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Estudio abierto de seguridad y eficacia a largo plazo de Trappsol Cyclo intravenoso (HPβCD) en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

16 de junio de 2021 actualizado por: Cyclo Therapeutics, Inc.

Un estudio de extensión de etiqueta abierta sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de Trappsol® Cyclo intravenoso (HP-β-CD) en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC-1)

El propósito de este estudio es proporcionar acceso continuo al tratamiento para NPC-1 después de la participación y finalización del ensayo de Fase I CTD-TCNPC-101, cuando se administra en dosis de 1500 mg/kg y 2500 mg/kg por infusión IV lenta durante un período de 8 a 9 horas cada dos semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta de HP-β-CD intravenoso (administrado como Trappsol® Cyclo(TM)) en pacientes con NPC-1 para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo al brindar acceso continuo al tratamiento luego de completar el estudio CTD -TCNPC-101. Los pacientes recibirán la medicación en su hogar o sitio local bajo la supervisión de una enfermera profesional en el hogar o en el sitio principal bajo la supervisión del investigador principal del sitio. Los pacientes visitarán el sitio principal para las evaluaciones de seguridad y eficacia después de recibir tratamiento durante 3 meses en el protocolo de extensión.

A partir de entonces, las visitas al sitio principal serán cada 6 meses hasta el cese. El estudio continuará hasta que Trappsol® Cyclo (TM) esté disponible comercialmente o se interrumpa el estudio/sitio/paciente. Todos los pacientes que completen el estudio CTD-TCNCP-101 y pasen los criterios de selección serán elegibles para este estudio. El estudio se dirigirá desde el sitio principal en los EE. UU. Los signos vitales, los eventos adversos (EA) y los medicamentos concomitantes serán registrados por el profesional de enfermería a domicilio o el adjunto en el sitio local y se informarán de inmediato al sitio principal para ingresarlos en la captura electrónica de datos (EDC) e informar al patrocinador.

Por razones logísticas, se permitirán las infusiones en el hogar siempre que un agente autorizado informe directamente al sitio principal los AA, los detalles de la infusión y los medicamentos concomitantes de acuerdo con las pautas locales. Se establecerá un Comité de revisión de seguridad (SRC) compuesto por un asesor independiente, el monitor médico y el investigador principal para revisar los EA y los datos de laboratorio durante todo el estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

12

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización del estudio CTD-TCNPC-101 sin problemas de seguridad en la visita final
  • Prueba de embarazo en orina negativa para mujeres en edad fértil
  • Los pacientes deben residir legalmente en los EE. UU. con acceso a la atención médica.
  • Consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad para cumplir con las evaluaciones del protocolo propuesto o cualquier incertidumbre sobre su capacidad para dar un consentimiento informado significativo (el tutor legal puede dar su consentimiento con el asentimiento del sujeto)
  • Condiciones médicas concurrentes que representen una contraindicación para cualquiera de los medicamentos del estudio
  • Insuficiencia renal de grado 3 o peor según lo indique la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Evidencia clínica de enfermedad hepática aguda que incluye síntomas de ictericia o dolor en el cuadrante superior derecho o Razón Internacional Normalizada (INR) >1.8
  • Pacientes masculinos y femeninos en edad fértil que no están dispuestos a usar un método anticonceptivo adecuado (es decir, control de la natalidad de doble barrera) desde la inscripción hasta la visita de seguimiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Hidroxipropil-β-ciclodextrina IV
La hidroxipropil-β-ciclodextrina se administrará como Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) mediante infusión intravenosa lenta durante un período de 8 a 9 horas.
Droga: Hidroxipropil-β-ciclodextrina
HP-β-CD se administrará como Trappsol® Cyclo 25% (250 mg/mL) por infusión intravenosa lenta durante un período de 8 a 9 horas.
Otros nombres:
  • Hidroxipropil-β-ciclodextrina (HP-β-CD)
  • Ciclo Trappsol®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (EA): frecuencia, gravedad, tiempo de aparición, duración y relación con el producto del estudio
Periodo de tiempo: 1-104 semanas
Eventos adversos (EA): frecuencia, gravedad, tiempo de aparición, duración y relación con el producto del estudio
1-104 semanas
Eventos adversos graves (SAE): frecuencia, gravedad, tiempo de aparición, duración y relación con el producto del estudio
Periodo de tiempo: 1-104 semanas
Eventos adversos graves (SAE): frecuencia, gravedad, tiempo de aparición, duración y relación con el producto del estudio
1-104 semanas
Número de interrupciones debido a AA: Interrupción del paciente, Interrupción del tratamiento del estudio, Interrupción del estudio y del centro
Periodo de tiempo: 1-104 semanas
Descontinuación, estudio y descontinuación del sitio
1-104 semanas
La capacidad auditiva se medirá mediante una evaluación auditiva conductual.
Periodo de tiempo: 1-104 semanas
La capacidad auditiva se medirá mediante una evaluación auditiva conductual.
1-104 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación total, así como en la escala de gravedad (NCSS) individual del Instituto Nacional de Salud (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC)
Periodo de tiempo: 1-104 semanas
Cambio desde el inicio en la puntuación total, así como en la escala de gravedad (NCSS) individual del Instituto Nacional de Salud (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC)
1-104 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cyclo Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de mayo de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

1 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de marzo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

28 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CTD-TCNPC-102

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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