C형 Niemann-Pick 질병에서 정맥 Trappsol Cyclo(HPβCD)의 장기 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨 연구
Niemann-Pick 질병 유형 C(NPC-1) 환자에서 정맥 Trappsol® Cyclo(HP-β-CD)의 장기 안전성 및 효능에 대한 공개 확장 연구
연구 개요
상세 설명
이는 NPC-1 환자의 정맥 HP-β-CD(Trapsol® Cyclo(TM)로 투여)의 오픈 라벨 확장 연구로, 연구 CTD 완료 후 치료에 대한 지속적인 접근을 제공함으로써 장기적인 안전성과 효능을 평가합니다. -TCNPC-101. 환자는 전문 가정 간호사의 감독 하에 가정 또는 지역 현장에서 또는 현장 주임 조사관의 감독 하에 부모 현장에서 투약을 받게 됩니다. 환자들은 연장 프로토콜에서 3개월간 치료를 받은 후 안전성과 유효성 평가를 위해 모기관을 방문하게 된다.
그 이후에는 중단할 때까지 6개월마다 모 사이트를 방문합니다. 연구는 Trappsol® Cyclo(TM)가 시판되거나 연구/장소/환자가 중단될 때까지 계속됩니다. CTD-TCNCP-101 연구를 완료하고 선별 기준을 통과한 모든 환자는 이 연구에 참여할 수 있습니다. 이 연구는 미국의 모 사이트에서 지시됩니다. 활력 징후, AE 부작용(AE) 및 수반되는 의약은 가정 간호사 전문가 또는 현지 사이트의 대리인에 의해 기록되고 전자 데이터 캡처(EDC)에 입력하고 후원자에게 보고하기 위해 부모 사이트에 즉시 보고됩니다.
물류상의 이유로 가정 주입은 AE, 주입 세부 사항 및 병용 약물이 현지 지침에 따라 공인 대리인에 의해 상위 사이트에 직접 보고되는 한 허용됩니다. 연구 전반에 걸쳐 AE 및 실험실 데이터를 검토하기 위해 독립적인 고문, 의료 모니터 및 주요 조사자로 구성된 안전성 검토 위원회(SRC)가 구성될 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 최종 방문 시 안전 문제 없이 연구 CTD-TCNPC-101 완료
- 가임기 여성에 대한 음성 소변 임신 검사
- 환자는 의료 서비스를 이용할 수 있는 미국에 합법적으로 거주해야 합니다.
- 서면 동의서
제외 기준:
- 제안된 프로토콜 평가를 준수할 수 없거나 의미 있는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력에 대한 불확실성(법적 보호자는 피험자 동의에 동의할 수 있음)
- 임의의 연구 약물에 대한 금기를 나타내는 동시 의학적 상태
- 추정 사구체여과율(eGFR) < 60mL/min/1.73m2로 표시된 3등급 신장애 또는 악화
- 황달 또는 우상복부 통증을 포함한 급성 간 질환의 임상적 증거 또는 INR(International Normalized Ratio) >1.8
- 적절한 산아제한(즉, 이중 장벽 피임) 등록부터 후속 방문까지
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 하이드록시프로필-β-사이클로덱스트린 IV
Hydroxypropyl-β-cyclodextrin은 Trappsol® Cyclo 25%(250mg/mL)로 8시간에서 최대 9시간에 걸쳐 천천히 정맥 주입하여 투여합니다.
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HP-β-CD는 Trappsol® Cyclo 25%(250mg/mL)로 8시간에서 최대 9시간 동안 느린 정맥 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE): 빈도, 중증도, 발병 시간, 기간 및 연구 제품과의 관련성
기간: 1-104주
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부작용(AE): 빈도, 중증도, 발병 시간, 기간 및 연구 제품과의 관련성
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1-104주
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중대한 부작용(SAE): 빈도, 중증도, 발병 시간, 지속 기간 및 연구 제품과의 관련성
기간: 1-104주
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중대한 부작용(SAE): 빈도, 중증도, 발병 시간, 지속 기간 및 연구 제품과의 관련성
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1-104주
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AE로 인한 중단 수: 환자 중단, 연구 치료 중단, 연구 및 장소 중단
기간: 1-104주
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중단, 연구 및 사이트 중단
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1-104주
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청각 능력은 행동 청각 평가로 측정됩니다.
기간: 1-104주
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청각 능력은 행동 청각 평가로 측정됩니다.
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1-104주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총점 및 개별 NIH(National Institute of Health) Niemann-Pick 질병 유형 C(NPC) 심각도 척도(NCSS)의 기준선에서 변경
기간: 1-104주
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총점 및 개별 NIH(National Institute of Health) Niemann-Pick 질병 유형 C(NPC) 심각도 척도(NCSS)의 기준선에서 변경
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1-104주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 정신 질환
- 대사 질환
- 뇌 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 림프계 질환
- 신경학적 징후
- 신경 행동 징후
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- 전측두엽 변성
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- 전측두엽 치매
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- 뇌의 질병 선택
- 니만-픽 질병
- 니만-피크병, A형
- 니만-픽병, C형
기타 연구 ID 번호
- CTD-TCNPC-102
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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