Estudo de registro do tratamento com Revcovi em pacientes com ADA-SCID
11 de setembro de 2024 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Estudo de braço único, aberto, multicêntrico, de registro do tratamento Revcovi (Elapegademase-lvlr) em pacientes com ADA-SCID que requerem terapia de reposição enzimática
Este registro é realizado em pacientes com deficiência imunológica combinada grave de adenosina desaminase (ADA-SCID) tratados com Revcovi™ para coletar dados clínicos e bioquímicos periódicos sobre segurança e ajuste de dose.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes com ADA-SCID que necessitam de tratamento com Revcovi como terapia de reposição enzimática (TRE) serão acompanhados até que o último paciente inscrito tenha atingido um mínimo de 24 meses de tratamento com Revcovi ou até passar por HSCT ou HSCGT, o que ocorrer primeiro.
Os pacientes submetidos a HSCT ou HSC-GT serão acompanhados um mês após a última dose de Revcovi e novamente em seis meses para avaliar eventos adversos (EAs) e sobrevida. Ao longo da duração do estudo, os pacientes serão avaliados continuamente quanto a EAs.
Os pacientes/pais/cuidadores auto-administrarão dose(s) intramuscular (IM) semanal(is) de Revcovi e serão acompanhados de acordo com o Cronograma de avaliações sugerido para a atividade mínima de dAXP e ADA. A dosagem e o monitoramento do tratamento serão individualizados por provedor e características do paciente em conformidade com os padrões de atendimento de cada centro de estudo.
Os pacientes no estudo Revcovi™ de Fase 3 (STP-2279-002) terão a oportunidade de se inscrever neste estudo de registro e prosseguir para a Visita do Mês de Tratamento 6 de acordo com o Cronograma Sugerido de Avaliações para Pacientes em Transição Adagen.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
32
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1752
- University of California Los Angeles
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF - University of California
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-
District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Children's Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Seattle Children's
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Existem quatro tipos de pacientes com ADA-SCID que podem ser elegíveis para tratamento com Revcovi, incluindo:
- Pacientes atualmente recebendo TRE crônica com Adagen
- Lactentes diagnosticados por meio de triagem neonatal e/ou teste definitivo para deficiência de ADA
- Pacientes em preparação para HSCT ou HSC-GT
- Pacientes que recusam, são inelegíveis ou não respondem ao HSCT ou HSC-GT
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes atualmente recebendo TRE crônica com Adagen® e em transição/transição para Revcovi;
- Bebês diagnosticados por triagem neonatal e teste definitivo para deficiência de ADA prescritos Revcovi;
- Pacientes recebendo Revcovi enquanto se preparam para Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) ou Terapia Genética de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCGT)
- Pacientes que recusam, são inelegíveis ou não respondem ao HSCT ou HSC-GT e retomam/iniciam o Revcovi.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição que, na opinião do Investigador, torne o paciente inadequado para o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes com ADA-SCID que necessitam de tratamento de TRE
Todos os participantes receberão Revcovi. Para efeito de análise, serão constituídos três grupos, que se diferenciam quanto ao histórico da ERT:
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Revcovi é administrado por via intramuscular (i.m.).
A dosagem semanal é calculada em mg/kg de peso corporal e pode ser ajustada ao longo do ensaio com base na atividade de ADA e na concentração de dAXP, bem como na avaliação clínica pelo médico assistente.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de indivíduos que atendem ao limite de toxicidade para concentração de nucleotídeo de desoxiadenosina (dAXP) na última medição
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento até o 24º mês
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Uma deficiência na enzima ADA resulta no acúmulo de nucleotídeos dAXP, que são tóxicos para os linfócitos e levam ao comprometimento da função imunológica.
Um nível desintoxicado de concentração de dAXP é definido como um valor mínimo de 0,02 milimoles por litro (mmol/L) ou inferior.
Os dados são apresentados como o número de indivíduos que atingiram o limiar pretendido na medição final, quer esta tenha ocorrido no mês 24 ou antes.
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Desde a inscrição até o final do tratamento até o 24º mês
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Número de indivíduos que atingiram o limite ideal para atividade de ADA na última medição
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento até o 24º mês
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Um nível ideal de atividade plasmática de ADA é definido como um valor mínimo de 30 milimoles por hora por litro (mmol/h/L) ou superior.
Os dados são apresentados como o número de indivíduos que atingiram o limiar pretendido na medição final, quer esta tenha ocorrido no mês 24 ou antes.
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Desde a inscrição até o final do tratamento até o 24º mês
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Segurança do Revcovi
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento até o 24º mês
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O número de indivíduos que relataram eventos adversos (EAs).
Devido à natureza da ADA-SCID, apenas foram documentados EAs considerados pelo menos possivelmente relacionados com o tratamento com Revcovi.
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Desde a inscrição até o final do tratamento até o 24º mês
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Estado imunológico (SSA/PI)
Prazo: Mês 24
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Contagem absoluta de linfócitos e análise de subconjuntos B, T e NK. Concentrações de imunoglobulinas (Ig) (IgG, IgA e IgM). Medição da resposta imune a critério do investigador. |
Mês 24
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Estado clínico
Prazo: Mês 24
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Infecções (documentadas clinicamente ou microbiologicamente) Incidência e duração das hospitalizações Crescimento para pacientes < 18 anos Sobrevida geral até o final do estudo
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Mês 24
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Segurança avaliada pela determinação de eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Mês 24
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Avaliado pela determinação de eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs), sinais e sintomas clínicos de exames físicos e exames laboratoriais
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Mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de setembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
18 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
18 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de março de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de março de 2019
Primeira postagem (Real)
18 de março de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de setembro de 2024
Última verificação
1 de setembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do sistema imunológico
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Distúrbios de Deficiência de Reparo do DNA
- Imunodeficiência Combinada Grave
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de adenosina desaminase
- Elapegademase
Outros números de identificação do estudo
- CLI-06814AA1-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .