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Studio in aperto sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine del Trappsol Cyclo per via endovenosa (HPβCD) nella malattia di Niemann-Pick di tipo C

16 giugno 2021 aggiornato da: Cyclo Therapeutics, Inc.

Uno studio di estensione in aperto sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) per via endovenosa in pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC-1)

Lo scopo di questo studio è fornire un accesso continuo al trattamento per NPC-1 dopo la partecipazione e il completamento dello studio di fase I CTD-TCNPC-101, quando somministrato a dosi di 1500 mg/kg e 2500 mg/kg mediante infusione endovenosa lenta oltre un periodo di 8-9 ore ogni due settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione in aperto di HP-β-CD per via endovenosa (somministrato come Trappsol® Cyclo(TM)) in pazienti con NPC-1 per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine fornendo un accesso continuo al trattamento dopo il completamento dello studio CTD -TCNPC-101. I pazienti riceveranno i farmaci a casa loro o presso il sito locale sotto la supervisione di un infermiere professionista o presso il sito del genitore sotto la supervisione del ricercatore principale del sito. I pazienti visiteranno il sito principale per valutazioni di sicurezza ed efficacia dopo aver ricevuto il trattamento per 3 mesi nel protocollo di estensione.

Successivamente, le visite al sito principale saranno ogni 6 mesi fino alla cessazione. Lo studio continuerà fino a quando Trappsol® Cyclo (TM) non sarà disponibile in commercio o fino all'interruzione dello studio/sito/paziente. Tutti i pazienti che completano lo studio CTD-TCNCP-101 e superano i criteri di screening saranno idonei per questo studio. Lo studio sarà diretto dal sito principale negli Stati Uniti. Segni vitali, AE Gli eventi avversi (AE) e i farmaci concomitanti saranno registrati dall'infermiere professionista o dall'assistente presso il sito locale e segnalati immediatamente al sito del genitore per l'inserimento nell'Electronic Data Capture (EDC) e la segnalazione allo sponsor.

Per motivi logistici le infusioni domiciliari saranno consentite a condizione che eventi avversi, dettagli sull'infusione e farmaci concomitanti vengano segnalati direttamente al sito principale da un delegato autorizzato secondo le linee guida locali. Verrà istituito un comitato di revisione della sicurezza (SRC) composto da un consulente indipendente, il monitor medico e il ricercatore principale per esaminare gli eventi avversi e i dati di laboratorio durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

12

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento dello studio CTD-TCNPC-101 senza problemi di sicurezza alla visita finale
  • Test di gravidanza sulle urine negativo per donne in età fertile
  • I pazienti devono risiedere legalmente negli Stati Uniti con accesso all'assistenza sanitaria
  • Consenso scritto e informato

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di rispettare le valutazioni del protocollo proposte o qualsiasi incertezza sulla loro capacità di fornire un consenso significativo e informato (il tutore legale può dare il consenso con il consenso del soggetto)
  • Condizioni mediche concomitanti che rappresentano una controindicazione a uno qualsiasi dei farmaci in studio
  • Compromissione renale di grado 3 o peggiore come indicato dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Evidenza clinica di malattia epatica acuta inclusi sintomi di ittero o dolore al quadrante superiore destro o rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,8
  • Pazienti di sesso maschile e femminile in età fertile che non sono disposti a utilizzare un controllo delle nascite appropriato (ad es. controllo delle nascite a doppia barriera) dall'arruolamento fino alla visita di follow-up

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrossipropil-β-ciclodestrina IV
L'idrossipropil-β-ciclodestrina verrà somministrata come Trappsol® Cyclo 25% (250 mg/mL) mediante infusione endovenosa lenta per un periodo da 8 a 9 ore.
Droga: Idrossipropil-β-ciclodestrina
HP-β-CD sarà somministrato come Trappsol® Cyclo 25% (250mg/mL) mediante infusione endovenosa lenta per un periodo da 8 a 9 ore.
Altri nomi:
  • Idrossipropil-β-ciclodestrina (HP-β-CD)
  • Trappsol® ciclo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (AE): frequenza, gravità, tempo di insorgenza, durata e correlazione con il prodotto in studio
Lasso di tempo: 1-104 settimane
Eventi avversi (AE): frequenza, gravità, tempo di insorgenza, durata e correlazione con il prodotto in studio
1-104 settimane
Eventi avversi gravi (SAE): frequenza, gravità, tempo di insorgenza, durata e correlazione con il prodotto in studio
Lasso di tempo: 1-104 settimane
Eventi avversi gravi (SAE): frequenza, gravità, tempo di insorgenza, durata e correlazione con il prodotto in studio
1-104 settimane
Numero di interruzioni dovute a eventi avversi: interruzione del paziente, interruzione del trattamento dello studio, interruzione dello studio e del sito
Lasso di tempo: 1-104 settimane
Interruzione, studio e interruzione del sito
1-104 settimane
La capacità uditiva sarà misurata mediante valutazione uditiva comportamentale
Lasso di tempo: 1-104 settimane
La capacità uditiva sarà misurata mediante valutazione uditiva comportamentale
1-104 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio totale e della scala di gravità della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) individuale del National Institute of Health (NIH) (NCSS)
Lasso di tempo: 1-104 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio totale e della scala di gravità della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) individuale del National Institute of Health (NIH) (NCSS)
1-104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cyclo Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 maggio 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

28 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTD-TCNPC-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Niemann-Pick, tipo C1

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