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ニーマン・ピック病 C 型における静脈内 Trappsol Cyclo (HPβCD) の長期的な安全性と有効性に関する非盲検試験

2021年6月16日 更新者：Cyclo Therapeutics, Inc.

ニーマン・ピック病 C 型（NPC-1）患者における静注 Trappsol® Cyclo（HP-β-CD）の長期安全性と有効性に関する非盲検延長試験

この研究の目的は、第 I 相試験 CTD-TCNPC-101 への参加と完了後、NPC-1 の治療への継続的なアクセスを提供することです。 2 週間ごとに 8 ～ 9 時間。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、NPC-1 患者における静脈内 HP-β-CD (Trappsol® Cyclo(TM) として投与) の非盲検拡張試験であり、試験 CTD の完了後に治療への継続的なアクセスを提供することにより、長期的な安全性と有効性を評価します。 -TCNPC-101。 患者は、ホームナースの専門家の監督下で自宅またはローカルサイトで、またはサイト主任研究員の監督下で親サイトで投薬を受けます。 患者は、延長プロトコルで3か月間治療を受けた後、安全性と有効性の評価のために親サイトを訪れます。

その後、親サイトへのアクセスは停止するまで 6 か月ごとになります。 この研究は、Trappsol® Cyclo (TM) が市販されるか、研究/施設/患者の中止まで継続されます。 研究CTD-TCNCP-101を完了し、スクリーニング基準に合格したすべての患者は、この研究の対象となります。 この研究は、米国の親施設から行われます。 バイタル サイン、AE 有害事象 (AE) および付随する薬は、在宅看護師の専門家またはローカル サイトの代理人によって記録され、電子データ キャプチャ (EDC) への入力およびスポンサーへの報告のために親サイトに直ちに報告されます。

ロジスティクス上の理由から、AE、注入の詳細、および併用薬が、地域のガイドラインに従って権限のある代理人によって親施設に直接報告されている限り、自宅での注入は許可されます。 独立したアドバイザー、医療モニター、および主任研究者で構成される安全審査委員会（SRC）が設立され、調査全体でAEおよび検査データを審査します。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

12

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • CTD-TCNPC-101 試験を完了し、最終来院時に安全性に関する懸念はありませんでした
  • 妊娠可能な女性の尿妊娠検査陰性
  • 患者は、ヘルスケアへのアクセスが可能な米国に合法的に居住している必要があります
  • 書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

  • -提案されたプロトコル評価に準拠できない、または意味のあるインフォームドコンセントを提供する能力についての不確実性（法定後見人は、被験者の同意を得て同意することができます）
  • -いずれかの治験薬に対する禁忌を表す併存する病状
  • -推定糸球体濾過率（eGFR）が示すように、グレード3以上の腎障害 < 60mL/分/1.73m2
  • -黄疸または右上腹部痛の症状を含む急性肝疾患の臨床的証拠または国際正規化比（INR）> 1.8
  • 妊娠の可能性のある男性患者および女性患者で、適切な避妊をしたくない患者（例： ダブルバリア避妊）登録からフォローアップ訪問まで

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン IV
ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリンは、Trappsol® Cyclo 25% (250mg/mL) として、8 時間から 9 時間にわたるゆっくりした静脈内注入によって投与されます。
薬：ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン
HP-β-CD は、Trappsol® Cyclo 25% (250mg/mL) として、8 時間から 9 時間にわたるゆっくりとした静脈内注入によって投与されます。
他の名前：
  • ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象 (AE): 頻度、重症度、発症までの時間、期間、研究製品との関連性
時間枠：1～104週間
有害事象 (AE): 頻度、重症度、発症までの時間、期間、研究製品との関連性
1～104週間
重篤な有害事象 (SAE): 頻度、重症度、発症までの時間、期間、研究製品との関連性
時間枠：1～104週間
重篤な有害事象 (SAE): 頻度、重症度、発症までの時間、期間、研究製品との関連性
1～104週間
AE による中止の数: 患者の中止、研究治療の中止、研究および施設の中止
時間枠：1～104週間
中止、研究および施設の中止
1～104週間
聴覚能力は、行動聴覚評価によって測定されます
時間枠：1～104週間
聴覚能力は、行動聴覚評価によって測定されます
1～104週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
合計スコアのベースラインからの変化、および個々の国立衛生研究所 (NIH) ニーマンピック病 C 型 (NPC) 重症度スケール (NCSS)
時間枠：1～104週間
合計スコアのベースラインからの変化、および個々の国立衛生研究所 (NIH) ニーマンピック病 C 型 (NPC) 重症度スケール (NCSS)
1～104週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Cyclo Therapeutics, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Caroline Hastings, MD、UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年5月23日

一次修了 (予想される)

2022年3月1日

研究の完了 (予想される)

2022年3月1日

試験登録日

最初に提出

2019年2月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年3月26日

最初の投稿 (実際)

2019年3月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年6月16日

最終確認日

2021年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CTD-TCNPC-102

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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