Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label studie av långsiktig säkerhet och effekt av intravenös Trappsol Cyclo (HPβCD) vid Niemann-Pick sjukdom typ C

16 juni 2021 uppdaterad av: Cyclo Therapeutics, Inc.

En öppen förlängningsstudie av den långsiktiga säkerheten och effekten av intravenös Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) hos patienter med Niemann-Pick sjukdom typ C (NPC-1)

Syftet med denna studie är att ge fortsatt tillgång till behandling för NPC-1 efter deltagande och slutförande av fas I-studien CTD-TCNPC-101, när den administreras i doser på 1500 mg/kg och 2500 mg/kg genom långsam IV-infusion över en period av 8 till 9 timmar varannan vecka.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen förlängningsstudie av intravenös HP-β-CD (administrerad som Trappsol® Cyclo(TM)) hos patienter med NPC-1 för att utvärdera långsiktig säkerhet och effekt genom att ge fortsatt tillgång till behandling efter avslutad studie CTD -TCNPC-101. Patienterna kommer att få medicin i sitt hem eller på den lokala platsen under överinseende av en professionell hemsköterska eller på föräldraplatsen under överinseende av platsens huvudutredare. Patienterna kommer att besöka föräldraplatsen för säkerhets- och effektutvärderingar efter att ha mottagit behandling i 3 månader enligt förlängningsprotokollet.

Därefter kommer besök på föräldrasidan att vara var sjätte månad fram till upphörande. Studien kommer att fortsätta tills Trappsol® Cyclo (TM) blir kommersiellt tillgänglig eller tills studie/plats/patient avbryts. Alla patienter som genomför studien CTD-TCNCP-101 och klarar screeningkriterierna kommer att vara berättigade till denna studie. Studien kommer att riktas från moderplatsen i USA. Vitala tecken, biverkningar av biverkningar (AE) och samtidig medicin kommer att registreras av hemsjuksköterskan eller ställföreträdaren på den lokala platsen och rapporteras omedelbart till föräldraplatsen för inträde i elektronisk datainsamling (EDC) och rapportering till sponsorn.

Av logistiska skäl kommer heminfusioner att tillåtas så länge biverkningar, infusionsdetaljer och åtföljande mediciner rapporteras direkt till föräldern av en auktoriserad ställföreträdare enligt lokala riktlinjer. En säkerhetsgranskningskommitté (SRC) bestående av en oberoende rådgivare, den medicinska övervakaren och huvudutredaren kommer att inrättas för att granska biverkningar och laboratoriedata under hela studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

12

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Slutförande av studien CTD-TCNPC-101 utan säkerhetsproblem vid det sista besöket
  • Negativt uringraviditetstest för kvinnor i fertil ålder
  • Patienter måste vara lagligt bosatta i USA med tillgång till sjukvård
  • Skriftligt, informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga att följa de föreslagna protokollbedömningarna eller någon osäkerhet om deras förmåga att ge meningsfullt, informerat samtycke (vårdnadshavare kan ge samtycke med föremålets samtycke)
  • Samtidiga medicinska tillstånd som representerar en kontraindikation för någon av studiemedicinerna
  • Nedsatt njurfunktion av grad 3 eller värre som indikeras av uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Kliniska bevis på akut leversjukdom inklusive symtom på gulsot eller smärta i den övre högra kvadranten eller International Normalized Ratio (INR) >1,8
  • Manliga patienter och kvinnliga patienter i fertil ålder som inte är villiga att använda lämplig preventivmedel (dvs. dubbelbarriär preventivmedel) från inskrivning till uppföljningsbesöket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hydroxipropyl-p-cyklodextrin IV
Hydroxipropyl-β-cyklodextrin kommer att administreras som Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) genom långsam intravenös infusion under en period av 8 upp till 9 timmar.
Läkemedel: Hydroxipropyl-p-cyklodextrin
HP-β-CD kommer att administreras som Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) genom långsam intravenös infusion under en period av 8 upp till 9 timmar.
Andra namn:
  • Hydroxipropyl-β-cyklodextrin (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar (AE): Frekvens, svårighetsgrad, tid till debut, varaktighet och samband med studieprodukten
Tidsram: 1-104 veckor
Biverkningar (AE): Frekvens, svårighetsgrad, tid till debut, varaktighet och samband med studieprodukten
1-104 veckor
Allvarliga biverkningar (SAE): Frekvens, svårighetsgrad, tid till början, varaktighet och samband med studieprodukten
Tidsram: 1-104 veckor
Allvarliga biverkningar (SAE): Frekvens, svårighetsgrad, tid till början, varaktighet och samband med studieprodukten
1-104 veckor
Antal avbrott på grund av biverkningar: Patientavbrott, avbrytande av studiebehandling, studie och avbrytande av behandling på plats
Tidsram: 1-104 veckor
Avbrytande, studier och webbplatsavbrott
1-104 veckor
Auditiv kapacitet kommer att mätas genom beteendemässig auditiv bedömning
Tidsram: 1-104 veckor
Auditiv kapacitet kommer att mätas genom beteendemässig auditiv bedömning
1-104 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i totalpoäng samt individuella National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
Tidsram: 1-104 veckor
Förändring från baslinjen i totalpoäng samt individuella National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
1-104 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cyclo Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 maj 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 mars 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 mars 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2019

Första postat (Faktisk)

28 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2021

Senast verifierad

1 februari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CTD-TCNPC-102

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Niemann-Pick sjukdom, typ C1

Kliniska prövningar på Hydroxipropyl-p-cyklodextrin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera