Регистрационное исследование лечения Revcovi у пациентов с ADA-SCID
Независимая группа, открытое, многоцентровое исследование реестра лечения Revcovi (элапегадемаза-lvlr) у пациентов с ADA-SCID, нуждающихся в заместительной ферментной терапии
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациенты с ADA-SCID, которым требуется лечение Revcovi в качестве заместительной ферментной терапии (ЗТ), будут наблюдаться до тех пор, пока последний зарегистрированный пациент не достигнет минимум 24 месяцев лечения Revcovi или до прохождения HSCT или HSCGT, в зависимости от того, что произойдет раньше.
Пациенты, перенесшие HSCT или HSC-GT, будут наблюдаться через месяц после последней дозы Revcovi и снова через шесть месяцев для оценки нежелательных явлений (НЯ) и выживаемости. На протяжении всего исследования пациенты будут постоянно оцениваться на предмет нежелательных явлений.
Пациенты/родители/опекуны будут самостоятельно вводить еженедельную внутримышечную (в/м) дозу(-ы) Revcovi и будут соблюдаться в соответствии с предлагаемым графиком оценки минимальной активности dAXP и ADA. Дозировка лечения и мониторинг будут индивидуализированы для каждого поставщика и характеристик пациента в соответствии со стандартами лечения каждого исследовательского центра.
Пациентам, участвующим в исследовании Revcovi™ фазы 3 (STP-2279-002), будет предоставлена возможность зарегистрироваться в этом регистрационном исследовании и перейти к визиту через 6 месяцев лечения в соответствии с предлагаемым графиком обследований для пациентов с переходом в адаген.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Chiesi Clinical Trial Info
- Номер телефона: +39.0521 2791
- Электронная почта: clinicaltrials_info@chiesi.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Caroline Fradette
- Номер телефона: 1-514-451-1217
- Электронная почта: c.fradette@chiesi.com
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095-1752
- University of California Los Angeles
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- UCSF - University of California
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke University Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
- Seattle Children's
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Существует четыре типа пациентов с ADA-SCID, которые могут иметь право на лечение с помощью Revcovi, в том числе:
- Пациенты, в настоящее время получающие хроническую ФЗТ с Адагеном
- Младенцы, диагностированные в результате скрининга новорожденных и / или окончательного тестирования на дефицит ADA
- Пациенты, готовящиеся к ТГСК или HSC-GT
- Пациенты, которые отказываются, не подходят или не реагируют на ТГСК или HSC-GT
Описание
Критерии включения:
- Пациенты, в настоящее время получающие хроническую ФЗТ с помощью Adagen® и переходящие/переходящие на Revcovi;
- Младенцам, диагностированным в результате скрининга новорожденных и окончательного тестирования на дефицит ADA, назначают Revcovi;
- Пациенты, получающие Revcovi во время подготовки к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) или генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками (HSCGT)
- Пациенты, которые отказываются, не подходят или не реагируют на HSCT или HSC-GT и возобновляют/начинают Revcovi.
Критерий исключения:
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, делает пациента непригодным для исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Другой
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ERT с АДА
Пациенты с диагнозом ADA-SCID, получающие ФЗТ с Revcovi или переходящие на Revcovi из Adagen
|
Пациенты, переходящие с Адагена: для пациентов, которые в настоящее время получают Адаген в дозе ≤ 30 ЕД/кг/неделю или неизвестную дозу Адагена, рекомендуемая доза Ревкови составляет 0,2 мг/кг/нед в/м. Для пациентов, которые в настоящее время получают Адаген в дозе > 30 ЕД/кг/нед, рекомендуемая эквивалентная доза Ревкови (мг/кг/нед) представляет собой дозу Адагена в ЕД/кг/нед, деленную на 150. По усмотрению исследователя, общая недельная доза может быть разделена и введена в виде нескольких внутримышечных инъекций с увеличением на 0,033 мг/кг/неделю, если минимальная активность АДА < 30 ммоль/ч/л, dAXP > 0,02 ммоль/л и/ или восстановление иммунитета является неадекватным. Пациенты, ранее не получавшие адаген: рекомендуемая начальная доза Ревкови составляет 0,2 мг/кг два раза в неделю в/м в зависимости от идеальной массы тела в течение как минимум 12–24 недель до восстановления иммунитета. По усмотрению исследователя доза может быть постепенно увеличена для поддержания минимальной активности АДА > 30 ммоль/ч/л, dAXP <0,02 ммоль/л и/или для поддержания адекватного восстановления иммунитета.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Активность дезоксиаденозиновых нуклеотидов (dAXP)
Временное ограничение: Месяц 24
|
Суммарная минимальная активность dAXP в эритроцитах
|
Месяц 24
|
|
АДА активность
Временное ограничение: Месяц 24
|
Сквозная активность ADA в плазме
|
Месяц 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Иммунный статус (SSA/PI)
Временное ограничение: Месяц 24
|
Абсолютное количество лимфоцитов и анализ субпопуляций B, T и NK. Концентрации иммуноглобулинов (Ig) (IgG, IgA и IgM). Измерение иммунного ответа по усмотрению исследователя. |
Месяц 24
|
|
Клинический статус
Временное ограничение: Месяц 24
|
Инфекции (подтвержденные клинически или микробиологически) Частота и продолжительность госпитализаций Рост среди пациентов моложе 18 лет Общая выживаемость до конца исследования
|
Месяц 24
|
|
Безопасность оценивается путем определения нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: Месяц 24
|
Оценивается путем определения нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ), клинических признаков и симптомов при физикальном обследовании и лабораторных исследованиях.
|
Месяц 24
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Нарушения репарации ДНК
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Тяжелый комбинированный иммунодефицит
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Ингибиторы аденозиндезаминазы
- Элапегадемаза
Другие идентификационные номера исследования
- CLI-06814AA1-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .