Étude ouverte du VTS-270 chez des participants présentant des manifestations neurologiques de Niemann-Pick de type C1

Critères d'inclusion clés :

Pour être éligible à participer à l'étude, lors de la visite de référence (sauf comme indiqué ci-dessous):

1. Le participant a terminé la partie B de l'étude VTS301 (définie comme ayant terminé la visite 27/semaine 52 ou terminé au moins jusqu'à la visite 13/semaine 24 et l'option de sauvetage requise) et continue dans la partie C de l'étude VTS301.
2. Le participant, de l'avis de l'investigateur principal, doit poursuivre le traitement avec VTS-270.
3. Les femmes en âge de procréer (non chirurgicalement stériles) doivent utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable et doivent accepter de continuer à utiliser cette méthode pendant toute la durée de l'étude et pendant 30 jours après leur participation à l'étude. Les méthodes de contraception acceptables comprennent la méthode de barrière avec spermicide, le dispositif intra-utérin, le contraceptif stéroïdien en conjonction avec une méthode de barrière, l'abstinence ou un partenaire de même sexe.
4. Le participant ou le parent/tuteur doit fournir un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude. En plus du consentement des parents, le consentement à participer doit également être demandé aux enfants mineurs.

Critères d'exclusion clés :

Un participant n'est pas éligible à la participation à l'étude si, lors de la visite de référence :

1. Les participants ont abandonné l'étude VTS301 pour des EI.
2. Le participant a un SAE non résolu pour lequel le traitement avec VTS-270 a été interrompu.
3. Participantes enceintes ou allaitantes.
4. Participants suspectés d'infection du système nerveux central ou de toute infection systémique.
5. Participants présentant une déformation de la colonne vertébrale pouvant avoir un impact sur la capacité à effectuer un LP.
6. Participants ayant une infection cutanée dans la région lombaire dans les 2 mois suivant l'entrée à l'étude.

7. L'une des anomalies de laboratoire suivantes lors de la visite de référence :

   1. Neutropénie, définie comme un nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1,5 × 10^9/L.
   2. Thrombocytopénie (numération plaquettaire inférieure à 75 × 10^9/L).
   3. Temps de thromboplastine partielle activée ou temps de prothrombine prolongé de plus de 1,5 × la limite supérieure de la normale (LSN) ou antécédents connus de trouble hémorragique.
   4. Aspartate aminotransférase ou alanine aminotransférase (ALT) supérieure à 4 × LSN.
   5. Anémie : hémoglobine supérieure à 2 écarts-types en dessous de la normale pour l'âge et le sexe.
   6. Débit de filtration glomérulaire estimé inférieur à 60 ml/minute/1,73 m^2 calculé à l'aide de la formule de Schwartz modifiée (Schwartz et al., 2009) pour les participants âgés de 4 à 17 ans ou à l'aide de la formule d'équation de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration pour les participants âgés de 18 ans ou plus.
8. Preuve d'hydrocéphalie obstructive ou d'hydrocéphalie à pression normale.
9. Utilisation récente d'anticoagulants (au cours des 2 dernières semaines avant la première dose [jour d'étude 0]).
10. Maladie pulmonaire active, besoin en oxygène ou antécédent cliniquement significatif de diminution de la saturation en oxygène du sang, traitement pulmonaire ou nécessitant une aspiration active.
11. Participants qui, de l'avis de l'investigateur, ne sont pas en mesure de se conformer au protocole ou ont des conditions médicales qui augmenteraient potentiellement le risque de participation.