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Estudo Aberto de Segurança e Eficácia a Longo Prazo do Trappsol Cyclo Intravenoso (HPβCD) na Doença de Niemann-Pick Tipo C

16 de junho de 2021 atualizado por: Cyclo Therapeutics, Inc.

Um estudo de extensão aberto da segurança e eficácia a longo prazo do Trappsol® Cyclo intravenoso (HP-β-CD) em pacientes com doença de Niemann-Pick tipo C (NPC-1)

O objetivo deste estudo é fornecer acesso contínuo ao tratamento para NPC-1 após a participação e conclusão do estudo de Fase I CTD-TCNPC-101, quando administrado em doses de 1.500 mg/kg e 2.500 mg/kg por infusão IV lenta durante um período de 8 a 9 horas a cada duas semanas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão aberto de HP-β-CD intravenoso (administrado como Trappsol® Cyclo(TM)) em pacientes com NPC-1 para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo, fornecendo acesso contínuo ao tratamento após a conclusão do estudo CTD -TCNPC-101. Os pacientes receberão a medicação em sua casa ou local sob a supervisão de uma enfermeira domiciliar ou no local de origem sob a supervisão do investigador principal do local. Os pacientes visitarão o local principal para avaliações de segurança e eficácia após receber tratamento por 3 meses no protocolo de extensão.

Posteriormente, as visitas ao site pai serão a cada 6 meses até a cessação. O estudo continuará até que o Trappsol® Cyclo (TM) esteja disponível comercialmente ou até que o estudo/local/paciente seja descontinuado. Todos os pacientes que concluírem o estudo CTD-TCNCP-101 e passarem nos critérios de triagem serão elegíveis para este estudo. O estudo será direcionado a partir do site principal nos EUA. Sinais vitais, EAs, Eventos adversos (EAs) e medicamentos concomitantes serão registrados pelo profissional de enfermagem domiciliar ou substituto no local e relatados imediatamente ao local principal para entrada na Captura Eletrônica de Dados (EDC) e relatório ao patrocinador.

Por razões logísticas, as infusões caseiras serão permitidas desde que os EAs, os detalhes da infusão e os medicamentos concomitantes sejam relatados diretamente ao local principal por um representante autorizado de acordo com as diretrizes locais. Um Comitê de Revisão de Segurança (SRC) composto por um consultor independente, o monitor médico e o investigador principal será estabelecido para revisar EAs e dados laboratoriais durante o estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

12

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Conclusão do estudo CTD-TCNPC-101 sem preocupações de segurança na visita final
  • Teste de gravidez de urina negativo para mulheres com potencial para engravidar
  • Os pacientes devem residir legalmente nos EUA com acesso a cuidados de saúde
  • Consentimento por escrito e informado

Critério de exclusão:

  • Incapacidade de cumprir as avaliações do protocolo proposto ou qualquer incerteza sobre sua capacidade de dar consentimento informado significativo (o responsável legal pode dar consentimento com consentimento do sujeito)
  • Condições médicas concomitantes que representam uma contraindicação para qualquer um dos medicamentos do estudo
  • Insuficiência renal de grau 3 ou pior, conforme indicado pela taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) < 60mL/min/1,73m2
  • Evidência clínica de doença hepática aguda, incluindo sintomas de icterícia ou dor no quadrante superior direito ou Razão Normalizada Internacional (INR) >1,8
  • Pacientes do sexo masculino e pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar que não desejam usar o controle de natalidade apropriado (ou seja, controle de natalidade de barreira dupla) desde a inscrição até a visita de acompanhamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Hidroxipropil-β-ciclodextrina IV
A hidroxipropil-β-ciclodextrina será administrada como Trappsol® Cyclo 25% (250mg/mL) por infusão intravenosa lenta durante um período de 8 a 9 horas.
Medicamento: Hidroxipropil-β-ciclodextrina
HP-β-CD será administrado como Trappsol® Cyclo 25% (250mg/mL) por infusão intravenosa lenta durante um período de 8 a 9 horas.
Outros nomes:
  • Hidroxipropil-β-ciclodextrina (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos (EAs): frequência, gravidade, tempo de início, duração e relação com o produto do estudo
Prazo: 1-104 semanas
Eventos adversos (EAs): frequência, gravidade, tempo de início, duração e relação com o produto do estudo
1-104 semanas
Eventos adversos graves (SAEs): frequência, gravidade, tempo de início, duração e relação com o produto do estudo
Prazo: 1-104 semanas
Eventos adversos graves (SAEs): frequência, gravidade, tempo de início, duração e relação com o produto do estudo
1-104 semanas
Número de descontinuações devido a EAs: descontinuação do paciente, descontinuação do tratamento do estudo, descontinuação do estudo e do local
Prazo: 1-104 semanas
Descontinuação, estudo e descontinuação do local
1-104 semanas
A capacidade auditiva será medida por avaliação auditiva comportamental
Prazo: 1-104 semanas
A capacidade auditiva será medida por avaliação auditiva comportamental
1-104 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação total, bem como na Escala de Gravidade (NCSS) da Doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) individual do Instituto Nacional de Saúde (NIH)
Prazo: 1-104 semanas
Alteração da linha de base na pontuação total, bem como na Escala de Gravidade (NCSS) da Doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) individual do Instituto Nacional de Saúde (NIH)
1-104 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cyclo Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de maio de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de março de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de março de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

28 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de junho de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CTD-TCNPC-102

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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