VTS-270 在具有 Niemann-Pick C1 型神经系统表现的参与者中的开放标签研究

关键纳入标准：

为有资格参与研究，在基线访视时（除下文所述外）：

1. 参与者完成了研究 VTS301 的 B 部分（定义为已完成第 27 次访视/第 52 周或至少完成了第 13 次访视/第 24 周并需要救援选项）并继续研究 VTS301 的 C 部分。
2. 首席研究员认为，参与者应继续使用 VTS-270 进行治疗。
3. 有生育能力的女性（非手术绝育）必须使用医学上可接受的避孕方法，并且必须同意在研究期间和参与研究后 30 天内继续使用这种方法。 可接受的避孕方法包括使用杀精子剂的屏障法、宫内节育器、结合屏障法的类固醇避孕药、禁欲或同性伴侣。
4. 参与者或家长/监护人必须提供书面知情同意书才能参与研究。 除了父母同意外，还必须征得未成年子女的同意才能参加。

关键排除标准：

如果参与者在基线访问时出现以下情况，则参与者没有资格参与研究：

1. 参与者因 AE 停止研究 VTS301。
2. 参与者有未解决的 SAE，因此已停止使用 VTS-270 进行治疗。
3. 怀孕或哺乳的女性参与者。
4. 疑似中枢神经系统感染或任何全身感染的参与者。
5. 脊柱畸形的参与者可能会影响执行 LP 的能力。
6. 在进入研究后 2 个月内腰部有皮肤感染的参与者。

7. 基线访视时出现以下任何实验室异常：

   1. 中性粒细胞减少症，定义为中性粒细胞绝对计数低于 1.5 × 10^9/L。
   2. 血小板减少症（血小板计数低于 75 × 10^9/L）。
   3. 活化的部分凝血活酶时间或凝血酶原时间延长超过正常上限 (ULN) 的 1.5 倍或已知的出血性疾病病史。
   4. 天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶 (ALT) 大于 4 × ULN。
   5. 贫血：血红蛋白比年龄和性别的正常值低 2 个标准差以上。
   6. 估计肾小球滤过率低于 60 毫升/分钟/1.73 m^2 使用修改后的 Schwartz 公式（Schwartz 等人，2009 年）计算 4 至 17 岁的参与者，或使用慢性肾脏病流行病学协作方程公式计算 18 岁或以上的参与者。
8. 阻塞性脑积水或正常压力脑积水的证据。
9. 最近使用抗凝血剂（在首次给药前的过去 2 周内 [研究第 0 天]）。
10. 活动性肺部疾病、需氧量或有临床意义的血氧饱和度降低、肺部治疗或需要主动抽吸的病史。
11. 研究者认为无法遵守方案或具有可能增加参与风险的医疗条件的参与者。