静脉注射 Trappsol Cyclo (HPβCD) 在尼曼匹克病 C 型中的长期安全性和有效性的开放标签研究
2021年6月16日 更新者：Cyclo Therapeutics, Inc.
尼曼匹克病 C 型 (NPC-1) 患者静脉注射 Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) 的长期安全性和有效性的开放标签扩展研究
本研究的目的是在参与和完成 I 期试验 CTD-TCNPC-101 后，当通过缓慢静脉输注以 1500 mg/kg 和 2500 mg/kg 的剂量给药时，继续获得 NPC-1 的治疗每两周 8 到 9 小时。
研究概览
详细说明
这是一项在 NPC-1 患者中进行静脉注射 HP-β-CD（以 Trappsol® Cyclo(TM) 形式给药）的开放标签扩展研究，旨在通过在完成研究 CTD 后提供继续治疗来评估长期安全性和有效性-TCNPC-101。 患者将在家庭护士专业人员的监督下或在现场首席调查员的监督下在父母现场接受药物治疗。 患者在延长方案中接受3个月的治疗后，将访问母公司进行安全性和有效性评估。
此后，将每 6 个月访问一次母站点，直至停止访问。 该研究将继续进行，直到 Trappsol® Cyclo (TM) 上市销售或研究/地点/患者终止。 所有完成 CTD-TCNCP-101 研究并通过筛选标准的患者都将有资格参加本研究。 该研究将在美国的母网站进行指导。 生命体征、AE 不良事件 (AE) 和伴随药物将由当地站点的家庭护士专业人员或代理人记录，并立即报告给父站点以进入电子数据采集 (EDC) 并报告给发起人。
出于后勤原因，只要 AE、输液细节和伴随药物由授权代理人根据当地指南直接报告给母公司站点，就允许家庭输液。 将成立一个由独立顾问、医学监督员和主要研究者组成的安全审查委员会 (SRC)，以审查整个研究中的 AE 和实验室数据。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Oakland、California、美国、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 完成研究 CTD-TCNPC-101，在最后一次访问时没有安全问题
- 育龄女性尿妊娠试验阴性
- 患者必须是美国的合法居民并且能够获得医疗保健
- 书面知情同意书
排除标准：
- 无法遵守拟议的协议评估或对他们给予有意义的知情同意的能力有任何不确定性（法定监护人可以在征得同意的情况下给予同意）
- 代表任何研究药物禁忌症的并发疾病
- 估计的肾小球滤过率 (eGFR) < 60mL/min/1.73m2 表明 3 级肾功能损害或更严重
- 急性肝病的临床证据，包括黄疸症状或右上腹痛或国际标准化比值 (INR) >1.8
- 不愿使用适当节育措施（即避孕措施）的有生育潜力的男性患者和女性患者 双屏障节育）从入组到随访
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：羟丙基-β-环糊精IV
羟丙基-β-环糊精将以 Trappsol® Cyclo 25% (250mg/mL) 的形式在 8 至 9 小时内缓慢静脉输注。
|
HP-β-CD 将以 Trappsol® Cyclo 25% (250mg/mL) 的形式在 8 至 9 小时内缓慢静脉输注。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
不良事件 (AE)：频率、严重程度、发生时间、持续时间以及与研究产品的相关性
大体时间：1-104周
|
不良事件 (AE)：频率、严重程度、发生时间、持续时间以及与研究产品的相关性
|
1-104周
|
|
严重不良事件 (SAE)：频率、严重程度、发生时间、持续时间和与研究产品的相关性
大体时间：1-104周
|
严重不良事件 (SAE)：频率、严重程度、发生时间、持续时间和与研究产品的相关性
|
1-104周
|
|
因 AE 停药的次数：患者停药、研究治疗药物停药、研究和研究中心停药
大体时间：1-104周
|
停药、研究和现场停药
|
1-104周
|
|
听觉能力将通过行为听觉评估来衡量
大体时间：1-104周
|
听觉能力将通过行为听觉评估来衡量
|
1-104周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总分以及个体美国国立卫生研究院 (NIH) 尼曼匹克病 C 型 (NPC) 严重程度量表 (NCSS) 相对于基线的变化
大体时间：1-104周
|
总分以及个体美国国立卫生研究院 (NIH) 尼曼匹克病 C 型 (NPC) 严重程度量表 (NCSS) 相对于基线的变化
|
1-104周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Caroline Hastings, MD、UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年5月23日
初级完成 (预期的)
2022年3月1日
研究完成 (预期的)
2022年3月1日
研究注册日期
首次提交
2019年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月26日
首次发布 (实际的)
2019年3月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月16日
最后验证
2021年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CTD-TCNPC-102
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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