi. Zu Analysezwecken wird es drei Gruppen geben, die sich hinsichtlich der ERT-Historie unterscheiden:

  • Adagen-naiv: Probanden, die zum ersten Mal mit der ERT beginnen
  • Adagen-Übergang: Probanden, die von Adagen zu Revcovi wechseln
  • STP-2279-002-Teilnehmer: Probanden, die an einer früheren Phase-III-Studie mit Revcovi (Studie STP-2279-002) teilgenommen hatten, in der sie von Adagen auf Revcovi umgestellt wurden. Diese letzte Gruppe unterscheidet sich von der Adagen-Übergangsgruppe dadurch, dass sie am längsten auf Revcovi sein wird.
Biologisch: elapegademase-lvlr
Revcovi wird intramuskulär (i.m.) verabreicht. Die wöchentliche Dosierung wird in mg/kg Körpergewicht berechnet und kann im Verlauf der Studie basierend auf der ADA-Aktivität und der dAXP-Konzentration sowie der klinischen Beurteilung durch den behandelnden Arzt angepasst werden.
Andere Namen:
  • Revcovi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden, die bei der letzten Messung den Toxizitätsschwellenwert für die Desoxyadenosin-Nukleotid (dAXP)-Konzentration erreichten
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zum 24. Monat
Ein Mangel am ADA-Enzym führt zur Anhäufung von dAXP-Nukleotiden, die für Lymphozyten toxisch sind und zu einer Beeinträchtigung der Immunfunktion führen. Eine entgiftete dAXP-Konzentration ist als Talwert von 0,02 Millimol pro Liter (mmol/L) oder weniger definiert. Die Daten werden als Anzahl der Probanden dargestellt, die bei der letzten Messung den angestrebten Schwellenwert erreichten, unabhängig davon, ob diese im 24. Monat oder früher stattfand.
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zum 24. Monat
Anzahl der Probanden, die bei der letzten Messung den optimalen Schwellenwert für die ADA-Aktivität erreichten
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zum 24. Monat
Ein optimaler Wert der ADA-Plasmaaktivität ist als Talwert von 30 Millimol pro Stunde und Liter (mmol/h/L) oder mehr definiert. Die Daten werden als Anzahl der Probanden dargestellt, die bei der letzten Messung den angestrebten Schwellenwert erreichten, unabhängig davon, ob diese im 24. Monat oder früher stattfand.
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zum 24. Monat
Sicherheit von Revcovi
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zum 24. Monat
Die Anzahl der Probanden, die unerwünschte Ereignisse (UE) melden. Aufgrund der Art von ADA-SCID wurden nur unerwünschte Ereignisse dokumentiert, bei denen ein zumindest möglicher Zusammenhang mit der Revcovi-Behandlung vermutet wurde.
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zum 24. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Immunstatus (SSA/PI)
Zeitfenster: Monat 24

Absolute Lymphozytenzahl und Subset B-, T- und NK-Analyse.

Immunglobulin (Ig)-Konzentrationen (IgG, IgA und IgM).

Messung der Immunantwort nach Ermessen des Prüfarztes.
Monat 24
Klinischer Zustand
Zeitfenster: Monat 24
Infektionen (klinisch oder mikrobiologisch dokumentiert) Häufigkeit und Dauer von Krankenhausaufenthalten Wachstum für Patienten < 18 Jahre Gesamtüberleben bis Studienende
Monat 24
Sicherheitsbeurteilung durch Bestimmung von unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Monat 24
Bewertet durch Bestimmung unerwünschter Ereignisse (AEs), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), klinischer Anzeichen und Symptome bei körperlichen Untersuchungen und Laboruntersuchungen
Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Januar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLI-06814AA1-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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