Otwarte badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego Trappsol Cyclo (HPβCD) w chorobie Niemanna-Picka typu C
Otwarte badanie rozszerzone dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C (NPC-1)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarte rozszerzenie badania dotyczące dożylnego HP-β-CD (podawanego jako Trappsol® Cyclo™) pacjentom z NPC-1 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności poprzez zapewnienie stałego dostępu do leczenia po zakończeniu badania CTD -TCNPC-101. Pacjenci będą otrzymywać leki w domu lub w placówce pod nadzorem wykwalifikowanej pielęgniarki domowej lub w placówce macierzystej pod nadzorem głównego badacza ośrodka. Pacjenci będą odwiedzać ośrodek macierzysty w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności po otrzymaniu leczenia przez 3 miesiące w protokole przedłużenia.
Następnie wizyty w witrynie nadrzędnej będą odbywać się co 6 miesięcy, aż do ustania. Badanie będzie kontynuowane do momentu, gdy Trappsol® Cyclo (TM) stanie się dostępny na rynku lub do przerwania badania/ośrodka/pacjenta. Wszyscy pacjenci, którzy ukończą badanie CTD-TCNCP-101 i spełnią kryteria przesiewowe, będą kwalifikować się do tego badania. Badanie będzie kierowane z ośrodka macierzystego w USA. Oznaki życiowe, AE, zdarzenia niepożądane (AE) i towarzyszące leki zostaną zarejestrowane przez pielęgniarkę domową lub jej zastępcę w lokalnej placówce i natychmiast zgłoszone do placówki nadrzędnej w celu wprowadzenia do elektronicznego przechwytywania danych (EDC) i zgłoszenia sponsorowi.
Ze względów logistycznych domowe infuzje będą dozwolone, o ile AE, szczegóły infuzji i towarzyszące leki zostaną zgłoszone bezpośrednio do ośrodka macierzystego przez upoważnionego zastępcę zgodnie z lokalnymi wytycznymi. Powołany zostanie Komitet ds. Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC), składający się z niezależnego doradcy, monitora medycznego i głównego badacza, w celu przeglądu AE i danych laboratoryjnych w trakcie badania.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończenie badania CTD-TCNPC-101 bez obaw o bezpieczeństwo podczas wizyty końcowej
- Negatywny test ciążowy z moczu dla kobiet w wieku rozrodczym
- Pacjenci muszą legalnie przebywać w USA i mieć dostęp do opieki zdrowotnej
- Pisemna, świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Niezdolność do zastosowania się do proponowanych protokołów ocen lub jakakolwiek niepewność co do ich zdolności do wyrażenia znaczącej, świadomej zgody (opiekun prawny może wyrazić zgodę za zgodą podmiotu)
- Współistniejące schorzenia stanowiące przeciwwskazanie do któregokolwiek z badanych leków
- Zaburzenia czynności nerek stopnia 3. lub gorsze, na co wskazuje szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
- Kliniczne objawy ostrej choroby wątroby, w tym objawy żółtaczki lub ból w prawym górnym kwadrancie lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,8
- Pacjenci płci męskiej i pacjentki w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji (tj. podwójnej bariery antykoncepcyjnej) od rejestracji do wizyty kontrolnej
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Hydroksypropylo-β-cyklodekstryna IV
Hydroksypropylo-β-cyklodekstryna będzie podawana jako Trappsol® Cyclo 25% (250 mg/ml) w powolnym wlewie dożylnym przez okres od 8 do 9 godzin.
|
HP-β-CD będzie podawany jako Trappsol® Cyclo 25% (250 mg/ml) w powolnym wlewie dożylnym przez okres od 8 do 9 godzin.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane (AE): Częstotliwość, nasilenie, czas do wystąpienia, czas trwania i powiązanie z badanym produktem
Ramy czasowe: 1-104 tygodni
|
Zdarzenia niepożądane (AE): Częstotliwość, nasilenie, czas do wystąpienia, czas trwania i powiązanie z badanym produktem
|
1-104 tygodni
|
|
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE): Częstotliwość, nasilenie, czas do wystąpienia, czas trwania i związek z badanym produktem
Ramy czasowe: 1-104 tygodni
|
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE): Częstotliwość, nasilenie, czas do wystąpienia, czas trwania i związek z badanym produktem
|
1-104 tygodni
|
|
Liczba przypadków przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych: przerwanie leczenia przez pacjenta, przerwanie leczenia w badaniu, przerwanie leczenia w badaniu i ośrodku
Ramy czasowe: 1-104 tygodni
|
Przerwanie, przerwanie badania i witryny
|
1-104 tygodni
|
|
Zdolność słuchowa zostanie zmierzona za pomocą behawioralnej oceny słuchowej
Ramy czasowe: 1-104 tygodni
|
Zdolność słuchowa zostanie zmierzona za pomocą behawioralnej oceny słuchowej
|
1-104 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku całkowitym, jak również w indywidualnej Skali ciężkości (NCSS) Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) Niemanna-Picka typu C (NPC)
Ramy czasowe: 1-104 tygodni
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku całkowitym, jak również w indywidualnej Skali ciężkości (NCSS) Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) Niemanna-Picka typu C (NPC)
|
1-104 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby limfatyczne
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Zaburzenia neurokognitywne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Demencja
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Zaburzenia językowe
- Zaburzenia komunikacji
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Zaburzenia mowy
- Zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego
- Afazja
- Histiocytoza, komórki inne niż Langerhansa
- Histiocytoza
- Otępienie czołowo-skroniowe
- Afazja, pierwotnie postępująca
- Wybierz chorobę mózgu
- Choroby Niemanna-Picka
- Choroba Niemanna-Picka typu A
- Choroba Niemanna-Picka typu C
Inne numery identyfikacyjne badania
- CTD-TCNPC-102
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .