Registerstudie av Revcovi-behandling hos pasienter med ADA-SCID
11. september 2024 oppdatert av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Enkelarm, åpen etikett, multisenter, registerstudie av Revcovi (Elapegademase-lvlr) behandling hos ADA-SCID pasienter som trenger enzymerstatningsterapi
Dette registret er utført på pasienter med adenosindeaminase alvorlig kombinert immundefekt (ADA-SCID) behandlet med Revcovi™ for å samle inn periodiske kliniske og biokjemiske data om sikkerhet og dosejustering.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasienter med ADA-SCID som trenger behandling med Revcovi som enzymerstatningsterapi (ERT) vil bli fulgt til den siste registrerte pasienten har nådd minimum 24 måneder med Revcovi-behandling eller til de gjennomgår HSCT eller HSCGT, avhengig av hva som inntreffer først.
Pasienter som gjennomgår HSCT eller HSC-GT vil bli fulgt én måned etter siste Revcovi-dose og igjen etter seks måneder for å vurdere bivirkninger (AE) og overlevelse. Gjennom hele studiens varighet vil pasienter bli vurdert kontinuerlig for AE.
Pasienter/foreldre/omsorgspersoner vil selv administrere ukentlig intramuskulær (IM) dose(r) av Revcovi og vil bli fulgt i henhold til den foreslåtte planen for vurderinger for bunnfall av dAXP- og ADA-aktivitet. Behandlingsdosering og overvåking vil bli individualisert per leverandør og pasientkarakteristikker i samsvar med hvert studiesteds omsorgsstandarder.
Pasienter i fase 3 Revcovi™-studien (STP-2279-002) vil få muligheten til å melde seg på denne registerstudien og fortsette til behandlingsmåned 6-besøket i henhold til den foreslåtte planen for vurderinger for pasienter i overgangsfase.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
32
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1752
- University of California Los Angeles
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- UCSF - University of California
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98101
- Seattle Children's
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Det er fire typer pasienter med ADA-SCID som kan være kvalifisert for behandling med Revcovi, inkludert:
- Pasienter som for tiden får kronisk ERT med Adagen
- Spedbarn diagnostisert via nyfødtscreening og/eller definitiv testing for ADA-mangel
- Pasienter som forbereder seg til HSCT eller HSC-GT
- Pasienter som avslår, ikke er kvalifisert eller ikke reagerer på HSCT eller HSC-GT
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som for tiden mottar kronisk ERT med Adagen® og går over til Revcovi;
- Spedbarn diagnostisert via nyfødtscreening og definitiv testing for ADA-mangel foreskrevet Revcovi;
- Pasienter som får Revcovi mens de forbereder seg på hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) eller hematopoietisk stamcelle-genterapi (HSCGT)
- Pasienter som avslår, ikke er kvalifisert eller ikke reagerer på HSCT eller HSC-GT og gjenopptar/starter Revcovi.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver tilstand som etter etterforskerens mening gjør pasienten uegnet for studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Annen
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter med ADA-SCID som trenger ERT-behandling
Alle deltakere vil motta Revcovi. For analyseformål vil det være tre grupper som er forskjellige med hensyn til ERT-historie:
|
Revcovi administreres intramuskulært (i.m.).
Ukentlig dosering beregnes i mg/kg kroppsvekt, og kan justeres i løpet av studien basert på ADA-aktivitet og dAXP-konsentrasjon samt på klinisk vurdering av behandlende lege.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall personer som møter toksisitetsterskelen for deoksyadenosinnukleotid (dAXP) konsentrasjon ved siste måling
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling til 24. måned
|
En mangel på ADA-enzymet resulterer i en oppbygging av dAXP-nukleotider, som er giftige for lymfocytter og fører til svekkelse av immunfunksjonen.
Et avgiftet nivå av dAXP-konsentrasjon er definert som en bunnverdi på 0,02 millimol per liter (mmol/L) eller lavere.
Data presenteres som antall forsøkspersoner som nådde den målrettede terskelen ved den endelige målingen, enten det fant sted ved måned 24 eller tidligere.
|
Fra påmelding til avsluttet behandling til 24. måned
|
|
Antall forsøkspersoner som møter den optimale terskelen for ADA-aktivitet ved siste måling
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling til 24. måned
|
Et optimalt nivå av ADA-plasmaaktivitet er definert som en bunnverdi på 30 millimol per time per liter (mmol/t/L) eller høyere.
Data presenteres som antall forsøkspersoner som nådde den målrettede terskelen ved den endelige målingen, enten det fant sted ved måned 24 eller tidligere.
|
Fra påmelding til avsluttet behandling til 24. måned
|
|
Sikkerheten til Revcovi
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling til 24. måned
|
Antall personer som rapporterer bivirkninger (AE).
På grunn av arten av ADA-SCID ble det kun dokumentert bivirkninger som ble ansett for å være minst mulig relatert til Revcovi-behandling.
|
Fra påmelding til avsluttet behandling til 24. måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Immunstatus (SSA/PI)
Tidsramme: Måned 24
|
Absolutt antall lymfocytter og undergruppe B-, T- og NK-analyse. Immunoglobulin (Ig) konsentrasjoner (IgG, IgA og IgM). Måling av immunrespons etter etterforskers skjønn. |
Måned 24
|
|
Klinisk status
Tidsramme: Måned 24
|
Infeksjoner (klinisk eller mikrobiologisk dokumentert) Forekomst og varighet av sykehusinnleggelser Vekst for pasienter < 18 år Samlet overlevelse gjennom slutten av studien
|
Måned 24
|
|
Sikkerhet vurderes ved å bestemme bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Måned 24
|
Vurdert ved å bestemme bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE), kliniske tegn og symptomer fra fysiske undersøkelser og laboratorieundersøkelser
|
Måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. september 2019
Primær fullføring (Faktiske)
18. januar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
18. januar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mars 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2019
Først lagt ut (Faktiske)
18. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. september 2024
Sist bekreftet
1. september 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Primære immunsviktsykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Immunologiske mangelsyndromer
- DNA-reparasjon-mangellidelser
- Alvorlig kombinert immunsvikt
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Adenosindeaminasehemmere
- Elapegademase
Andre studie-ID-numre
- CLI-06814AA1-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .