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Offene Studie zur Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von intravenösem Trappsol Cyclo (HPβCD) bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C

16. Juni 2021 aktualisiert von: Cyclo Therapeutics, Inc.

Eine offene Verlängerungsstudie zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) bei Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC-1)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, nach Teilnahme und Abschluss der Phase-I-Studie CTD-TCNPC-101 einen weiteren Zugang zur Behandlung von NPC-1 zu ermöglichen, wenn Dosen von 1500 mg/kg und 2500 mg/kg durch langsame IV-Infusion verabreicht werden alle zwei Wochen für 8 bis 9 Stunden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Verlängerungsstudie mit intravenösem HP-β-CD (verabreicht als Trappsol® Cyclo(TM)) bei Patienten mit NPC-1, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit zu bewerten, indem nach Abschluss der CTD-Studie ein kontinuierlicher Zugang zur Behandlung ermöglicht wird -TCNPC-101. Die Patienten erhalten die Medikamente zu Hause oder am Standort unter der Aufsicht einer häuslichen Krankenpflegekraft oder am Standort der Eltern unter der Aufsicht des leitenden Prüfarztes des Standorts. Die Patienten besuchen das Mutterzentrum für Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen, nachdem sie eine Behandlung für 3 Monate im Verlängerungsprotokoll erhalten haben.

Danach erfolgt der Besuch der übergeordneten Website alle 6 Monate bis zur Einstellung. Die Studie wird fortgesetzt, bis Trappsol® Cyclo (TM) im Handel erhältlich ist oder die Studie/das Zentrum/der Patient eingestellt wird. Alle Patienten, die die Studie CTD-TCNCP-101 abschließen und die Screening-Kriterien erfüllen, kommen für diese Studie infrage. Die Studie wird vom übergeordneten Standort in den USA geleitet. Vitalfunktionen, unerwünschte Ereignisse (AEs) und begleitende Medikamente werden von der ambulanten Pflegefachkraft oder ihrem Stellvertreter am Standort vor Ort aufgezeichnet und unverzüglich an den übergeordneten Standort zur Eingabe in die elektronische Datenerfassung (EDC) und Berichterstattung an den Sponsor gemeldet.

Aus logistischen Gründen sind Hausinfusionen zulässig, solange UEs, Infusionsdetails und begleitende Medikationen von einem autorisierten Stellvertreter gemäß den lokalen Richtlinien direkt an das Mutterzentrum gemeldet werden. Ein Sicherheitsüberprüfungsausschuss (SRC), bestehend aus einem unabhängigen Berater, dem medizinischen Monitor und dem Hauptprüfarzt, wird eingerichtet, um UEs und Labordaten während der gesamten Studie zu überprüfen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss der Studie CTD-TCNPC-101 ohne Sicherheitsbedenken beim letzten Besuch
  • Negativer Urin-Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter
  • Die Patienten müssen einen rechtmäßigen Wohnsitz in den USA haben und Zugang zur Gesundheitsversorgung haben
  • Schriftliche, informierte Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, die vorgeschlagenen Protokollbewertungen einzuhalten, oder Ungewissheit über ihre Fähigkeit, eine aussagekräftige, informierte Einwilligung zu erteilen (der gesetzliche Vormund kann die Einwilligung mit Zustimmung des Subjekts erteilen)
  • Gleichzeitige medizinische Bedingungen, die eine Kontraindikation für eines der Studienmedikamente darstellen
  • Nierenfunktionsstörung Grad 3 oder schlimmer, angezeigt durch die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Klinischer Nachweis einer akuten Lebererkrankung, einschließlich Symptome von Gelbsucht oder Schmerzen im rechten oberen Quadranten oder International Normalized Ratio (INR) > 1,8
  • Männliche Patienten und weibliche Patienten im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, eine angemessene Empfängnisverhütung (d. h. Geburtenkontrolle mit doppelter Barriere) von der Einschreibung bis zum Nachuntersuchungsbesuch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin IV
Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin wird als Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) durch langsame intravenöse Infusion über einen Zeitraum von 8 bis 9 Stunden verabreicht.
Arzneimittel: Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin
HP-β-CD wird als Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) durch langsame intravenöse Infusion über einen Zeitraum von 8 bis 9 Stunden verabreicht.
Andere Namen:
  • Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (AEs): Häufigkeit, Schweregrad, Zeit bis zum Auftreten, Dauer und Zusammenhang mit dem Studienprodukt
Zeitfenster: 1-104 Wochen
Unerwünschte Ereignisse (AEs): Häufigkeit, Schweregrad, Zeit bis zum Auftreten, Dauer und Zusammenhang mit dem Studienprodukt
1-104 Wochen
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE): Häufigkeit, Schweregrad, Zeit bis zum Auftreten, Dauer und Zusammenhang mit dem Studienprodukt
Zeitfenster: 1-104 Wochen
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE): Häufigkeit, Schweregrad, Zeit bis zum Auftreten, Dauer und Zusammenhang mit dem Studienprodukt
1-104 Wochen
Anzahl der Abbrüche aufgrund von UE: Abbruch des Patienten, Abbruch der Studienbehandlung, Abbruch der Studie und des Zentrums
Zeitfenster: 1-104 Wochen
Abbruch, Studien- und Standortabbruch
1-104 Wochen
Die Hörfähigkeit wird durch Verhaltensauditbewertung gemessen
Zeitfenster: 1-104 Wochen
Die Hörfähigkeit wird durch Verhaltensauditbewertung gemessen
1-104 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert sowie der individuellen Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) Severity Scale (NCSS) des National Institute of Health (NIH)
Zeitfenster: 1-104 Wochen
Änderung des Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert sowie der individuellen Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) Severity Scale (NCSS) des National Institute of Health (NIH)
1-104 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cyclo Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Mai 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. März 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTD-TCNPC-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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