Registrová studie léčby Revcovi u pacientů s ADA-SCID
11. září 2024 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Jednoramenná, otevřená, multicentrická, registrová studie léčby Revcovi (Elapegademase-lvlr) u pacientů s ADA-SCID vyžadujících enzymatickou substituční terapii
Tento registr se provádí u pacientů se závažnou kombinovanou imunodeficiencí adenosindeaminázy (ADA-SCID) léčených přípravkem Revcovi™ za účelem sběru pravidelných klinických a biochemických údajů o bezpečnosti a úpravě dávky.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pacienti s ADA-SCID, kteří vyžadují léčbu přípravkem Revcovi jako enzymovou substituční terapii (ERT), budou sledováni, dokud poslední zařazený pacient nedosáhne minimálně 24 měsíců léčby přípravkem Revcovi nebo dokud nepodstoupí HSCT nebo HSCGT, podle toho, co nastane dříve.
Pacienti podstupující HSCT nebo HSC-GT budou sledováni jeden měsíc po poslední dávce Revcovi a znovu po šesti měsících, aby se vyhodnotily nežádoucí účinky (AE) a přežití. Během trvání studie budou pacienti průběžně hodnoceni na AE.
Pacienti/rodiče/pečovatelé si budou sami podávat týdenní intramuskulární (IM) dávku(y) Revcovi a budou se řídit podle navrhovaného harmonogramu hodnocení pro minimální aktivitu dAXP a ADA. Dávkování a monitorování léčby bude individualizováno podle poskytovatele a charakteristik pacienta v souladu se standardy péče každého místa studie.
Pacienti ve fázi 3 studie Revcovi™ (STP-2279-002) dostanou příležitost zapsat se do této registrační studie a postoupit k návštěvě v 6. měsíci léčby podle navrhovaného harmonogramu hodnocení pro pacienty s přechodem na Adagen.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
32
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1752
- University of California Los Angeles
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF - University of California
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
- Seattle Children's
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Existují čtyři typy pacientů s ADA-SCID, kteří mohou být způsobilí pro léčbu přípravkem Revcovi, včetně:
- Pacienti v současné době dostávají chronickou ERT s Adagenem
- Kojenci diagnostikovaní novorozeneckým screeningem a/nebo definitivním testováním na nedostatek ADA
- Pacienti připravující se na HSCT nebo HSC-GT
- Pacienti, kteří odmítají, jsou nezpůsobilí nebo nereagují na HSCT nebo HSC-GT
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří v současné době dostávají chronickou ERT s Adagenem® a přecházejí/přecházejí na Revcovi;
- Kojenci s diagnózou novorozeneckého screeningu a definitivního testování na nedostatek ADA předepsané Revcovi;
- Pacienti užívající přípravek Revcovi při přípravě na transplantaci krvetvorných buněk (HSCT) nebo genovou terapii hematopoetických kmenových buněk (HSCGT)
- Pacienti, kteří odmítnou, jsou nezpůsobilí nebo nereagují na HSCT nebo HSC-GT a obnoví/zahájí Revcovi.
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího činí pacienta nevhodným pro studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s ADA-SCID, kteří potřebují léčbu ERT
Všichni účastníci obdrží Revcovi. Pro účely analýzy budou existovat tři skupiny, které se liší s ohledem na historii ERT:
|
Revcovi se podává intramuskulárně (i.m.).
Týdenní dávka se vypočítá v mg/kg tělesné hmotnosti a může být upravena v průběhu studie na základě aktivity ADA a koncentrace dAXP, stejně jako na klinickém hodnocení ošetřujícím lékařem.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů splňujících prahovou hodnotu toxicity pro koncentraci deoxyadenosinového nukleotidu (dAXP) při posledním měření
Časové okno: Od zápisu do konce léčby do 24. měsíce
|
Nedostatek enzymu ADA má za následek hromadění nukleotidů dAXP, které jsou toxické pro lymfocyty a vedou k poškození imunitní funkce.
Detoxikovaná hladina koncentrace dAXP je definována jako minimální hodnota 0,02 milimolu na litr (mmol/l) nebo nižší.
Data jsou prezentována jako počet subjektů, které dosáhly cílového prahu při závěrečném měření, ať už k němu došlo ve 24. měsíci nebo dříve.
|
Od zápisu do konce léčby do 24. měsíce
|
|
Počet subjektů splňujících optimální práh pro aktivitu ADA při posledním měření
Časové okno: Od zápisu do konce léčby do 24. měsíce
|
Optimální hladina plazmatické aktivity ADA je definována jako minimální hodnota 30 milimolů za hodinu na litr (mmol/h/l) nebo vyšší.
Data jsou prezentována jako počet subjektů, které dosáhly cílového prahu při závěrečném měření, ať už k němu došlo ve 24. měsíci nebo dříve.
|
Od zápisu do konce léčby do 24. měsíce
|
|
Bezpečnost Revcovi
Časové okno: Od zápisu do konce léčby do 24. měsíce
|
Počet subjektů hlásících nežádoucí příhody (AE).
Vzhledem k povaze ADA-SCID byly zdokumentovány pouze nežádoucí účinky považované za alespoň možná související s léčbou Revcovi.
|
Od zápisu do konce léčby do 24. měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Imunitní stav (SSA/PI)
Časové okno: 24. měsíc
|
Absolutní počet lymfocytů a analýza podskupiny B, T a NK. Koncentrace imunoglobulinů (Ig) (IgG, IgA a IgM). Měření imunitní odpovědi podle uvážení zkoušejícího. |
24. měsíc
|
|
Klinický stav
Časové okno: 24. měsíc
|
Infekce (klinicky nebo mikrobiologicky dokumentované) Incidence a délka hospitalizací Růst u pacientů < 18 let Celkové přežití do konce studie
|
24. měsíc
|
|
Bezpečnost hodnocena stanovením nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 24. měsíc
|
Hodnoceno stanovením nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE), klinických příznaků a symptomů z fyzikálních vyšetření a laboratorních vyšetření
|
24. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. září 2019
Primární dokončení (Aktuální)
18. ledna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
18. ledna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
18. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. září 2024
Naposledy ověřeno
1. září 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění imunitního systému
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Poruchy opravy DNA-nedostatek
- Těžká kombinovaná imunodeficience
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory adenosindeaminázy
- Elapegademase
Další identifikační čísla studie
- CLI-06814AA1-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .