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Étude de registre du traitement Revcovi chez les patients atteints d'ADA-SCID

11 septembre 2024 mis à jour par: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Étude de registre ouverte, multicentrique et à un seul bras sur le traitement Revcovi (Elapegademase-lvlr) chez les patients atteints d'ADA-SCID nécessitant une thérapie de remplacement enzymatique

Ce registre est mené chez des patients atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère en adénosine désaminase (ADA-SCID) traités avec Revcovi™ afin de collecter des données cliniques et biochimiques périodiques sur la sécurité et l'ajustement de la dose.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints d'ADA-SCID qui nécessitent un traitement avec Revcovi comme thérapie de remplacement enzymatique (ERT) seront suivis jusqu'à ce que le dernier patient inscrit ait atteint un minimum de 24 mois de traitement Revcovi ou jusqu'à ce qu'il subisse une HSCT ou HSCGT, selon la première éventualité.

Les patients subissant une HSCT ou HSC-GT seront suivis un mois après la dernière dose de Revcovi et de nouveau à six mois pour évaluer les événements indésirables (EI) et la survie. Pendant toute la durée de l'étude, les patients seront évalués en continu pour les EI.

Les patients/parents/aidants s'auto-administreront une ou des doses intramusculaires (IM) hebdomadaires de Revcovi et seront suivis conformément au calendrier suggéré d'évaluations pour l'activité dAXP et ADA. La posologie et la surveillance du traitement seront individualisées en fonction des caractéristiques du fournisseur et du patient conformément aux normes de soins de chaque site d'étude.

Les patients de l'étude de phase 3 Revcovi™ (STP-2279-002) auront la possibilité de s'inscrire à cette étude de registre et de procéder à la visite du mois de traitement 6 selon le calendrier d'évaluations suggéré pour les patients en transition d'Adagen.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

32

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095-1752
        • University of California Los Angeles
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF - University of California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • University of South Florida Allergy Immunology Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Childrens Hospital of New Orleans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • UBMD Pediatrics Outpatient Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Seattle Children's

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Il existe quatre types de patients atteints d'ADA-SCID qui peuvent être éligibles pour un traitement avec Revcovi, notamment :

  • Patients recevant actuellement une ERT chronique avec Adagen
  • Nourrissons diagnostiqués par dépistage néonatal et/ou test définitif de déficit en ADA
  • Patients se préparant pour HSCT ou HSC-GT
  • Patients qui refusent, ne sont pas éligibles ou ne répondent pas à la HSCT ou à la HSC-GT

La description

Critère d'intégration:

  • Patients recevant actuellement une ERT chronique avec Adagen® et en transition/transition vers Revcovi ;
  • Nourrissons diagnostiqués par dépistage néonatal et test définitif de déficit en ADA prescrit Revcovi ;
  • Patients recevant Revcovi lors de la préparation d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou d'une thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques (HSCGT)
  • Les patients qui refusent, ne sont pas éligibles ou ne répondent pas à la HSCT ou à la HSC-GT et reprennent/démarrent Revcovi.

Critère d'exclusion:

  • Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, rend le patient inapte à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Autre

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints d'ADA-SCID nécessitant un traitement ERT

Tous les participants recevront Revcovi. À des fins d'analyse, il y aura trois groupes, qui diffèrent en ce qui concerne l'historique de l'ERT :

  • Adagen-naïf : sujets commençant l'ERT pour la première fois
  • Transition Adagen : sujets passant d'Adagen à Revcovi
  • Participants à l'étude STP-2279-002 : sujets ayant participé à un essai antérieur de phase III sur Revcovi (étude STP-2279-002) dans lequel ils étaient passés d'Adagen à Revcovi. Ce dernier groupe diffère du groupe en transition Adagen dans le sens où ils seront sous Revcovi le plus longtemps.
Biologique: elapegademase-lvlr
Revcovi est administré par voie intramusculaire (i.m.). La posologie hebdomadaire est calculée en mg/kg de poids corporel et peut être ajustée au cours de l'essai en fonction de l'activité de l'ADA et de la concentration de dAXP ainsi que de l'évaluation clinique du médecin traitant.
Autres noms:
  • Revcovi

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets atteignant le seuil de toxicité pour la concentration de nucléotide de désoxyadénosine (dAXP) lors de la dernière mesure
Délai: De l'inscription à la fin du traitement jusqu'au mois 24
Un déficit en enzyme ADA entraîne une accumulation de nucléotides dAXP, qui sont toxiques pour les lymphocytes et entraînent une altération de la fonction immunitaire. Un niveau détoxifié de concentration de dAXP est défini comme une valeur minimale de 0,02 millimoles par litre (mmol/L) ou moins. Les données sont présentées comme le nombre de sujets ayant atteint le seuil ciblé lors de la mesure finale, que celle-ci ait eu lieu au mois 24 ou avant.
De l'inscription à la fin du traitement jusqu'au mois 24
Nombre de sujets atteignant le seuil optimal pour l'activité ADA lors de la dernière mesure
Délai: De l'inscription à la fin du traitement jusqu'au mois 24
Un niveau optimal d’activité plasmatique de l’ADA est défini comme une valeur minimale de 30 millimoles par heure par litre (mmol/h/L) ou plus. Les données sont présentées comme le nombre de sujets ayant atteint le seuil ciblé lors de la mesure finale, que celle-ci ait eu lieu au mois 24 ou avant.
De l'inscription à la fin du traitement jusqu'au mois 24
Sécurité de Revcovi
Délai: De l'inscription à la fin du traitement jusqu'au mois 24
Le nombre de sujets signalant des événements indésirables (EI). En raison de la nature de l'ADA-SCID, seuls les EI considérés comme étant au moins possiblement liés au traitement Revcovi ont été documentés.
De l'inscription à la fin du traitement jusqu'au mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Statut immunitaire (SSA/PI)
Délai: Mois 24

Numération absolue des lymphocytes et analyse des sous-ensembles B, T et NK.

Concentrations d'immunoglobulines (Ig) (IgG, IgA et IgM).

Mesure de la réponse immunitaire à la discrétion de l'investigateur.
Mois 24
État clinique
Délai: Mois 24
Infections (documentées cliniquement ou microbiologiquement) Incidence et durée des hospitalisations Croissance chez les patients < 18 ans Survie globale jusqu'à la fin de l'étude
Mois 24
Innocuité évaluée en déterminant les événements indésirables (EI), les événements indésirables graves (EIG)
Délai: Mois 24
Évalué en déterminant les événements indésirables (EI), les événements indésirables graves (EIG), les signes et symptômes cliniques à partir d'examens physiques et d'examens de laboratoire
Mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 septembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

18 janvier 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

18 janvier 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2019

Première publication (Réel)

18 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2024

Dernière vérification

1 septembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLI-06814AA1-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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