Estudio de registro del tratamiento con Revcovi en pacientes con ADA-SCID
11 de septiembre de 2024 actualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Estudio de registro de brazo único, abierto, multicéntrico, del tratamiento con Revcovi (elapegademase-lvlr) en pacientes con ADA-SCID que requieren terapia de reemplazo enzimático
Este registro se lleva a cabo en pacientes con inmunodeficiencia combinada severa de adenosina desaminasa (ADA-SCID) tratados con Revcovi™ para recopilar datos clínicos y bioquímicos periódicos sobre seguridad y ajuste de dosis.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con ADA-SCID que requieran tratamiento con Revcovi como Terapia de Reemplazo de Enzimas (ERT) serán seguidos hasta que el último paciente inscrito haya alcanzado un mínimo de 24 meses de tratamiento con Revcovi o hasta que se someta a HSCT o HSCGT, lo que ocurra primero.
Los pacientes que se sometan a HSCT o HSC-GT serán seguidos un mes después de la última dosis de Revcovi y nuevamente a los seis meses para evaluar los eventos adversos (EA) y la supervivencia. A lo largo de la duración del estudio, los pacientes serán evaluados continuamente en busca de EA.
Los pacientes/padres/cuidadores se autoadministrarán dosis intramusculares (IM) semanales de Revcovi y se seguirán de acuerdo con el programa sugerido de evaluaciones para la actividad mínima de dAXP y ADA. La dosificación y el control del tratamiento se individualizarán según el proveedor y las características del paciente de conformidad con los estándares de atención de cada centro de estudio.
Los pacientes en el estudio de fase 3 Revcovi™ (STP-2279-002) tendrán la oportunidad de inscribirse en este estudio de registro y proceder a la visita del mes de tratamiento 6 según el calendario sugerido de evaluaciones para pacientes en transición de Adagen.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
32
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1752
- University of California Los Angeles
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF - University of California
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Children's Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Seattle Children's
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Hay cuatro tipos de pacientes con ADA-SCID que pueden ser elegibles para el tratamiento con Revcovi, que incluyen:
- Pacientes que actualmente reciben ERT crónica con Adagen
- Bebés diagnosticados a través de pruebas de detección para recién nacidos y/o pruebas definitivas de deficiencia de ADA
- Pacientes que se preparan para HSCT o HSC-GT
- Pacientes que rechazan, no son elegibles o no responden a HSCT o HSC-GT
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que actualmente reciben ERT crónico con Adagen® y en transición/transición a Revcovi;
- A los bebés diagnosticados a través de exámenes de detección de recién nacidos y pruebas definitivas de deficiencia de ADA se les recetó Revcovi;
- Pacientes que reciben Revcovi mientras se preparan para el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) o la terapia génica de células madre hematopoyéticas (HSCGT)
- Pacientes que rechazan, no son elegibles o no responden a HSCT o HSC-GT y reanudan/inician Revcovi.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición que, a juicio del Investigador, haga que el paciente no sea apto para el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Otro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con ADA-SCID que necesitan tratamiento ERT
Todos los participantes recibirán Revcovi. Para efectos de análisis, existirán tres grupos, que se diferencian respecto al historial de ERT:
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Revcovi se administra por vía intramuscular (i.m.).
La dosis semanal se calcula en mg/kg de peso corporal y se puede ajustar durante el transcurso del ensayo en función de la actividad de ADA y la concentración de dAXP, así como de la evaluación clínica realizada por el médico tratante.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos que alcanzaron el umbral de toxicidad para la concentración de nucleótido de desoxiadenosina (dAXP) en la última medición
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento hasta el mes 24
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Una deficiencia de la enzima ADA provoca una acumulación de nucleótidos dAXP, que son tóxicos para los linfocitos y provocan un deterioro de la función inmune.
Un nivel desintoxicado de concentración de dAXP se define como un valor mínimo de 0,02 milimoles por litro (mmol/L) o menos.
Los datos se presentan como el número de sujetos que alcanzaron el umbral objetivo en la medición final, ya sea que tuvo lugar en el mes 24 o antes.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento hasta el mes 24
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Número de sujetos que alcanzaron el umbral óptimo de actividad ADA en la última medición
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento hasta el mes 24
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Un nivel óptimo de actividad plasmática de ADA se define como un valor mínimo de 30 milimoles por hora por litro (mmol/h/L) o más.
Los datos se presentan como el número de sujetos que alcanzaron el umbral objetivo en la medición final, ya sea que tuvo lugar en el mes 24 o antes.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento hasta el mes 24
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Seguridad de Revcovi
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento hasta el mes 24
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El número de sujetos que informaron eventos adversos (EA).
Debido a la naturaleza de ADA-SCID, solo se documentaron los EA que se consideraron al menos posiblemente relacionados con el tratamiento con Revcovi.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento hasta el mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Estado inmunológico (SSA/PI)
Periodo de tiempo: Mes 24
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Recuento absoluto de linfocitos y análisis de subconjuntos B, T y NK. Concentraciones de inmunoglobulina (Ig) (IgG, IgA e IgM). Medición de la respuesta inmune a discreción del investigador. |
Mes 24
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Estado clínico
Periodo de tiempo: Mes 24
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Infecciones (documentadas clínica o microbiológicamente) Incidencia y duración de las hospitalizaciones Crecimiento para pacientes < 18 años Supervivencia general hasta el final del estudio
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Mes 24
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Seguridad evaluada mediante la determinación de eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Mes 24
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Evaluado mediante la determinación de eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE), signos y síntomas clínicos de exámenes físicos y exámenes de laboratorio
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Mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
18 de enero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
18 de enero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de marzo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
18 de marzo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de septiembre de 2024
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Trastornos por deficiencia en la reparación del ADN
- Inmunodeficiencia Combinada Severa
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la adenosina desaminasa
- Elapegademase
Otros números de identificación del estudio
- CLI-06814AA1-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .