Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus suonensisäisen Trappsol Cyclon (HPβCD) pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta Niemann-Pickin taudissa tyyppi C

keskiviikko 16. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Cyclo Therapeutics, Inc.

Avoin laajennustutkimus suonensisäisen Trappsol® Cyclon (HP-β-CD) pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on Niemann-Pickin tauti tyyppi C (NPC-1)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarjota jatkuva pääsy NPC-1:n hoitoon CTD-TCNPC-101-vaiheen I tutkimukseen osallistumisen ja sen valmistumisen jälkeen, kun sitä annetaan annoksina 1500 mg/kg ja 2500 mg/kg hitaalla IV-infuusiolla. 8-9 tunnin välein kahden viikon välein.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin jatkotutkimus suonensisäisestä HP-β-CD:stä (annallaan nimellä Trappsol® Cyclo(TM)) potilailla, joilla on NPC-1. Tarkoituksena on arvioida pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa tarjoamalla jatkuvaa hoitoa CTD-tutkimuksen päätyttyä. -TCNPC-101. Potilaat saavat lääkkeet kotonaan tai paikallisesti kotisairaanhoitajan valvonnassa tai vanhempainpaikalla laitoksen päätutkijan valvonnassa. Potilaat vierailevat pääsivustolla turvallisuus- ja tehoarviointia varten saatuaan 3 kuukauden hoitoa jatkoprotokollan mukaisesti.

Sen jälkeen pääsivustolla käydään 6 kuukauden välein, kunnes se lopetetaan. Tutkimus jatkuu, kunnes Trappsol® Cyclo (TM) tulee kaupallisesti saataville tai tutkimus/paikka/potilas lopetetaan. Kaikki potilaat, jotka suorittavat tutkimuksen CTD-TCNCP-101 ja läpäisevät seulontakriteerit, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen. Tutkimus ohjataan pääsivustolta Yhdysvalloissa. Kotisairaanhoitaja tai paikallisen toimipisteen sijainen rekisteröi elintoiminnot, AE-haittatapahtumat (AE) ja samanaikaiset lääkkeet, ja ne raportoivat välittömästi emokeskukselle, jotta ne voidaan syöttää elektroniseen tiedonkeruujärjestelmään (EDC) ja raportoida sponsorille.

Logistisista syistä kotiinfuusiot ovat sallittuja niin kauan kuin haittavaikutukset, infuusiotiedot ja samanaikaiset lääkkeet raportoivat suoraan pääkeskukseen paikallisten ohjeiden mukaisesti. Turvallisuusarviointikomitea (SRC), joka koostuu riippumattomasta neuvonantajasta, lääketieteellisestä monitorista ja päätutkijasta, perustetaan arvioimaan haittavaikutuksia ja laboratoriotietoja koko tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkimus CTD-TCNPC-101 on saatettu päätökseen ilman turvallisuusongelmia viimeisellä käynnillä
  • Negatiivinen virtsan raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille
  • Potilaiden on asuttava laillisesti Yhdysvalloissa, jotta he voivat saada terveydenhuoltoa
  • Kirjallinen, tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys noudattaa ehdotettuja protokollan arvioita tai epävarmuus heidän kyvystään antaa mielekäs, tietoon perustuva suostumus (laillinen huoltaja voi antaa suostumuksen kohteen suostumuksella)
  • Samanaikaiset sairaudet, jotka ovat vasta-aiheita mille tahansa tutkimuslääkkeelle
  • Asteen 3 munuaisten vajaatoiminta tai pahempi arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Kliiniset todisteet akuutista maksasairaudesta, mukaan lukien keltaisuuden oireet tai oikean yläkvadrantin kipu tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,8
  • Miespotilaat ja hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jotka eivät ole halukkaita käyttämään asianmukaista ehkäisyä (esim. kaksoisesteen ehkäisy) ilmoittautumisesta seurantakäyntiin asti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydroksipropyyli-p-syklodekstriini IV
Hydroksipropyyli-β-syklodekstriini annetaan Trappsol® Cyclo 25 %:na (250 mg/ml) hitaana suonensisäisenä infuusiona 8–9 tunnin aikana.
Lääke: Hydroksipropyyli-β-syklodekstriini
HP-β-CD annetaan Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) hitaana suonensisäisenä infuusiona 8–9 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Hydroksipropyyli-β-syklodekstriini (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat (AE): esiintymistiheys, vakavuus, alkamisaika, kesto ja yhteys tutkimustuotteeseen
Aikaikkuna: 1-104 viikkoa
Haittatapahtumat (AE): esiintymistiheys, vakavuus, alkamisaika, kesto ja yhteys tutkimustuotteeseen
1-104 viikkoa
Vakavat haittatapahtumat (SAE): esiintymistiheys, vakavuus, alkamisaika, kesto ja yhteys tutkimustuotteeseen
Aikaikkuna: 1-104 viikkoa
Vakavat haittatapahtumat (SAE): esiintymistiheys, vakavuus, alkamisaika, kesto ja yhteys tutkimustuotteeseen
1-104 viikkoa
AE-tapauksista johtuvien keskeytysten määrä: potilaan keskeyttäminen, tutkimushoidon keskeyttäminen, tutkimuksen ja hoidon lopettaminen paikan päällä
Aikaikkuna: 1-104 viikkoa
Keskeyttäminen, tutkimus ja sivuston lopettaminen
1-104 viikkoa
Kuulokykyä mitataan käyttäytymisaudioarvioinnilla
Aikaikkuna: 1-104 viikkoa
Kuulokykyä mitataan käyttäytymisaudioarvioinnilla
1-104 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kokonaispisteissä sekä yksittäisessä National Institute of Health Institute (NIH) Niemann-Pickin taudin tyypin C (NPC) vakavuusasteikossa (NCSS)
Aikaikkuna: 1-104 viikkoa
Muutos lähtötasosta kokonaispisteissä sekä yksittäisessä National Institute of Health Institute (NIH) Niemann-Pickin taudin tyypin C (NPC) vakavuusasteikossa (NCSS)
1-104 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cyclo Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 23. toukokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CTD-TCNPC-102

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hydroksipropyyli-β-syklodekstriini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa