Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Registratiestudie van Revcovi-behandeling bij patiënten met ADA-SCID

11 september 2024 bijgewerkt door: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Eenarmige, open-label, multicenter, registerstudie van behandeling met Revcovi (Elapegademase-lvlr) bij ADA-SCID-patiënten die enzymvervangingstherapie nodig hebben

Dit register wordt uitgevoerd bij patiënten met adenosinedeaminase ernstige gecombineerde immuundeficiëntie (ADA-SCID) die worden behandeld met Revcovi™ om periodieke klinische en biochemische gegevens over veiligheid en dosisaanpassing te verzamelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met ADA-SCID die behandeling met Revcovi als enzymvervangende therapie (ERT) nodig hebben, zullen worden gevolgd totdat de laatste geregistreerde patiënt minimaal 24 maanden behandeling met Revcovi heeft bereikt of totdat zij HSCT of HSCGT ondergaat, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Patiënten die HSCT of HSC-GT ondergaan, zullen één maand na de laatste Revcovi-dosis en opnieuw na zes maanden worden gevolgd om bijwerkingen (AE's) en overleving te beoordelen. Tijdens de duur van het onderzoek zullen patiënten continu worden beoordeeld op bijwerkingen.

Patiënten/Ouders/Zorgverleners zullen zelf wekelijkse intramusculaire (IM) dosis(en) Revcovi toedienen en zullen worden gevolgd volgens het voorgestelde beoordelingsschema voor dal-dAXP- en ADA-activiteit. Dosering en monitoring van de behandeling zullen worden geïndividualiseerd per zorgverlener en patiëntkenmerken in overeenstemming met de zorgstandaarden van elke onderzoekslocatie.

Patiënten in de fase 3 Revcovi™-studie (STP-2279-002) krijgen de kans om zich in te schrijven voor deze registerstudie en door te gaan naar het behandelingsmaand 6-bezoek volgens het voorgestelde beoordelingsschema voor Adagen-overgangspatiënten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

32

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1752
        • University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF - University of California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • University of South Florida Allergy Immunology Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Childrens Hospital of New Orleans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • UBMD Pediatrics Outpatient Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Seattle Children's

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Er zijn vier soorten patiënten met ADA-SCID die mogelijk in aanmerking komen voor behandeling met Revcovi, waaronder:

  • Patiënten die momenteel chronische ERT krijgen met Adagen
  • Baby's gediagnosticeerd via screening op pasgeborenen en/of definitieve tests voor ADA-deficiëntie
  • Patiënten die zich voorbereiden op HSCT of HSC-GT
  • Patiënten die weigeren, niet in aanmerking komen of niet reageren op HSCT of HSC-GT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die momenteel chronische ERT krijgen met Adagen® en overstappen/overgaan op Revcovi;
  • Baby's gediagnosticeerd via screening op pasgeborenen en definitief testen op ADA-deficiëntie voorgeschreven Revcovi;
  • Patiënten die Revcovi krijgen tijdens de voorbereiding op hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) of hematopoëtische stamcelgentherapie (HSCGT)
  • Patiënten die weigeren, niet in aanmerking komen of niet reageren op HSCT of HSC-GT en Revcovi hervatten/starten.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt maakt voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Ander

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met ADA-SCID die een ERT-behandeling nodig hebben

Alle deelnemers ontvangen Revcovi. Voor analysedoeleinden zullen er drie groepen zijn die verschillen wat betreft de ERT-geschiedenis:

  • Adagen-naïef: vakken die voor het eerst met ERT beginnen
  • Adagen-transitioning: Onderwerpen die overstappen van Adagen naar Revcovi
  • STP-2279-002-deelnemers: proefpersonen die hadden deelgenomen aan een eerdere fase III-studie met Revcovi (studie STP-2279-002) waarin ze waren overgestapt van Adagen naar Revcovi. Deze laatste groep verschilt van de Adagen-overgangsgroep doordat ze het langst op Revcovi zullen zijn geweest.
Biologisch: elapegademase-lvlr
Revcovi wordt intramusculair (i.m.) toegediend. De wekelijkse dosering wordt berekend in mg/kg lichaamsgewicht en kan in de loop van het onderzoek worden aangepast op basis van de ADA-activiteit en de dAXP-concentratie, evenals op basis van de klinische beoordeling door de behandelende arts.
Andere namen:
  • Revcovi

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen dat bij de laatste meting aan de toxiciteitsdrempel voor de deoxyadenosine-nucleotideconcentratie (dAXP) voldoet
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot einde van de behandeling tot maand 24
Een tekort aan het ADA-enzym resulteert in een ophoping van dAXP-nucleotiden, die giftig zijn voor lymfocyten en leiden tot verslechtering van de immuunfunctie. Een ontgift niveau van de dAXP-concentratie wordt gedefinieerd als een dalwaarde van 0,02 millimol per liter (mmol/l) of lager. Gegevens worden gepresenteerd als het aantal proefpersonen dat de beoogde drempelwaarde bij de laatste meting heeft bereikt, ongeacht of deze plaatsvond in maand 24 of eerder.
Vanaf inschrijving tot einde van de behandeling tot maand 24
Aantal proefpersonen dat bij de laatste meting aan de optimale drempelwaarde voor ADA-activiteit voldoet
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot einde van de behandeling tot maand 24
Een optimaal niveau van ADA-plasmaactiviteit wordt gedefinieerd als een dalwaarde van 30 millimol per uur per liter (mmol/u/l) of meer. Gegevens worden gepresenteerd als het aantal proefpersonen dat de beoogde drempelwaarde bij de laatste meting heeft bereikt, ongeacht of deze plaatsvond in maand 24 of eerder.
Vanaf inschrijving tot einde van de behandeling tot maand 24
Veiligheid van Revcovi
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot einde van de behandeling tot maand 24
Het aantal proefpersonen dat bijwerkingen (AE's) meldt. Vanwege de aard van ADA-SCID werden alleen bijwerkingen gedocumenteerd waarvan werd aangenomen dat ze op zijn minst mogelijk verband hielden met de behandeling met Revcovi.
Vanaf inschrijving tot einde van de behandeling tot maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Immuunstatus (SSA/PI)
Tijdsspanne: Maand 24

Absoluut aantal lymfocyten en subset B-, T- en NK-analyse.

Immunoglobuline (Ig) concentraties (IgG, IgA en IgM).

Meting van de immuunrespons naar goeddunken van de onderzoeker.
Maand 24
Klinische status
Tijdsspanne: Maand 24
Infecties (klinisch of microbiologisch gedocumenteerd) Incidentie en duur van ziekenhuisopnames Groei voor patiënten < 18 jaar oud Totale overleving tot het einde van de studie
Maand 24
Veiligheid beoordeeld door het bepalen van ongewenste voorvallen (AE's), ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Maand 24
Beoordeeld door het bepalen van bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's), klinische tekenen en symptomen van lichamelijk onderzoek en laboratoriumonderzoek
Maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLI-06814AA1-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren