Регистрационное исследование лечения Revcovi у пациентов с ADA-SCID
11 сентября 2024 г. обновлено: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Независимая группа, открытое, многоцентровое исследование реестра лечения Revcovi (элапегадемаза-lvlr) у пациентов с ADA-SCID, нуждающихся в заместительной ферментной терапии
Этот реестр проводится у пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом аденозиндезаминазы (ADA-SCID), получающих Revcovi™, для сбора периодических клинических и биохимических данных о безопасности и корректировке дозы.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациенты с ADA-SCID, которым требуется лечение Revcovi в качестве заместительной ферментной терапии (ЗТ), будут наблюдаться до тех пор, пока последний зарегистрированный пациент не достигнет минимум 24 месяцев лечения Revcovi или до прохождения HSCT или HSCGT, в зависимости от того, что произойдет раньше.
Пациенты, перенесшие HSCT или HSC-GT, будут наблюдаться через месяц после последней дозы Revcovi и снова через шесть месяцев для оценки нежелательных явлений (НЯ) и выживаемости. На протяжении всего исследования пациенты будут постоянно оцениваться на предмет нежелательных явлений.
Пациенты/родители/опекуны будут самостоятельно вводить еженедельную внутримышечную (в/м) дозу(-ы) Revcovi и будут соблюдаться в соответствии с предлагаемым графиком оценки минимальной активности dAXP и ADA. Дозировка лечения и мониторинг будут индивидуализированы для каждого поставщика и характеристик пациента в соответствии со стандартами лечения каждого исследовательского центра.
Пациентам, участвующим в исследовании Revcovi™ фазы 3 (STP-2279-002), будет предоставлена возможность зарегистрироваться в этом регистрационном исследовании и перейти к визиту через 6 месяцев лечения в соответствии с предлагаемым графиком обследований для пациентов с переходом в адаген.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
32
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095-1752
- University of California Los Angeles
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- UCSF - University of California
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke University Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
- Seattle Children's
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Существует четыре типа пациентов с ADA-SCID, которые могут иметь право на лечение с помощью Revcovi, в том числе:
- Пациенты, в настоящее время получающие хроническую ФЗТ с Адагеном
- Младенцы, диагностированные в результате скрининга новорожденных и / или окончательного тестирования на дефицит ADA
- Пациенты, готовящиеся к ТГСК или HSC-GT
- Пациенты, которые отказываются, не подходят или не реагируют на ТГСК или HSC-GT
Описание
Критерии включения:
- Пациенты, в настоящее время получающие хроническую ФЗТ с помощью Adagen® и переходящие/переходящие на Revcovi;
- Младенцам, диагностированным в результате скрининга новорожденных и окончательного тестирования на дефицит ADA, назначают Revcovi;
- Пациенты, получающие Revcovi во время подготовки к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) или генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками (HSCGT)
- Пациенты, которые отказываются, не подходят или не реагируют на HSCT или HSC-GT и возобновляют/начинают Revcovi.
Критерий исключения:
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, делает пациента непригодным для исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Другой
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты с ADA-SCID, нуждающиеся в лечении ФЗТ
Все участники получат Revcovi. В целях анализа будут три группы, которые различаются по истории ERT:
|
Ревкови вводят внутримышечно (в/м).
Еженедельная доза рассчитывается в мг/кг массы тела и может корректироваться в ходе исследования на основании активности ADA и концентрации dAXP, а также клинической оценки лечащего врача.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов, достигших порога токсичности для концентрации дезоксиаденозинового нуклеотида (dAXP) при последнем измерении
Временное ограничение: От регистрации до окончания лечения до 24 месяцев
|
Дефицит фермента ADA приводит к накоплению нуклеотидов dAXP, которые токсичны для лимфоцитов и приводят к нарушению иммунной функции.
Детоксикационный уровень концентрации dAXP определяется как минимальное значение 0,02 миллимоль на литр (ммоль/л) или ниже.
Данные представлены как количество субъектов, достигших целевого порога при окончательном измерении, независимо от того, имело ли оно место на 24-м месяце или ранее.
|
От регистрации до окончания лечения до 24 месяцев
|
|
Количество субъектов, достигших оптимального порога активности ADA при последнем измерении
Временное ограничение: От регистрации до окончания лечения до 24 месяцев
|
Оптимальный уровень активности ADA в плазме определяется как минимальное значение 30 миллимолей в час на литр (ммоль/ч/л) или выше.
Данные представлены как количество субъектов, достигших целевого порога при окончательном измерении, независимо от того, имело ли оно место на 24-м месяце или ранее.
|
От регистрации до окончания лечения до 24 месяцев
|
|
Безопасность Ревцови
Временное ограничение: От регистрации до окончания лечения до 24 месяцев
|
Число субъектов, сообщивших о нежелательных явлениях (НЯ).
Из-за характера ADA-SCID были зарегистрированы только НЯ, которые считались, по крайней мере, возможно связанными с лечением Ревкови.
|
От регистрации до окончания лечения до 24 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Иммунный статус (SSA/PI)
Временное ограничение: Месяц 24
|
Абсолютное количество лимфоцитов и анализ субпопуляций B, T и NK. Концентрации иммуноглобулинов (Ig) (IgG, IgA и IgM). Измерение иммунного ответа по усмотрению исследователя. |
Месяц 24
|
|
Клинический статус
Временное ограничение: Месяц 24
|
Инфекции (подтвержденные клинически или микробиологически) Частота и продолжительность госпитализаций Рост среди пациентов моложе 18 лет Общая выживаемость до конца исследования
|
Месяц 24
|
|
Безопасность оценивается путем определения нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: Месяц 24
|
Оценивается путем определения нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ), клинических признаков и симптомов при физикальном обследовании и лабораторных исследованиях.
|
Месяц 24
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 сентября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
18 января 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
18 января 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 марта 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 марта 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 марта 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 сентября 2024 г.
Последняя проверка
1 сентября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Синдромы иммунологического дефицита
- Нарушения репарации ДНК
- Тяжелый комбинированный иммунодефицит
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Ингибиторы аденозиндезаминазы
- Элапегадемаза
Другие идентификационные номера исследования
- CLI-06814AA1-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .