Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rejestrowe leczenia Revcovi u pacjentów z ADA-SCID

11 września 2024 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie rejestrowe leczenia Revcovi (Elapegademase-lvlr) u pacjentów z ADA-SCID wymagających enzymatycznej terapii zastępczej

Ten rejestr jest prowadzony u pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności związanym z deaminazą adenozyny (ADA-SCID) leczonych produktem Revcovi™ w celu gromadzenia okresowych danych klinicznych i biochemicznych dotyczących bezpieczeństwa i dostosowania dawki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z ADA-SCID, którzy wymagają leczenia produktem Revcovi w ramach enzymatycznej terapii zastępczej (ERT), będą objęci obserwacją do czasu, gdy ostatni włączony pacjent osiągnie co najmniej 24-miesięczny okres leczenia produktem Revcovi lub do czasu poddania się HSCT lub HSCGT, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Pacjenci poddawani HSCT lub HSC-GT będą obserwowani miesiąc po podaniu ostatniej dawki Revcovi i ponownie po sześciu miesiącach w celu oceny zdarzeń niepożądanych (AE) i przeżycia. Przez cały czas trwania badania pacjenci będą stale oceniani pod kątem zdarzeń niepożądanych.

Pacjenci/Rodzice/Opiekunowie będą samodzielnie podawać cotygodniowe dawki domięśniowe (im.) produktu Revcovi i będą przestrzegani zgodnie z Sugerowanym harmonogramem oceny aktywności minimalnej dAXP i ADA. Dawkowanie i monitorowanie leczenia będą zindywidualizowane w zależności od świadczeniodawcy i charakterystyki pacjenta, zgodnie ze standardami opieki w każdym ośrodku badawczym.

Pacjenci biorący udział w badaniu fazy 3 Revcovi™ (STP-2279-002) będą mieli możliwość zapisania się do tego badania rejestru i przejścia na wizytę w 6. miesiącu leczenia zgodnie z sugerowanym harmonogramem ocen dla pacjentów przechodzących na Adagen.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1752
        • University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF - University of California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • University of South Florida Allergy Immunology Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Childrens Hospital of New Orleans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • UBMD Pediatrics Outpatient Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Seattle Children's

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Istnieją cztery rodzaje pacjentów z ADA-SCID, którzy mogą kwalifikować się do leczenia produktem Revcovi, w tym:

  • Pacjenci obecnie otrzymujący przewlekłą ERT z Adagenem
  • Niemowlęta zdiagnozowane za pomocą badań przesiewowych noworodków i/lub ostatecznych testów na niedobór ADA
  • Pacjenci przygotowujący się do HSCT lub HSC-GT
  • Pacjenci, którzy odmawiają, nie kwalifikują się lub nie reagują na HSCT lub HSC-GT

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci obecnie otrzymujący przewlekłą ERT z Adagenem® i przechodzący na Revcovi;
  • Niemowlęta zdiagnozowane za pomocą badań przesiewowych noworodków i ostatecznych testów na niedobór ADA przepisanych Revcovi;
  • Pacjenci otrzymujący Revcovi podczas przygotowań do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) lub terapii genowej hematopoetycznymi komórkami macierzystymi (HSCGT)
  • Pacjenci, którzy odmawiają, nie kwalifikują się lub nie reagują na HSCT lub HSC-GT i wznawiają/rozpoczynają leczenie Revcovi.

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy stan, który w opinii badacza sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z ADA-SCID wymagający leczenia ERT

Wszyscy uczestnicy otrzymają Revcovi. Dla celów analizy zostaną wyodrębnione trzy grupy różniące się historią ERT:

  • Adagen-naiwni: Pacjenci rozpoczynający terapię ERT po raz pierwszy
  • Przejście na Adagen: Pacjenci przechodzący z Adagen na Revcovi
  • Uczestnicy STP-2279-002: Pacjenci, którzy wzięli udział we wcześniejszym badaniu III fazy dotyczącym leku Revcovi (badanie STP-2279-002), w trakcie którego zmieniono leczenie z leku Adagen na Revcovi. Ta ostatnia grupa różni się od grupy przechodzącej na Adagen tym, że najdłużej przebywają na Revcovi.
Biologiczny: elapegademaza-lvlr
Revcovi podaje się domięśniowo (i.m.). Dawkę tygodniową oblicza się w mg/kg masy ciała i można ją dostosowywać w trakcie badania w oparciu o aktywność ADA i stężenie dAXP, a także ocenę kliniczną przeprowadzoną przez lekarza prowadzącego.
Inne nazwy:
  • Revcovi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów spełniających próg toksyczności dla stężenia nukleotydu deoksyadenozyny (dAXP) podczas ostatniego pomiaru
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia do 24 miesiąca
Niedobór enzymu ADA powoduje gromadzenie się nukleotydów dAXP, które są toksyczne dla limfocytów i prowadzą do upośledzenia funkcji odpornościowych. Poziom detoksykowanego stężenia dAXP definiuje się jako wartość minimalną wynoszącą 0,02 milimola na litr (mmol/l) lub niższą. Dane przedstawiono jako liczbę pacjentów, którzy osiągnęli docelowy próg podczas końcowego pomiaru, niezależnie od tego, czy miało to miejsce w 24. miesiącu, czy wcześniej.
Od rejestracji do zakończenia leczenia do 24 miesiąca
Liczba pacjentów osiągających optymalny próg aktywności ADA podczas ostatniego pomiaru
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia do 24 miesiąca
Optymalny poziom aktywności ADA w osoczu definiuje się jako minimalną wartość wynoszącą 30 milimoli na godzinę na litr (mmol/h/l) lub większą. Dane przedstawiono jako liczbę pacjentów, którzy osiągnęli docelowy próg podczas końcowego pomiaru, niezależnie od tego, czy miało to miejsce w 24. miesiącu, czy wcześniej.
Od rejestracji do zakończenia leczenia do 24 miesiąca
Bezpieczeństwo Revcovi
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia do 24 miesiąca
Liczba osób zgłaszających zdarzenia niepożądane (AE). Ze względu na charakter ADA-SCID udokumentowano jedynie zdarzenia niepożądane uznane za co najmniej prawdopodobnie związane z leczeniem produktem Revcovi.
Od rejestracji do zakończenia leczenia do 24 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan odporności (SSA/PI)
Ramy czasowe: Miesiąc 24

Bezwzględna liczba limfocytów i analiza podzbioru B, T i NK.

Stężenia immunoglobulin (Ig) (IgG, IgA i IgM).

Pomiar odpowiedzi immunologicznej według uznania badacza.
Miesiąc 24
Stan kliniczny
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Zakażenia (udokumentowane klinicznie lub mikrobiologicznie) Częstość i czas trwania hospitalizacji Wzrost dla pacjentów < 18 lat Całkowity czas przeżycia do końca badania
Miesiąc 24
Ocena bezpieczeństwa poprzez określenie zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Oceniane na podstawie określenia zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych z badań fizykalnych i badań laboratoryjnych
Miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLI-06814AA1-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj