ADA-SCID 患者 Revcovi 治疗的注册研究
2024年9月11日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Revcovi (Elapegademase-lvlr) 治疗需要酶替代疗法的 ADA-SCID 患者的单臂、开放标签、多中心、注册研究
该登记在接受 Revcovi ™治疗的腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ ADA-SCID ）患者中进行，以收集有关安全性和剂量调整的定期临床和生化数据。
研究概览
详细说明
需要使用 Revcovi 作为酶替代疗法 (ERT) 治疗的 ADA-SCID 患者将接受随访，直到最后一名入组患者接受 Revcovi 治疗至少 24 个月或接受 HSCT 或 HSCGT，以先发生者为准。
接受 HSCT 或 HSC-GT 的患者将在最后一次 Revcovi 给药后一个月进行随访，并在六个月后再次随访，以评估不良事件（AE）和生存率。 在整个研究期间，将持续评估患者的 AE。
患者/父母/看护者将自行每周肌肉注射（IM）剂量的 Revcovi，并将根据 dAXP 和 ADA 活性的建议评估时间表进行跟踪。 治疗剂量和监测将根据每个提供者和患者的特征进行个性化，以遵守每个研究地点的护理标准。
3 期 Revcovi ™研究 (STP-2279-002) 中的患者将有机会参加该注册研究，并根据 Adagen 过渡期患者的建议评估时间表进行第 6 个月的治疗访问。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
32
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095-1752
- University of California Los Angeles
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San Diego、California、美国、92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
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San Francisco、California、美国、94158
- UCSF - University of California
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70118
- Childrens Hospital of New Orleans
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
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New York
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Buffalo、New York、美国、14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Hospital
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Children's Hospital
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- Le Bonheur Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98101
- Seattle Children's
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
有四种类型的 ADA-SCID 患者可能有资格接受 Revcovi 治疗，包括：
- 目前正在接受 Adagen 慢性 ERT 治疗的患者
- 通过新生儿筛查和/或确定的 ADA 缺乏症检测诊断的婴儿
- 准备进行 HSCT 或 HSC-GT 的患者
- 拒绝、不符合条件或对 HSCT 或 HSC-GT 无反应的患者
描述
纳入标准：
- 目前接受 Adagen ®慢性 ERT 并过渡/过渡到 Revcovi 的患者；
- 通过新生儿筛查和确定的 ADA 缺陷测试诊断出 Revcovi 规定的婴儿；
- 在准备造血干细胞移植 (HSCT) 或造血干细胞基因治疗 (HSCGT) 时接受 Revcovi 的患者
- 拒绝、不符合条件或对 HSCT 或 HSC-GT 没有反应并恢复/开始 Revcovi 的患者。
排除标准：
- 研究者认为使患者不适合研究的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：其他
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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需要 ERT 治疗的 ADA-SCID 患者
所有参与者都将收到 Revcovi。 出于分析目的，将分为三组，他们的 ERT 历史有所不同：
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Revcovi 通过肌肉注射 (i.m.) 给药。
每周剂量以 mg/kg 体重计算，并且可以在试验过程中根据 ADA 活性和 dAXP 浓度以及治疗医生的临床评估进行调整。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最后一次测量时达到脱氧腺苷 (dAXP) 浓度毒性阈值的受试者数量
大体时间：从入组到治疗结束直至第 24 个月
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ADA 酶的缺乏会导致 dAXP 核苷酸的积累，这对淋巴细胞有毒并导致免疫功能受损。
dAXP浓度的解毒水平定义为0.02毫摩尔每升(mmol/L)或更低的谷值。
数据显示为最终测量时达到目标阈值的受试者数量，无论测量是在第 24 个月或更早进行的。
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从入组到治疗结束直至第 24 个月
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最后一次测量时达到 ADA 活性最佳阈值的受试者数量
大体时间：从入组到治疗结束直至第 24 个月
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ADA 血浆活性的最佳水平定义为 30 毫摩尔每小时每升 (mmol/h/L) 或更高的谷值。
数据显示为最终测量时达到目标阈值的受试者数量，无论测量是在第 24 个月或更早进行的。
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从入组到治疗结束直至第 24 个月
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Revcovi 的安全性
大体时间：从入组到治疗结束直至第 24 个月
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报告不良事件 (AE) 的受试者数量。
由于 ADA-SCID 的性质，仅记录了被认为至少可能与 Revcovi 治疗相关的 AE。
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从入组到治疗结束直至第 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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免疫状态 (SSA/PI)
大体时间：第 24 个月
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绝对淋巴细胞计数和子集 B、T 和 NK 分析。 免疫球蛋白 (Ig) 浓度（IgG、IgA 和 IgM）。 由研究者自行决定测量免疫反应。 |
第 24 个月
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临床状态
大体时间：第 24 个月
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感染（临床或微生物记录） 住院的发生率和持续时间 < 18 岁患者的生长 研究结束时的总生存期
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第 24 个月
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通过确定不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 来评估安全性
大体时间：第 24 个月
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通过确定不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE)、体检和实验室检查的临床体征和症状进行评估
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第 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月30日
初级完成 (实际的)
2023年1月18日
研究完成 (实际的)
2023年1月18日
研究注册日期
首次提交
2019年3月12日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月13日
首次发布 (实际的)
2019年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年11月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月11日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
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