Niemann-Pick 유형 C1의 신경학적 징후가 있는 참가자에서 VTS-270의 공개 라벨 연구

주요 포함 기준:

기준선 방문 시 연구에 참여할 수 있는 자격을 갖추기 위해(아래에 명시된 경우 제외):

1. 참가자는 연구 VTS301의 파트 B를 완료했으며(52주차 27회 방문을 완료하거나 적어도 24주차 방문 13회를 완료하고 필요한 구조 옵션을 완료한 것으로 정의됨) 연구 VTS301의 파트 C를 계속하고 있습니다.
2. 주임 연구원의 의견에 따라 참가자는 VTS-270으로 치료를 계속해야 합니다.
3. 가임 여성(외과적으로 불임 아님)은 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며 연구 기간 동안 및 연구 참여 후 30일 동안 이 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다. 허용되는 피임 방법에는 살정제를 사용한 장벽 방법, 자궁 내 장치, 장벽 방법과 함께 스테로이드 피임법, 금욕 또는 동성 파트너가 포함됩니다.
4. 참가자 또는 부모/보호자는 연구에 참여하기 위해 서면 동의서를 제공해야 합니다. 부모의 동의 외에도 미성년 자녀의 참여에 대한 동의도 얻어야 합니다.

주요 제외 기준:

참가자는 기준선 방문에서 다음과 같은 경우 연구 참여에 부적격합니다.

1. 참가자는 AE에 대한 연구 VTS301에서 중단되었습니다.
2. 참가자는 VTS-270 치료가 중단된 해결되지 않은 SAE가 있습니다.
3. 임신 중이거나 수유 중인 여성 참가자.
4. 중추 신경계 감염 또는 전신 감염이 의심되는 참가자.
5. LP 수행 능력에 영향을 줄 수 있는 척추 기형이 있는 참가자.
6. 연구 시작 2개월 이내에 요추 부위에 피부 감염이 있는 참가자.

7. 기준선 방문 시 다음 검사실 이상:

   1. 1.5 × 10^9/L 미만의 절대 호중구 수로 정의되는 호중구 감소증.
   2. 혈소판 감소증(혈소판 수가 75 × 10^9/L 미만).
   3. 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 또는 정상 상한치(ULN)의 1.5배 이상 연장된 프로트롬빈 시간 또는 알려진 출혈 장애 병력.
   4. 4 × ULN보다 큰 아스파르테이트 아미노전이효소 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT).
   5. 빈혈: 연령 및 성별에 대해 정상보다 2 표준 편차보다 큰 헤모글로빈.
   6. 예상 사구체 여과율 60mL/분/1.73 미만 m^2는 4~17세 참가자에 대해 수정된 Schwartz 공식(Schwartz et al., 2009)을 사용하거나 18세 이상 참가자에 대해 만성 신장 질환 역학 협력 방정식 공식을 사용하여 계산했습니다.
8. 폐쇄성 뇌수종 또는 정상 압력 뇌수종의 증거.
9. 최근 항응고제 사용(최초 투여 전 지난 2주[연구일 0]).
10. 활동성 폐 질환, 산소 요구량 또는 혈중 산소 포화도 감소의 임상적으로 중요한 이력, 폐 요법 또는 능동 흡입이 필요한 경우.
11. 연구자의 의견에 따라 프로토콜을 준수할 수 없거나 잠재적으로 참여 위험을 증가시킬 수 있는 의학적 상태가 있는 참여자.