Open-label studie van VTS-270 bij deelnemers met neurologische manifestaties van Niemann-Pick Type C1

Belangrijkste opnamecriteria:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek tijdens het baselinebezoek (behalve zoals hieronder vermeld):

1. De deelnemer heeft deel B van onderzoek VTS301 voltooid (gedefinieerd als het hebben voltooid van bezoek 27/week 52 of ten minste voltooid tot en met bezoek 13/week 24 en de vereiste reddingsoptie) en gaat verder met deel C van onderzoek VTS301.
2. De deelnemer moet, naar de mening van de hoofdonderzoeker, de behandeling met VTS-270 voortzetten.
3. Vrouwen die zwanger kunnen worden (niet chirurgisch steriel) moeten een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken en moeten ermee instemmen deze methode te blijven gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 30 dagen na deelname aan het onderzoek. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn onder meer een barrièremethode met zaaddodend middel, spiraaltje, steroïde anticonceptie in combinatie met een barrièremethode, onthouding of een partner van hetzelfde geslacht.
4. Deelnemer of ouder/voogd moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven om deel te nemen aan het onderzoek. Naast toestemming van de ouders moet ook toestemming voor deelname worden gevraagd aan minderjarige kinderen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

Een deelnemer komt niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als bij het Baseline Visit:

1. Deelnemers stopten met Studie VTS301 voor AE's.
2. Deelnemer heeft een onopgeloste SAE waarvoor de behandeling met VTS-270 is stopgezet.
3. Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven.
4. Deelnemers met vermoedelijke infectie van het centrale zenuwstelsel of een systemische infectie.
5. Deelnemers met een misvorming van de wervelkolom die van invloed kan zijn op het vermogen om een ​​LP uit te voeren.
6. Deelnemers met een huidinfectie in de lumbale regio binnen 2 maanden na deelname aan het onderzoek.

7. Een van de volgende laboratoriumafwijkingen bij het baselinebezoek:

   1. Neutropenie, gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen van minder dan 1,5 × 10^9/L.
   2. Trombocytopenie (aantal bloedplaatjes van minder dan 75 × 10^9/L).
   3. Geactiveerde partiële tromboplastinetijd of protrombinetijd verlengd met meer dan 1,5 × de bovengrens van normaal (ULN) of bekende voorgeschiedenis van een bloedingsstoornis.
   4. Aspartaataminotransferase of alanineaminotransferase (ALT) groter dan 4 × ULN.
   5. Bloedarmoede: hemoglobine groter dan 2 standaarddeviaties onder normaal voor leeftijd en geslacht.
   6. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid minder dan 60 ml/minuut/1,73 m^2 berekend met behulp van de gewijzigde formule van Schwartz (Schwartz et al., 2009) voor deelnemers van 4 tot en met 17 jaar oud of met behulp van de formule voor de vergelijking van Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration voor deelnemers van 18 jaar of ouder.
8. Bewijs van obstructieve hydrocephalus of hydrocephalus onder normale druk.
9. Recent gebruik van anticoagulantia (in de afgelopen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis [Studiedag 0]).
10. Actieve longziekte, zuurstofbehoefte of klinisch significante voorgeschiedenis van verminderde bloedzuurstofverzadiging, longtherapie of actieve afzuiging.
11. Deelnemers die naar het oordeel van de onderzoeker het protocol niet kunnen naleven of medische aandoeningen hebben die het risico op deelname mogelijk vergroten.