ニーマンピックC1型の神経学的症状を示す参加者におけるVTS-270の非盲検研究

主な採用基準:

研究に参加する資格を得るには、ベースライン来院時に (下記を除く):

1. 参加者は、VTS301 試験のパート B を完了し（52 週目の訪問 27 を完了したか、少なくとも 24 週目の訪問 13 および必要なレスキュー オプションを完了したと定義されます）、VTS301 試験のパート C を継続しています。
2. 治験責任医師の意見では、参加者は VTS-270 による治療を継続する必要があります。
3. -出産の可能性のある女性（外科的に無菌ではない）は、医学的に許容される避妊方法を使用する必要があり、研究期間中および研究参加後30日間、この方法の使用を継続することに同意する必要があります。 許容される避妊方法には、殺精子剤によるバリア法、子宮内避妊器具、バリア法と組み合わせたステロイド性避妊薬、禁欲、または同性パートナーが含まれます。
4. 参加者または親/保護者は、研究に参加するために書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。 保護者の方の同意に加え、未成年のお子様の参加についても同意が必要です。

主な除外基準:

ベースライン訪問時に以下の場合、参加者は研究参加の資格がありません。

1. 参加者は、有害事象のために試験 VTS301 を中止しました。
2. -参加者には、VTS-270による治療が中止された未解決のSAEがあります。
3. -妊娠中または授乳中の女性参加者。
4. -中枢神経系の感染が疑われる参加者または全身感染。
5. -LPを実行する能力に影響を与える可能性のある脊椎変形のある参加者。
6. -研究への参加から2か月以内に腰部に皮膚感染症がある参加者。

7. ベースライン訪問時の以下の検査異常のいずれか：

   1. 好中球減少症、1.5 × 10^9/L 未満の絶対好中球数として定義されます。
   2. 血小板減少症（血小板数が75×10^9/L未満）。
   3. -活性化された部分トロンボプラスチン時間またはプロトロンビン時間は、正常上限（ULN）の1.5倍を超えて延長されるか、または出血性疾患の既知の病歴。
   4. -4×ULNを超えるアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）。
   5. 貧血: ヘモグロビンが年齢および性別の標準偏差の 2 標準偏差を超えています。
   6. 推定糸球体濾過率 60 mL/分/1.73 未満 m^2 は、4 歳から 17 歳までの参加者には修正された Schwartz 式 (Schwartz et al., 2009) を使用して計算され、18 歳以上の参加者には Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration の式を使用して計算されました。
8. 閉塞性水頭症または正常圧水頭症の証拠。
9. -抗凝固剤の最近の使用（最初の投与前の過去2週間[研究0日目]）。
10. -活動性肺疾患、酸素必要量、または血中酸素飽和度の低下、肺療法、または積極的な吸引を必要とする臨床的に重要な病歴。
11. -治験責任医師の意見では、プロトコルを遵守できない、または参加のリスクを高める可能性のある病状がある参加者。