ADA-SCID 환자의 Revcovi 치료 등록 연구
2024년 9월 11일 업데이트: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
효소 대체 요법이 필요한 ADA-SCID 환자의 Revcovi(Elapegademase-lvlr) 치료에 대한 단일군, 공개 라벨, 다기관, 레지스트리 연구
이 등록은 안전 및 용량 조정에 대한 주기적인 임상 및 생화학적 데이터를 수집하기 위해 Revcovi™로 치료받은 아데노신 데아미나제 중증 복합 면역 결핍증(ADA-SCID) 환자에서 수행됩니다.
연구 개요
상세 설명
효소 대체 요법(ERT)으로서 Revcovi로 치료가 필요한 ADA-SCID 환자는 마지막 등록 환자가 최소 24개월의 Revcovi 치료에 도달할 때까지 또는 HSCT 또는 HSCGT 중 먼저 발생하는 시점까지 추적됩니다.
HSCT 또는 HSC-GT를 진행 중인 환자는 부작용(AE) 및 생존을 평가하기 위해 마지막 레브코비 투여 후 1개월 및 6개월에 다시 추적됩니다. 연구 기간 내내 환자는 AE에 대해 지속적으로 평가될 것입니다.
환자/부모/간병인은 Revcovi의 매주 근육내(IM) 용량을 자가 투여하고 최저 dAXP 및 ADA 활동에 대해 제안된 평가 일정에 따라 따를 것입니다. 치료 용량 및 모니터링은 각 연구 기관의 치료 표준을 준수하여 제공자 및 환자 특성별로 개별화됩니다.
3상 Revcovi™ 연구(STP-2279-002)의 환자는 이 레지스트리 연구에 등록하고 Adagen-Transitioning 환자에 대한 평가 제안 일정에 따라 치료 6개월차 방문을 진행할 기회가 주어집니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
32
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1752
- University of California Los Angeles
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San Diego, California, 미국, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF - University of California
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National
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-
Florida
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Minnesota
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-
Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
-
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Children's Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98101
- Seattle Children's
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Revcovi로 치료할 수 있는 ADA-SCID 환자에는 다음과 같은 네 가지 유형이 있습니다.
- 현재 Adagen으로 만성 ERT를 받고 있는 환자
- 신생아 선별검사 및/또는 ADA 결핍에 대한 최종 검사를 통해 진단된 영아
- HSCT 또는 HSC-GT를 준비하는 환자
- 거부, 부적격 또는 HSCT 또는 HSC-GT에 반응하지 않는 환자
설명
포함 기준:
- 현재 Adagen®로 만성 ERT를 받고 있고 Revcovi로 전환/전환 중인 환자;
- 신생아 선별검사 및 ADA 결핍에 대한 최종 검사를 통해 진단된 영아는 레브코비를 처방받았습니다.
- 조혈모세포 이식(HSCT) 또는 조혈모세포 유전자 치료(HSCGT)를 준비하는 동안 레브코비를 투여받은 환자
- 거절하거나 부적격하거나 HSCT 또는 HSC-GT에 반응하지 않고 Revcovi를 재개/시작하는 환자.
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 환자가 연구에 부적합하다고 판단되는 모든 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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ERT 치료가 필요한 ADA-SCID 환자
모든 참가자는 Revcovi를 받게 됩니다. 분석 목적을 위해 ERT 기록과 관련하여 서로 다른 세 그룹이 있습니다.
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Revcovi는 근육내(i.m.) 투여됩니다.
주간 복용량은 체중 kg당 mg으로 계산되며, ADA 활성 및 dAXP 농도는 물론 치료 의사의 임상 평가를 바탕으로 시험 과정 전반에 걸쳐 조정될 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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마지막 측정에서 dAXP(데옥시아데노신 뉴클레오티드) 농도에 대한 독성 임계값을 충족하는 피험자의 수
기간: 등록부터 치료 종료까지 24개월까지
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ADA 효소가 결핍되면 dAXP 뉴클레오티드가 축적되어 림프구에 독성이 생기고 면역 기능이 손상됩니다.
dAXP 농도의 해독 수준은 리터당 0.02밀리몰(mmol/L) 이하의 최저값으로 정의됩니다.
데이터는 24개월 이전에 발생했는지 여부에 관계없이 최종 측정에서 목표 임계값을 충족한 피험자의 수로 표시됩니다.
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등록부터 치료 종료까지 24개월까지
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마지막 측정에서 ADA 활동에 대한 최적 임계값을 충족하는 피험자의 수
기간: 등록부터 치료 종료까지 24개월까지
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ADA 혈장 활성의 최적 수준은 리터당 시간당 30밀리몰(mmol/h/L) 이상의 최저값으로 정의됩니다.
데이터는 24개월 이전에 발생했는지 여부에 관계없이 최종 측정에서 목표 임계값을 충족한 피험자의 수로 표시됩니다.
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등록부터 치료 종료까지 24개월까지
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Revcovi의 안전성
기간: 등록부터 치료 종료까지 24개월까지
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부작용(AE)을 보고한 피험자의 수.
ADA-SCID의 특성으로 인해 최소한 Revcovi 치료와 관련이 있을 수 있는 것으로 간주되는 AE만 문서화되었습니다.
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등록부터 치료 종료까지 24개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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면역 상태(SSA/PI)
기간: 24개월
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절대 림프구 수 및 하위 집합 B, T 및 NK 분석. 면역글로불린(Ig) 농도(IgG, IgA 및 IgM). 연구자 재량에 따른 면역 반응의 측정. |
24개월
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임상 상태
기간: 24개월
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감염(임상 또는 미생물학적으로 문서화됨) 입원 발생률 및 기간 18세 미만 환자의 성장 연구 종료까지 전체 생존
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24개월
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)을 결정하여 안전성 평가
기간: 24개월
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE), 신체 검사 및 실험실 검사에서 임상 징후 및 증상을 결정하여 평가
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 30일
기본 완료 (실제)
2023년 1월 18일
연구 완료 (실제)
2023년 1월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 13일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 9월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLI-06814AA1-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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