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C형 Niemann-Pick 질병에서 정맥 Trappsol Cyclo(HPβCD)의 장기 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨 연구

2021년 6월 16일 업데이트: Cyclo Therapeutics, Inc.

Niemann-Pick 질병 유형 C(NPC-1) 환자에서 정맥 Trappsol® Cyclo(HP-β-CD)의 장기 안전성 및 효능에 대한 공개 확장 연구

이 연구의 목적은 1500mg/kg 및 2500mg/kg의 용량으로 1회 이상 느린 IV 주입으로 투여할 때 1상 시험 CTD-TCNPC-101의 참여 및 완료 후 NPC-1에 대한 치료에 대한 지속적인 접근을 제공하는 것입니다. 2주마다 8~9시간.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 NPC-1 환자의 정맥 HP-β-CD(Trapsol® Cyclo(TM)로 투여)의 오픈 라벨 확장 연구로, 연구 CTD 완료 후 치료에 대한 지속적인 접근을 제공함으로써 장기적인 안전성과 효능을 평가합니다. -TCNPC-101. 환자는 전문 가정 간호사의 감독 하에 가정 또는 지역 현장에서 또는 현장 주임 조사관의 감독 하에 부모 현장에서 투약을 받게 됩니다. 환자들은 연장 프로토콜에서 3개월간 치료를 받은 후 안전성과 유효성 평가를 위해 모기관을 방문하게 된다.

그 이후에는 중단할 때까지 6개월마다 모 사이트를 방문합니다. 연구는 Trappsol® Cyclo(TM)가 시판되거나 연구/장소/환자가 중단될 때까지 계속됩니다. CTD-TCNCP-101 연구를 완료하고 선별 기준을 통과한 모든 환자는 이 연구에 참여할 수 있습니다. 이 연구는 미국의 모 사이트에서 지시됩니다. 활력 징후, AE 부작용(AE) 및 수반되는 의약은 가정 간호사 전문가 또는 현지 사이트의 대리인에 의해 기록되고 전자 데이터 캡처(EDC)에 입력하고 후원자에게 보고하기 위해 부모 사이트에 즉시 보고됩니다.

물류상의 이유로 가정 주입은 AE, 주입 세부 사항 및 병용 약물이 현지 지침에 따라 공인 대리인에 의해 상위 사이트에 직접 보고되는 한 허용됩니다. 연구 전반에 걸쳐 AE 및 실험실 데이터를 검토하기 위해 독립적인 고문, 의료 모니터 및 주요 조사자로 구성된 안전성 검토 위원회(SRC)가 구성될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 최종 방문 시 안전 문제 없이 연구 CTD-TCNPC-101 완료
  • 가임기 여성에 대한 음성 소변 임신 검사
  • 환자는 의료 서비스를 이용할 수 있는 미국에 합법적으로 거주해야 합니다.
  • 서면 동의서

제외 기준:

  • 제안된 프로토콜 평가를 준수할 수 없거나 의미 있는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력에 대한 불확실성(법적 보호자는 피험자 동의에 동의할 수 있음)
  • 임의의 연구 약물에 대한 금기를 나타내는 동시 의학적 상태
  • 추정 사구체여과율(eGFR) < 60mL/min/1.73m2로 표시된 3등급 신장애 또는 악화
  • 황달 또는 우상복부 통증을 포함한 급성 간 질환의 임상적 증거 또는 INR(International Normalized Ratio) >1.8
  • 적절한 산아제한(즉, 이중 장벽 피임) 등록부터 후속 방문까지

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 하이드록시프로필-β-사이클로덱스트린 IV
Hydroxypropyl-β-cyclodextrin은 Trappsol® Cyclo 25%(250mg/mL)로 8시간에서 최대 9시간에 걸쳐 천천히 정맥 주입하여 투여합니다.
의약품: 하이드록시프로필-β-사이클로덱스트린
HP-β-CD는 Trappsol® Cyclo 25%(250mg/mL)로 8시간에서 최대 9시간 동안 느린 정맥 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 하이드록시프로필-β-사이클로덱스트린(HP-β-CD)
  • Trappsol® 사이클로

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE): 빈도, 중증도, 발병 시간, 기간 및 연구 제품과의 관련성
기간: 1-104주
부작용(AE): 빈도, 중증도, 발병 시간, 기간 및 연구 제품과의 관련성
1-104주
중대한 부작용(SAE): 빈도, 중증도, 발병 시간, 지속 기간 및 연구 제품과의 관련성
기간: 1-104주
중대한 부작용(SAE): 빈도, 중증도, 발병 시간, 지속 기간 및 연구 제품과의 관련성
1-104주
AE로 인한 중단 수: 환자 중단, 연구 치료 중단, 연구 및 장소 중단
기간: 1-104주
중단, 연구 및 사이트 중단
1-104주
청각 능력은 행동 청각 평가로 측정됩니다.
기간: 1-104주
청각 능력은 행동 청각 평가로 측정됩니다.
1-104주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
총점 및 개별 NIH(National Institute of Health) Niemann-Pick 질병 유형 C(NPC) 심각도 척도(NCSS)의 기준선에서 변경
기간: 1-104주
총점 및 개별 NIH(National Institute of Health) Niemann-Pick 질병 유형 C(NPC) 심각도 척도(NCSS)의 기준선에서 변경
1-104주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Cyclo Therapeutics, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 5월 23일

기본 완료 (예상)

2022년 3월 1일

연구 완료 (예상)

2022년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 2월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 26일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 6월 16일

마지막으로 확인됨

2021년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CTD-TCNPC-102

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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