Rekisteritutkimus Revcovi-hoidosta potilailla, joilla on ADA-SCID
keskiviikko 11. syyskuuta 2024 päivittänyt: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Yksihaarainen, avoin, monikeskus, Revcovin (Elapegademase-lvlr) hoidon rekisteritutkimus ADA-SCID-potilailla, jotka tarvitsevat entsyymikorvaushoitoa
Tämä rekisteri tehdään potilaille, joilla on adenosiinideaminaasin vakava yhdistetty immuunivajavuus (ADA-SCID) ja joita hoidetaan Revcovi™-valmisteella, jotta voidaan kerätä määräajoin kliinisiä ja biokemiallisia tietoja turvallisuudesta ja annoksen muuttamisesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaita, joilla on ADA-SCID ja jotka tarvitsevat Revcovi-hoitoa entsyymikorvaushoitona (ERT) seurataan, kunnes viimeinen potilas on saavuttanut vähintään 24 kuukauden Revcovi-hoidon tai kunnes hänelle tehdään HSCT tai HSCGT sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Potilaita, joille tehdään HSCT tai HSC-GT, seurataan kuukauden kuluttua viimeisestä Revcovi-annoksesta ja uudelleen kuuden kuukauden kuluttua haittatapahtumien (AE) ja eloonjäämisen arvioimiseksi. Koko tutkimuksen ajan potilaita arvioidaan jatkuvasti haittavaikutusten varalta.
Potilaat/vanhemmat/hoitajat antavat itse viikoittaiset lihaksensisäiset (IM) Revcovi-annokset, ja heitä seurataan dAXP- ja ADA-aktiivisuuden ehdotetun arviointiaikataulun mukaisesti. Hoidon annostus ja seuranta räätälöidään palveluntarjoajan ja potilaan ominaisuuksien mukaan kunkin tutkimuspaikan hoitostandardien mukaisesti.
Kolmannen vaiheen Revcovi™-tutkimukseen (STP-2279-002) osallistuville potilaille annetaan mahdollisuus ilmoittautua tähän rekisteritutkimukseen ja siirtyä kuudennen hoitokuukauden käyntiin Adagen-siirtymäpotilaiden ehdotetun arviointiaikataulun mukaisesti.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
32
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1752
- University of California Los Angeles
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF - University of California
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Seattle Children's
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
ADA-SCID-potilaita, jotka voivat olla kelvollisia Revcovi-hoitoon, on neljää tyyppiä, mukaan lukien:
- Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä kroonista ERT-hoitoa Adagenilla
- Imeväiset, jotka on diagnosoitu vastasyntyneen seulonnan ja/tai lopullisen ADA-puutostestin avulla
- Potilaat, jotka valmistautuvat HSCT:hen tai HSC-GT:hen
- Potilaat, jotka kieltäytyvät, eivät ole tukikelpoisia tai eivät reagoi HSCT:hen tai HSC-GT:hen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä kroonista ERT-hoitoa Adagen®:lla ja siirtyivät Revcoviin tai ovat siirtymässä Revcoviin;
- Vauvoille, jotka on diagnosoitu vastasyntyneiden seulonnan ja lopullisen ADA-puutostestin perusteella, määrättiin Revcovi;
- Potilaat, jotka saavat Revcovia valmistautuessaan hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT) tai hematopoieettiseen kantasolugeeniterapiaan (HSCGT)
- Potilaat, jotka kieltäytyvät, eivät ole tukikelpoisia tai eivät reagoi HSCT:hen tai HSC-GT:hen ja jatkavat/aloitavat Revcovin.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä tekee potilaan tutkimukseen sopimattoman.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ADA-SCID-potilaat, jotka tarvitsevat ERT-hoitoa
Kaikki osallistujat saavat Revcovin. Analyysitarkoituksiin on kolme ryhmää, jotka eroavat toisistaan ERT-historian suhteen:
|
Revcovi annetaan lihakseen (i.m.).
Viikoittainen annos lasketaan mg/kg ruumiinpainoa kohti, ja sitä voidaan muuttaa tutkimuksen aikana ADA-aktiivisuuden ja dAXP-pitoisuuden sekä hoitavan lääkärin kliinisen arvion perusteella.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, jotka ylittivät deoksiadenosiininukleotidipitoisuuden (dAXP) toksisuuskynnyksen viimeisessä mittauksessa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun 24. kuukauteen asti
|
ADA-entsyymin puute johtaa dAXP-nukleotidien kertymiseen, jotka ovat myrkyllisiä lymfosyyteille ja johtavat immuunitoiminnan heikkenemiseen.
dAXP-pitoisuuden detoksifioitu taso määritellään 0,02 millimoolia litrassa (mmol/l) tai sitä alhaisemmaksi arvoksi.
Tiedot esitetään niiden koehenkilöiden lukumääränä, jotka saavuttivat tavoitekynnyksen lopullisessa mittauksessa, tapahtuiko se sitten 24. kuukaudessa tai aikaisemmin.
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun 24. kuukauteen asti
|
|
Niiden koehenkilöiden määrä, jotka saavuttavat ADA-aktiivisuuden optimaalisen kynnyksen viimeisessä mittauksessa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun 24. kuukauteen asti
|
ADA-plasmaaktiivisuuden optimaalinen taso määritellään minimiarvoksi 30 millimoolia tunnissa litraa kohti (mmol/h/l) tai enemmän.
Tiedot esitetään niiden koehenkilöiden lukumääränä, jotka saavuttivat tavoitekynnyksen lopullisessa mittauksessa, tapahtuiko se sitten 24. kuukaudessa tai aikaisemmin.
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun 24. kuukauteen asti
|
|
Revcovin turvallisuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun 24. kuukauteen asti
|
Haittavaikutuksista ilmoittaneiden koehenkilöiden määrä.
ADA-SCID:n luonteesta johtuen vain sellaisia haittavaikutuksia dokumentoitiin, joiden katsottiin ainakin mahdollisesti liittyvän Revcovi-hoitoon.
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun 24. kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Immuunitilanne (SSA/PI)
Aikaikkuna: Kuukausi 24
|
Absoluuttinen lymfosyyttien määrä ja osajoukon B, T ja NK analyysi. Immunoglobuliinin (Ig) pitoisuudet (IgG, IgA ja IgM). Immuunivasteen mittaaminen tutkijan harkinnan mukaan. |
Kuukausi 24
|
|
Kliininen tila
Aikaikkuna: Kuukausi 24
|
Infektiot (kliinisesti tai mikrobiologisesti dokumentoitu) Sairaalahoitojen ilmaantuvuus ja kesto Alle 18-vuotiaiden potilaiden kasvu Kokonaiseloonjääminen tutkimuksen loppuun asti
|
Kuukausi 24
|
|
Turvallisuus arvioidaan määrittämällä haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Kuukausi 24
|
Arvioitu määrittämällä haittatapahtumat (AE), vakavat haittatapahtumat (SAE), kliiniset merkit ja oireet fyysisistä tutkimuksista ja laboratoriotutkimuksista
|
Kuukausi 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 30. syyskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. tammikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. syyskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- DNA:n korjaus-puutoshäiriöt
- Vaikea yhdistetty immuunipuutos
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Adenosiinideaminaasin estäjät
- Elapegademase
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLI-06814AA1-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .