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Étude ouverte sur l'innocuité et l'efficacité à long terme du Trappsol Cyclo intraveineux (HPβCD) dans la maladie de Niemann-Pick de type C

16 juin 2021 mis à jour par: Cyclo Therapeutics, Inc.

Une étude d'extension en ouvert sur l'innocuité et l'efficacité à long terme du Trappsol® Cyclo intraveineux (HP-β-CD) chez les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC-1)

Le but de cette étude est de fournir un accès continu au traitement pour NPC-1 après la participation et l'achèvement de l'essai de phase I CTD-TCNPC-101, lorsqu'il est administré à des doses de 1500 mg/kg et 2500 mg/kg par perfusion IV lente sur une période de 8 à 9 heures toutes les deux semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension en ouvert du HP-β-CD intraveineux (administré sous le nom de Trappsol® Cyclo(TM)) chez des patients atteints de NPC-1 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme en fournissant un accès continu au traitement après la fin de l'étude CTD -TCNPC-101. Les patients recevront des médicaments à leur domicile ou sur le site local sous la supervision d'une infirmière professionnelle à domicile ou sur le site parent sous la supervision du chercheur principal du site. Les patients visiteront le site parent pour des évaluations de sécurité et d'efficacité après avoir reçu un traitement pendant 3 mois dans le protocole d'extension.

Par la suite, les visites sur le site parent se feront tous les 6 mois jusqu'à cessation. L'étude se poursuivra jusqu'à ce que Trappsol® Cyclo (TM) soit commercialisé ou jusqu'à l'arrêt de l'étude/du site/du patient. Tous les patients qui terminent l'étude CTD-TCNCP-101 et satisfont aux critères de sélection seront éligibles pour cette étude. L'étude sera dirigée à partir du site parent aux États-Unis. Les signes vitaux, les EI, les événements indésirables (EI) et les médicaments concomitants seront enregistrés par l'infirmière à domicile professionnelle ou son adjoint sur le site local et signalés immédiatement au site parent pour être saisis dans la saisie électronique des données (EDC) et signalés au sponsor.

Pour des raisons logistiques, les perfusions à domicile seront autorisées tant que les EI, les détails de la perfusion et les médicaments concomitants sont signalés directement au site parent par un adjoint autorisé conformément aux directives locales. Un comité d'examen de l'innocuité (SRC) composé d'un conseiller indépendant, du moniteur médical et de l'investigateur principal sera créé pour examiner les EI et les données de laboratoire tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

12

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Achèvement de l'étude CTD-TCNPC-101 sans aucun problème de sécurité lors de la visite finale
  • Test de grossesse urinaire négatif pour les femmes en âge de procréer
  • Les patients doivent résider légalement aux États-Unis et avoir accès aux soins de santé
  • Consentement écrit et éclairé

Critère d'exclusion:

  • Incapacité à se conformer aux évaluations du protocole proposé ou toute incertitude quant à leur capacité à donner un consentement significatif et éclairé (le tuteur légal peut donner son consentement avec l'assentiment du sujet)
  • Conditions médicales concomitantes représentant une contre-indication à l'un des médicaments à l'étude
  • Insuffisance rénale de grade 3 ou pire, comme indiqué par le débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Preuve clinique d'une maladie hépatique aiguë, y compris des symptômes d'ictère ou de douleur dans le quadrant supérieur droit ou un rapport international normalisé (INR)> 1,8
  • Patients de sexe masculin et patients de sexe féminin en âge de procréer qui ne souhaitent pas utiliser une contraception appropriée (c.-à-d. contrôle des naissances à double barrière) de l'inscription jusqu'à la visite de suivi

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Hydroxypropyl-β-cyclodextrine IV
L'hydroxypropyl-β-cyclodextrine sera administrée sous forme de Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/mL) par perfusion intraveineuse lente sur une période de 8 à 9 heures.
Médicament: Hydroxypropyl-β-cyclodextrine
HP-β-CD sera administré sous forme de Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/mL) par perfusion intraveineuse lente sur une période de 8 à 9 heures.
Autres noms:
  • Hydroxypropyl-β-cyclodextrine (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables (EI) : fréquence, gravité, délai d'apparition, durée et lien avec le produit à l'étude
Délai: 1-104 semaines
Événements indésirables (EI) : fréquence, gravité, délai d'apparition, durée et lien avec le produit à l'étude
1-104 semaines
Événements indésirables graves (EIG) : fréquence, gravité, délai d'apparition, durée et lien avec le produit à l'étude
Délai: 1-104 semaines
Événements indésirables graves (EIG) : fréquence, gravité, délai d'apparition, durée et lien avec le produit à l'étude
1-104 semaines
Nombre d'arrêts dus à des EI : arrêt du patient, arrêt du traitement de l'étude, arrêt de l'étude et du site
Délai: 1-104 semaines
Arrêt, étude et arrêt du site
1-104 semaines
La capacité auditive sera mesurée par une évaluation auditive comportementale
Délai: 1-104 semaines
La capacité auditive sera mesurée par une évaluation auditive comportementale
1-104 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score total ainsi que de l'échelle de gravité de la maladie de Niemann-Pick de type C (NCSS) du National Institute of Health (NIH)
Délai: 1-104 semaines
Changement par rapport à la ligne de base du score total ainsi que de l'échelle de gravité de la maladie de Niemann-Pick de type C (NCSS) du National Institute of Health (NIH)
1-104 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cyclo Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 mai 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 mars 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2019

Première publication (Réel)

28 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTD-TCNPC-102

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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