Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование долгосрочной безопасности и эффективности внутривенного введения траппсола цикло (HPβCD) при болезни Ниманна-Пика типа C

16 июня 2021 г. обновлено: Cyclo Therapeutics, Inc.

Открытое расширенное исследование долгосрочной безопасности и эффективности внутривенного введения Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) у пациентов с болезнью Ниманна-Пика типа C (NPC-1)

Целью данного исследования является обеспечение постоянного доступа к лечению NPC-1 после участия и завершения фазы I исследования CTD-TCNPC-101 при введении в дозах 1500 мг/кг и 2500 мг/кг посредством медленной внутривенной инфузии в течение период от 8 до 9 часов каждые две недели.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое расширенное исследование внутривенного введения HP-β-CD (вводимого как Trappsol® Cyclo™) у пациентов с NPC-1 для оценки долгосрочной безопасности и эффективности путем предоставления постоянного доступа к лечению после завершения исследования CTD. -ТЦНПЦ-101. Пациенты будут получать лекарства у себя дома или в местном учреждении под наблюдением профессиональной домашней медсестры или в родительском учреждении под наблюдением главного исследователя учреждения. Пациенты будут посещать родительский центр для оценки безопасности и эффективности после получения лечения в течение 3 месяцев по расширенному протоколу.

После этого посещение родительского сайта будет происходить каждые 6 месяцев до прекращения. Исследование будет продолжаться до тех пор, пока Trappsol® Cyclo (TM) не станет коммерчески доступным или не будет прекращено исследование/центр/пациент. Все пациенты, завершившие исследование CTD-TCNCP-101 и соответствующие критериям скрининга, будут иметь право на участие в этом исследовании. Исследование будет проводиться с родительского сайта в США. Жизненно важные показатели, НЯ Нежелательные явления (НЯ) и сопутствующие лекарства будут регистрироваться профессиональной домашней медсестрой или ее заместителем в местном центре и немедленно сообщаться в родительский центр для ввода в систему электронного сбора данных (EDC) и отчета перед спонсором.

По логистическим причинам домашние инфузии будут разрешены при условии, что НЯ, детали инфузии и сопутствующие лекарства сообщаются непосредственно в головной центр уполномоченным заместителем в соответствии с местными правилами. Комитет по обзору безопасности (SRC), состоящий из независимого консультанта, медицинского наблюдателя и главного исследователя, будет создан для рассмотрения нежелательных явлений и лабораторных данных на протяжении всего исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

12

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Завершение исследования CTD-TCNPC-101 без каких-либо опасений по поводу безопасности при последнем посещении.
  • Отрицательный тест мочи на беременность для женщин детородного возраста
  • Пациенты должны проживать в США на законных основаниях и иметь доступ к медицинскому обслуживанию.
  • Письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Неспособность выполнить предлагаемые оценки протокола или любая неуверенность в их способности дать осмысленное информированное согласие (законный опекун может дать согласие с согласия субъекта)
  • Сопутствующие медицинские состояния, являющиеся противопоказанием к любому из исследуемых препаратов.
  • Почечная недостаточность 3 степени или хуже, на что указывает расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) < 60 мл/мин/1,73 м2
  • Клинические признаки острого заболевания печени, включая симптомы желтухи или боли в правом подреберье, или международное нормализованное отношение (МНО) >1,8
  • Пациенты мужского пола и пациентки детородного возраста, которые не желают использовать соответствующие противозачаточные средства (т. двойной барьерный контроль над рождаемостью) с момента регистрации до последующего визита

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гидроксипропил-β-циклодекстрин IV
Гидроксипропил-β-циклодекстрин будет вводиться в виде Trappsol® Cyclo 25% (250 мг/мл) путем медленной внутривенной инфузии в течение периода от 8 до 9 часов.
Лекарство: Гидроксипропил-β-циклодекстрин
HP-β-CD будет вводиться в виде Trappsol® Cyclo 25% (250 мг/мл) путем медленной внутривенной инфузии в течение периода от 8 до 9 часов.
Другие имена:
  • Гидроксипропил-β-циклодекстрин (HP-β-CD)
  • Trappsol® Цикло

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления (НЯ): частота, тяжесть, время до начала, продолжительность и связь с исследуемым продуктом.
Временное ограничение: 1-104 недели
Нежелательные явления (НЯ): частота, тяжесть, время до начала, продолжительность и связь с исследуемым продуктом.
1-104 недели
Серьезные нежелательные явления (СНЯ): частота, тяжесть, время до начала, продолжительность и связь с исследуемым продуктом.
Временное ограничение: 1-104 недели
Серьезные нежелательные явления (СНЯ): частота, тяжесть, время до начала, продолжительность и связь с исследуемым продуктом.
1-104 недели
Количество прекращений лечения из-за НЯ: прекращение участия пациента, прекращение лечения в исследовании, прекращение исследования и центра
Временное ограничение: 1-104 недели
Прекращение производства, исследование и прекращение деятельности сайта
1-104 недели
Слуховая способность будет измеряться поведенческой слуховой оценкой
Временное ограничение: 1-104 недели
Слуховая способность будет измеряться поведенческой слуховой оценкой
1-104 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла, а также индивидуальной шкалы тяжести болезни Ниманна-Пика типа C (NPC) Национального института здравоохранения (NIH) (NCSS)
Временное ограничение: 1-104 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла, а также индивидуальной шкалы тяжести болезни Ниманна-Пика типа C (NPC) Национального института здравоохранения (NIH) (NCSS)
1-104 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cyclo Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 мая 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 марта 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 марта 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CTD-TCNPC-102

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться