Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneus Trappsol Cyclo (HPβCD) bij de ziekte van Niemann-Pick type C

16 juni 2021 bijgewerkt door: Cyclo Therapeutics, Inc.

Een open-label uitbreidingsonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) bij patiënten met de ziekte van Niemann-Pick Type C (NPC-1)

Het doel van deze studie is om blijvende toegang tot behandeling voor NPC-1 te bieden na deelname aan en voltooiing van de Fase I-studie CTD-TCNPC-101, wanneer toegediend in doses van 1500 mg/kg en 2500 mg/kg door langzame IV-infusie over een periode van 8 tot 9 uur per twee weken.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label extensiestudie van intraveneuze HP-β-CD (toegediend als Trappsol® Cyclo(TM)) bij patiënten met NPC-1 om de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn te evalueren door blijvende toegang tot behandeling te bieden na voltooiing van studie CTD -TCNPC-101. Patiënten krijgen medicatie bij hen thuis of op de lokale locatie onder toezicht van een thuisverpleegkundige of op de ouderlocatie onder toezicht van de hoofdonderzoeker van de locatie. Patiënten zullen de oudersite bezoeken voor veiligheids- en werkzaamheidsevaluaties na een behandeling van 3 maanden in het verlengingsprotocol.

Daarna zullen de bezoeken aan de moedersite om de 6 maanden zijn tot stopzetting. De studie zal worden voortgezet totdat Trappsol® Cyclo (TM) commercieel verkrijgbaar wordt of stopzetting van de studie/site/patiënt. Alle patiënten die studie CTD-TCNCP-101 voltooien en slagen voor de screeningcriteria komen in aanmerking voor deze studie. De studie zal worden geleid vanuit de moedersite in de VS. Vitale functies, AE's Bijwerkingen (AE's) en gelijktijdige medicijnen worden geregistreerd door de thuisverpleegkundige of plaatsvervanger op de lokale locatie en onmiddellijk gerapporteerd aan de ouderlocatie voor invoer in de Electronic Data Capture (EDC) en rapportage aan de sponsor.

Om logistieke redenen zijn thuisinfusies toegestaan ​​zolang bijwerkingen, infusiegegevens en bijkomende medicatie rechtstreeks aan de moederlocatie worden gemeld door een bevoegde afgevaardigde volgens de lokale richtlijnen. Er zal een Safety Review Committee (SRC) worden opgericht, bestaande uit een onafhankelijke adviseur, de medische monitor en de hoofdonderzoeker, om bijwerkingen en laboratoriumgegevens tijdens het onderzoek te beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

12

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooiing van studie CTD-TCNPC-101 zonder zorgen over de veiligheid bij het laatste bezoek
  • Negatieve urinezwangerschapstest voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd
  • Patiënten moeten legaal in de VS verblijven en toegang hebben tot gezondheidszorg
  • Schriftelijke, geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om te voldoen aan de voorgestelde protocolbeoordelingen of enige onzekerheid over hun vermogen om zinvolle, geïnformeerde toestemming te geven (wettelijke voogd kan toestemming geven met instemming van de betrokkene)
  • Gelijktijdige medische aandoeningen die een contra-indicatie vormen voor een van de onderzoeksmedicatie
  • Graad 3 nierinsufficiëntie of erger zoals aangegeven door geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Klinisch bewijs van acute leverziekte inclusief symptomen van geelzucht of pijn in het rechter bovenkwadrant of International Normalised Ratio (INR) >1,8
  • Mannelijke patiënten en vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd die geen geschikte anticonceptie willen gebruiken (d.w.z. anticonceptie met dubbele barrière) vanaf de inschrijving tot het vervolgbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hydroxypropyl-β-cyclodextrine IV
Hydroxypropyl-β-cyclodextrine wordt toegediend als Trappsol® Cyclo 25% (250 mg/ml) door langzame intraveneuze infusie gedurende een periode van 8 tot 9 uur.
Geneesmiddel: Hydroxypropyl-β-cyclodextrine
HP-β-CD wordt toegediend als Trappsol® Cyclo 25% (250 mg/ml) door langzame intraveneuze infusie gedurende een periode van 8 tot 9 uur.
Andere namen:
  • Hydroxypropyl-β-cyclodextrine (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen (AE's): Frequentie, ernst, tijd tot aanvang, duur en verwantschap met het onderzoeksproduct
Tijdsspanne: 1-104 weken
Bijwerkingen (AE's): Frequentie, ernst, tijd tot aanvang, duur en verwantschap met het onderzoeksproduct
1-104 weken
Ernstige bijwerkingen (SAE's): Frequentie, ernst, tijd tot aanvang, duur en verband met het onderzoeksproduct
Tijdsspanne: 1-104 weken
Ernstige bijwerkingen (SAE's): Frequentie, ernst, tijd tot aanvang, duur en verband met het onderzoeksproduct
1-104 weken
Aantal stopzettingen als gevolg van bijwerkingen: stopzetting van de patiënt, stopzetting van de studiebehandeling, stopzetting van de studie en de locatie
Tijdsspanne: 1-104 weken
Beëindiging, studie en stopzetting van de site
1-104 weken
Auditieve capaciteit zal worden gemeten door auditieve gedragsbeoordeling
Tijdsspanne: 1-104 weken
Auditieve capaciteit zal worden gemeten door auditieve gedragsbeoordeling
1-104 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in totale score en individueel National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
Tijdsspanne: 1-104 weken
Verandering ten opzichte van baseline in totale score en individueel National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
1-104 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cyclo Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 mei 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

1 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTD-TCNPC-102

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren