Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie av langsiktig sikkerhet og effekt av intravenøs Trappsol Cyclo (HPβCD) ved Niemann-Pick sykdom type C

16. juni 2021 oppdatert av: Cyclo Therapeutics, Inc.

En åpen utvidelsesstudie av langsiktig sikkerhet og effekt av intravenøs Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) hos pasienter med Niemann-Pick sykdom type C (NPC-1)

Formålet med denne studien er å gi fortsatt tilgang til behandling for NPC-1 etter deltakelse og fullføring av fase I-studien CTD-TCNPC-101, når det administreres i doser på 1500 mg/kg og 2500 mg/kg ved langsom IV-infusjon over en periode på 8 til 9 timer annenhver uke.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen utvidelsesstudie av intravenøs HP-β-CD (administrert som Trappsol® Cyclo(TM)) hos pasienter med NPC-1 for å evaluere langsiktig sikkerhet og effekt ved å gi fortsatt tilgang til behandling etter fullføring av studie CTD -TCNPC-101. Pasienter vil motta medisiner hjemme eller på stedet under tilsyn av en hjemmesykepleier eller på foreldrestedet under tilsyn av stedets hovedetterforsker. Pasienter vil besøke foreldrestedet for sikkerhets- og effektevalueringer etter å ha mottatt behandling i 3 måneder i utvidelsesprotokollen.

Deretter vil besøk på foreldresiden være hver 6. måned frem til opphør. Studien vil fortsette inntil Trappsol® Cyclo (TM) blir kommersielt tilgjengelig eller studie/sted/pasient seponering. Alle pasienter som fullfører studien CTD-TCNCP-101 og består screeningskriteriene vil være kvalifisert for denne studien. Studien vil bli rettet fra foreldrenettstedet i USA. Vitale tegn, uønskede hendelser (AE) og samtidige medisiner vil bli registrert av hjemmesykepleieren eller stedfortreder på det lokale stedet og rapportert umiddelbart til foreldrestedet for innføring i elektronisk datafangst (EDC) og rapportering til sponsor.

Av logistiske grunner vil hjemmeinfusjoner være tillatt så lenge AE, infusjonsdetaljer og samtidige medisiner rapporteres direkte til foreldrestedet av en autorisert stedfortreder i henhold til lokale retningslinjer. En sikkerhetsvurderingskomité (SRC) bestående av en uavhengig rådgiver, den medisinske monitoren og hovedetterforskeren vil bli opprettet for å gjennomgå AE og laboratoriedata gjennom hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullføring av studie CTD-TCNPC-101 uten sikkerhetsproblemer ved det siste besøket
  • Negativ uringraviditetstest for kvinner i fertil alder
  • Pasienter må være lovlig bosatt i USA med tilgang til helsetjenester
  • Skriftlig, informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å overholde de foreslåtte protokollvurderingene eller usikkerhet om deres evne til å gi meningsfullt, informert samtykke (verge kan gi samtykke med subjektets samtykke)
  • Samtidige medisinske tilstander som representerer en kontraindikasjon for noen av studiemedisinene
  • Grad 3 nedsatt nyrefunksjon eller verre som indikert av estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Klinisk bevis på akutt leversykdom inkludert symptomer på gulsott eller smerter i høyre øvre kvadrant eller International Normalized Ratio (INR) >1,8
  • Mannlige pasienter og kvinnelige pasienter i fertil alder som ikke er villige til å bruke passende prevensjon (dvs. dobbel barriere prevensjon) fra innskrivning til oppfølgingsbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hydroksypropyl-β-cyklodekstrin IV
Hydroksypropyl-β-cyklodekstrin vil bli administrert som Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) ved langsom intravenøs infusjon over en periode på 8 opptil 9 timer.
Legemiddel: Hydroksypropyl-β-cyklodekstrin
HP-β-CD vil bli administrert som Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) ved langsom intravenøs infusjon over en periode på 8 til 9 timer.
Andre navn:
  • Hydroksypropyl-β-cyklodekstrin (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser (AE): Frekvens, alvorlighetsgrad, tid til utbrudd, varighet og slektskap med studieproduktet
Tidsramme: 1-104 uker
Uønskede hendelser (AE): Frekvens, alvorlighetsgrad, tid til utbrudd, varighet og slektskap med studieproduktet
1-104 uker
Alvorlige bivirkninger (SAE): Frekvens, alvorlighetsgrad, tid til utbrudd, varighet og relatert til studieprodukt
Tidsramme: 1-104 uker
Alvorlige bivirkninger (SAE): Frekvens, alvorlighetsgrad, tid til utbrudd, varighet og relatert til studieprodukt
1-104 uker
Antall seponeringer på grunn av AE: seponering av pasient, seponering av studiebehandling, seponering av studie og sted
Tidsramme: 1-104 uker
Avslutning, studier og seponering av nettsted
1-104 uker
Auditiv kapasitet vil bli målt ved atferdsmessig auditiv vurdering
Tidsramme: 1-104 uker
Auditiv kapasitet vil bli målt ved atferdsmessig auditiv vurdering
1-104 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total poengsum samt individuelle National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
Tidsramme: 1-104 uker
Endring fra baseline i total poengsum samt individuelle National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
1-104 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cyclo Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. mai 2019

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. mars 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

28. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTD-TCNPC-102

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere