Estudo Aberto de VTS-270 em Participantes com Manifestações Neurológicas de Niemann-Pick Tipo C1

Principais Critérios de Inclusão:

Para ser elegível para participar do estudo, na visita de linha de base (exceto conforme indicado abaixo):

1. O participante concluiu a Parte B do Estudo VTS301 (definido como tendo concluído a Visita 27/Semana 52 ou concluído pelo menos até a Visita 13/Semana 24 e opção de resgate necessária) e continua na Parte C do Estudo VTS301.
2. O participante, na opinião do Investigador Principal, deve continuar o tratamento com VTS-270.
3. As mulheres com potencial para engravidar (não cirurgicamente estéreis) devem usar um método contraceptivo clinicamente aceitável e devem concordar em continuar usando esse método durante o estudo e por 30 dias após a participação no estudo. Métodos aceitáveis ​​de contracepção incluem método de barreira com espermicida, dispositivo intrauterino, contraceptivo esteróide em conjunto com um método de barreira, abstinência ou parceiro do mesmo sexo.
4. O participante ou pai/responsável deve fornecer consentimento informado por escrito para participar do estudo. Além do consentimento dos pais, o consentimento para participar também deve ser obtido dos filhos menores.

Principais Critérios de Exclusão:

Um participante é inelegível para participação no estudo se, na visita de linha de base:

1. Os participantes descontinuaram o Estudo VTS301 para EAs.
2. O participante tem um SAE não resolvido para o qual o tratamento com VTS-270 foi interrompido.
3. Participantes do sexo feminino grávidas ou amamentando.
4. Participantes com suspeita de infecção do sistema nervoso central ou qualquer infecção sistêmica.
5. Participantes com uma deformidade da coluna vertebral que possa afetar a capacidade de realizar um LP.
6. Participantes com infecção de pele na região lombar dentro de 2 meses após a entrada no estudo.

7. Qualquer uma das seguintes anormalidades laboratoriais na visita inicial:

   1. Neutropenia, definida como uma contagem absoluta de neutrófilos inferior a 1,5 × 10^9/L.
   2. Trombocitopenia (contagem de plaquetas inferior a 75 × 10^9/L).
   3. Tempo de tromboplastina parcial ativado ou tempo de protrombina prolongado em mais de 1,5 × o limite superior do normal (LSN) ou história conhecida de distúrbio hemorrágico.
   4. Aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase (ALT) maior que 4 × LSN.
   5. Anemia: hemoglobina maior que 2 desvios padrão abaixo do normal para idade e sexo.
   6. Taxa de filtração glomerular estimada inferior a 60 mL/minuto/1,73 m^2 calculado usando a fórmula de Schwartz modificada (Schwartz et al., 2009) para participantes de 4 a 17 anos de idade ou usando a fórmula de equação da Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica para participantes de 18 anos ou mais.
8. Evidência de hidrocefalia obstrutiva ou hidrocefalia de pressão normal.
9. Uso recente de anticoagulantes (nas últimas 2 semanas antes da primeira dose [Dia de Estudo 0]).
10. Doença pulmonar ativa, necessidade de oxigênio ou história clinicamente significativa de diminuição da saturação de oxigênio no sangue, terapia pulmonar ou necessidade de sucção ativa.
11. Participantes que, na opinião do investigador, são incapazes de cumprir o protocolo ou têm condições médicas que potencialmente aumentariam o risco de participação.